Dvojitě zaslepené, intraindividuální srovnání, POC studie AC-203 u pacientů s EB

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt je minimálně 2 roky starý.
2. Subjekt má klinickou diagnózu EB.
3. Subjekt má laboratorně potvrzenou diagnózu dědičné EB na základě elektronové mikroskopie a/nebo imunofluorescenčního antigenního mapování.
4. Subjekt má dvě srovnatelné oblasti s 1% - 5% BSA. Tyto dvě oblasti mohou být na jakémkoli povrchu těla kromě obličeje, pokožky hlavy, třísel, dlaní a chodidel. Procento BSA určených oblastí v rámci předmětu by mělo být stejné. Srovnatelné oblasti jsou definovány jako oblasti s podobnou anamnézou lézí (tj. puchýře, eroze, erytém a krusty) a aktuálním stavem lézí na základě posouzení každé oblasti zkoušejícím při screeningové návštěvě (návštěva 1) a 1. den (návštěva 2).

5. Je muž nebo žena a splňuje všechna následující kritéria:

   1. Ne kojení
   2. Pokud jste ve fertilním věku (definováno jako bez posthysterektomie nebo po menopauze [≥50 let a amenoreická alespoň 1 rok]), musí mít negativní výsledek těhotenského testu při návštěvě 1 a musí cvičit a být ochotni pokračovat v používání vhodné antikoncepce po celou dobu trvání studie.
6. Je schopen číst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF), odpovídat na dotazníky studie, komunikovat se zkoušejícím a porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je, NEBO informovaný souhlas obdržený od rodičů/pečovatele nebo zákonného zástupce (pokud subjekt < 20 let).

Kritéria vyloučení:

1. Subjekt má současnou malignitu nebo anamnézu léčby malignity během dvou let.
2. Systémové infekce.
3. Subjekty, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství během studie.
4. Anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na kteroukoli složku studovaného léku.
5. Jakákoli jiná významná onemocnění, stavy nebo laboratorní hodnoty, které by podle názoru zkoušejícího mohly způsobit, že účast není v nejlepším zájmu subjektu nebo zmást interpretaci výsledků studie.
6. Jakékoli předchozí použití schválené nebo testované biologické protizánětlivé léčby během 6 měsíců před screeningem, včetně, ale bez omezení na: anakinra, rilonacept, kanakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, abatilimumab,
7. Použití nesteroidních imunosupresiv včetně, aniž by byl výčet omezující, azathioprinu, mykofenolátu, cyklofosfamidu, chlorambucilu, methotrexátu, takrolimu nebo cyklosporinu během 2 týdnů před screeningem.
8. Byl léčen gentamicinem během 90 dnů před screeningem (Poznámka: přípravky obsahující gentamicin používané na oči jsou povoleny).
9. Během 7 dnů před screeningem byl léčen minocyklinem, oxytetracyklinem, tetracyklinem nebo doxycyklinem.
10. Subjekty použily jakýkoli topický alantoin ≥ 3 % během 30 dnů před screeningem.
11. Byl léčen systémovými steroidy během 30 dnů před screeningem.
12. Předchozí léčba jakoukoli hodnocenou terapií během 30 dnů před screeningem.
13. Je přímým rodinným příslušníkem (manžel/manželka, rodič, dítě nebo sourozenec; biologický nebo legálně adoptovaný) personálu přímo spojeného se studií v místě klinické studie nebo je přímo spojen se studií v místě klinické studie.
14. Je zaměstnán sponzorem (tj. je zaměstnancem, dočasným smluvním pracovníkem nebo pověřenou osobou odpovědnou za provedení studie).