En dobbeltblind, intra-individuel sammenligning, POC-forsøg af AC-203 i EB-patienter

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen er mindst 2 år gammel.
2. Forsøgspersonen har en klinisk diagnose EB.
3. Forsøgspersonen har en laboratoriebekræftet diagnose af nedarvet EB baseret på elektronmikroskopi og/eller immunfluorescensantigen kortlægning.
4. Forsøgspersonen har to sammenlignelige områder med 1 % - 5 % BSA hver. Disse to områder kan være på enhver kropsoverflade undtagen ansigt, hovedbund, lyske, håndflader og såler. Procentdelen af ​​BSA af de udpegede områder inden for faget bør være den samme. Sammenlignelige områder er defineret som havende lignende læsioner (dvs. blærer, erosioner, erytem og skorper) historie og aktuel læsionsstatus ved efterforskerens vurdering af hvert område ved screeningsbesøg (besøg 1) og dag 1 (besøg 2).

5. Er mand eller kvinde og opfylder alle følgende kriterier:

   1. Ikke amning
   2. Hvis den er i den fødedygtige alder (defineret som ikke-post-hysterektomi eller ikke-postmenopausal [≥50 år og amenoré i mindst 1 år]), skal der have et negativt graviditetstestresultat ved besøg 1, og skal øve sig og være villig til at fortsætte med at praktisere passende prævention under hele undersøgelsens varighed.
6. Er i stand til at læse, forstå og underskrive den informerede samtykkeformular (ICF), besvare undersøgelsens spørgeskemaer, kommunikere med investigator og forstå og overholde protokolkrav, ELLER informeret samtykke modtaget fra forsøgspersonens forældre/plejer eller værge (når emnet < 20 år).

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonen har en aktuel malignitet eller en historie med behandling for en malignitet inden for to år.
2. Systemiske infektioner.
3. Forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet under undersøgelsen.
4. Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for enhver komponent i undersøgelsesmedicin.
5. Alle andre væsentlige sygdomme, tilstande eller laboratorieværdier, som efter investigatorens mening kan gøre, at deltagelse ikke er i forsøgspersonens bedste interesse eller forvirrer fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater.
6. Enhver tidligere brug af godkendt eller afprøvende biologisk antiinflammatorisk behandling inden for 6 måneder før screening, inklusive men ikke begrænset til: anakinra, rilonacept, canakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab, eller abat.
7. Anvendelse af ikke-steroide immunsuppressiva, herunder, men ikke begrænset til, azathioprin, mycophenolat, cyclophosphamid, chlorambucil, methotrexat, tacrolimus eller cyclosporin i de 2 uger før screening.
8. Er blevet behandlet med gentamicin inden for 90 dage før screening (Bemærk: produkter, der indeholder gentamicin anvendt på øjne er tilladt).
9. Er blevet behandlet med minocyclin, oxytetracyclin, tetracyclin eller doxycyclin inden for 7 dage før screening.
10. Forsøgspersoner har brugt enhver topisk allantoin ≥ 3 % inden for 30 dage før screening.
11. Er blevet behandlet systemisk steroid inden for 30 dage før screening.
12. Forudgående behandling med enhver undersøgelsesterapi inden for 30 dage før screening.
13. Er et nærmeste familiemedlem (ægtefælle, forælder, barn eller søskende; biologisk eller lovligt adopteret) af personale, der er direkte tilknyttet undersøgelsen på det kliniske undersøgelsessted, eller er direkte tilknyttet undersøgelsen på det kliniske undersøgelsessted.
14. Er ansat af sponsor (dvs. er en medarbejder, midlertidig kontraktansat eller udpeget ansvarlig for udførelsen af ​​undersøgelsen).