Um estudo duplo-cego, de comparação intra-individual, POC de AC-203 em pacientes com EB

Critério de inclusão:

1. O sujeito tem pelo menos 2 anos de idade.
2. O sujeito tem um diagnóstico clínico de EB.
3. O sujeito tem um diagnóstico laboratorial confirmado de EB hereditária com base em microscopia eletrônica e/ou mapeamento antigênico de imunofluorescência.
4. O sujeito tem duas áreas comparáveis ​​com 1% - 5% BSA cada. Essas duas áreas podem estar em qualquer superfície do corpo, exceto no rosto, couro cabeludo, virilha, palmas das mãos e plantas dos pés. A porcentagem de BSA das áreas designadas dentro do assunto deve ser a mesma. Áreas comparáveis ​​são definidas como tendo histórico de lesão semelhante (isto é, bolhas, erosões, eritema e crostas) e estado atual da lesão pelo julgamento do investigador em cada área na Visita de Triagem (Visita 1) e Dia 1 (Visita 2).

5. É homem ou é mulher e atende a todos os seguintes critérios:

   1. Não está amamentando
   2. Se tiver potencial para engravidar (definido como não pós-histerectomia ou não pós-menopausa [≥50 anos de idade e amenorréica por pelo menos 1 ano]), deve ter um resultado negativo no teste de gravidez na Visita 1 e deve praticar e ser dispostos a continuar a praticar o controle de natalidade apropriado durante toda a duração do estudo.
6. É capaz de ler, compreender e assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), responder aos questionários do estudo, comunicar-se com o investigador e entender e cumprir os requisitos do protocolo, OU Consentimento informado recebido dos pais/responsável ou responsável legal do sujeito (quando o sujeito < 20 anos).

Critério de exclusão:

1. O sujeito tem uma malignidade atual ou um histórico de tratamento para uma malignidade dentro de dois anos.
2. Infecções sistêmicas.
3. Indivíduos que estão grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez durante o estudo.
4. Histórico de alergia ou hipersensibilidade a qualquer componente da medicação em estudo.
5. Quaisquer outras doenças, condições ou valores laboratoriais significativos que, na opinião do investigador, possam tornar a participação não do melhor interesse do sujeito ou confundir a interpretação dos resultados do estudo.
6. Qualquer uso anterior de terapia anti-inflamatória biológica aprovada ou em investigação dentro de 6 meses antes da triagem, incluindo, entre outros: anakinra, rilonacept, canaquinumabe, etanercepte, adalimumabe, infliximabe, rituximabe, certolizumabe, golimumabe, tocilizumabe, bertilimumabe ou abatacept.
7. Uso de imunossupressores não esteróides, incluindo, entre outros, azatioprina, micofenolato, ciclofosfamida, clorambucil, metotrexato, tacrolimus ou ciclosporina nas 2 semanas anteriores à triagem.
8. Foi tratado com gentamicina dentro de 90 dias antes da triagem (Nota: produtos contendo gentamicina usados ​​nos olhos são permitidos).
9. Foi tratado com minociclina, oxitetraciclina, tetraciclina ou doxiciclina 7 dias antes da triagem.
10. Os indivíduos usaram qualquer alantoína tópica ≥ 3% dentro de 30 dias antes da triagem.
11. Foi tratado com esteróide sistêmico dentro de 30 dias antes da triagem.
12. Tratamento prévio com qualquer terapia experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
13. É um membro imediato da família (cônjuge, pai, filho ou irmão; biológico ou legalmente adotado) do pessoal diretamente afiliado ao estudo no centro de estudo clínico ou está diretamente afiliado ao estudo no centro de estudo clínico.
14. É empregado pelo patrocinador (ou seja, é um funcionário, trabalhador contratado temporário ou designado responsável pela condução do estudo).