Eine doppelblinde, intraindividuelle Vergleichs-POC-Studie mit AC-203 bei EB-Patienten

Einschlusskriterien:

1. Das Subjekt ist mindestens 2 Jahre alt.
2. Das Subjekt hat eine klinische Diagnose von EB.
3. Das Subjekt hat eine laborbestätigte Diagnose von vererbtem EB basierend auf Elektronenmikroskopie und/oder Immunfluoreszenz-Antigenkartierung.
4. Das Subjekt hat zwei vergleichbare Bereiche mit jeweils 1% - 5% BSA. Diese beiden Bereiche können sich auf jeder Körperoberfläche befinden, mit Ausnahme von Gesicht, Kopfhaut, Leiste, Handflächen und Fußsohlen. Die prozentuale BSA der ausgewiesenen Bereiche innerhalb des Subjekts sollte gleich sein. Vergleichbare Bereiche sind definiert als ähnliche Läsionen (d. h. Blasen, Erosionen, Erytheme und Krusten) in der Vorgeschichte und im aktuellen Läsionsstatus nach Einschätzung des Untersuchers für jeden Bereich beim Screening-Besuch (Besuch 1) und Tag 1 (Besuch 2).

5. Ist männlich oder ist weiblich und erfüllt alle folgenden Kriterien:

   1. Nicht stillen
   2. Wenn Sie im gebärfähigen Alter sind (definiert als nicht nach Hysterektomie oder nicht nach der Menopause [≥ 50 Jahre alt und seit mindestens 1 Jahr amenorrhoisch]), müssen Sie bei Besuch 1 ein negatives Schwangerschaftstestergebnis haben und praktizieren und sein bereit, während der gesamten Dauer der Studie weiterhin eine angemessene Empfängnisverhütung zu praktizieren.
6. Ist in der Lage, das Einverständniserklärungsformular (ICF) zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben, die Studienfragebögen zu beantworten, mit dem Prüfarzt zu kommunizieren und die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten, ODER Einverständniserklärung der Eltern/Betreuer oder Erziehungsberechtigten des Probanden (wenn Subjekt < 20 Jahre).

Ausschlusskriterien:

1. - Das Subjekt hat eine aktuelle Malignität oder eine Vorgeschichte der Behandlung einer Malignität innerhalb von zwei Jahren.
2. Systemische Infektionen.
3. Probanden, die während der Studie schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
4. Vorgeschichte einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Studienmedikation.
5. Alle anderen signifikanten Krankheiten, Zustände oder Laborwerte, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme möglicherweise nicht im besten Interesse des Probanden machen oder die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen könnten.
6. Jede frühere Anwendung einer zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen biologischen entzündungshemmenden Therapie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Anakinra, Rilonacept, Canakinumab, Etanercept, Adalimumab, Infliximab, Rituximab, Certolizumab, Golimumab, Tocilizumab, Bertilimumab oder Abatacept.
7. Verwendung von nichtsteroidalen Immunsuppressiva, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Azathioprin, Mycophenolat, Cyclophosphamid, Chlorambucil, Methotrexat, Tacrolimus oder Cyclosporin in den 2 Wochen vor dem Screening.
8. Wurde innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening mit Gentamicin behandelt (Hinweis: Produkte, die Gentamicin enthalten, die am Auge verwendet werden, sind erlaubt).
9. Wurde innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening mit Minocyclin, Oxytetracyclin, Tetracyclin oder Doxycyclin behandelt.
10. Die Probanden haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein topisches Allantoin ≥ 3 % verwendet.
11. Wurde innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening mit systemischem Steroid behandelt.
12. Vorherige Behandlung mit einer Prüftherapie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
13. ein unmittelbares Familienmitglied (Ehepartner, Elternteil, Kind oder Geschwister; biologisch oder legal adoptiert) von Personal ist, das direkt mit der Studie am Standort der klinischen Studie verbunden ist, oder direkt mit der Studie am Standort der klinischen Studie verbunden ist.
14. vom Sponsor angestellt ist (d. h. ein Angestellter, Zeitarbeitnehmer oder Beauftragter ist, der für die Durchführung der Studie verantwortlich ist).