Een dubbelblinde, intra-individuele vergelijking, POC-studie van AC-203 bij EB-patiënten

Inclusiecriteria:

1. Onderwerp is minimaal 2 jaar oud.
2. Proefpersoon heeft een klinische diagnose van EB.
3. Proefpersoon heeft een door het laboratorium bevestigde diagnose van erfelijke EB op basis van elektronenmicroscopie en/of immunofluorescentie antigenic mapping.
4. Onderwerp heeft twee vergelijkbare gebieden met elk 1% - 5% BSA. Deze twee gebieden kunnen zich op elk lichaamsoppervlak bevinden behalve het gezicht, de hoofdhuid, de lies, de handpalmen en de voetzolen. Percentage BSA van de aangewezen gebieden binnen onderwerp dient gelijk te zijn. Vergelijkbare gebieden worden gedefinieerd als een vergelijkbare laesie (d.w.z. blaren, erosies, erytheem en korstjes) voorgeschiedenis en huidige laesiestatus volgens het oordeel van de onderzoeker over elk gebied tijdens het screeningsbezoek (bezoek 1) en dag 1 (bezoek 2).

5. Is mannelijk of vrouwelijk en voldoet aan alle volgende criteria:

   1. Geen borstvoeding
   2. Als u zwanger kunt worden (gedefinieerd als niet-post-hysterectomie of niet-postmenopauzaal [≥50 jaar en ten minste 1 jaar amenorroe]), een negatief resultaat van de zwangerschapstest moet hebben bij Bezoek 1, en moet oefenen en bereid zijn om tijdens de gehele duur van het onderzoek passende anticonceptie toe te passen.
6. Is in staat om het Informed Consent Form (ICF) te lezen, te begrijpen en te ondertekenen, de onderzoeksvragenlijsten te beantwoorden, te communiceren met de onderzoeker, en de protocolvereisten te begrijpen en na te leven, OF Geïnformeerde toestemming ontvangen van de ouders/verzorger van de proefpersoon of wettelijke voogd (indien proefpersoon < 20 jaar).

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersoon heeft een actuele maligniteit, of een voorgeschiedenis van behandeling voor een maligniteit binnen twee jaar.
2. Systemische infecties.
3. Proefpersonen die tijdens het onderzoek zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden.
4. Voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor een bestanddeel van de onderzoeksmedicatie.
5. Alle andere significante ziekten, aandoeningen of laboratoriumwaarden die, naar de mening van de onderzoeker, deelname niet in het belang van de proefpersoon kunnen maken of de interpretatie van onderzoeksresultaten kunnen verwarren.
6. Elk eerder gebruik van goedgekeurde of experimentele biologische anti-inflammatoire therapie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening, inclusief maar niet beperkt tot: anakinra, rilonacept, canakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab of abatacept.
7. Gebruik van niet-steroïde immunosuppressiva inclusief maar niet beperkt tot azathioprine, mycofenolaat, cyclofosfamide, chloorambucil, methotrexaat, tacrolimus of ciclosporine in de 2 weken voorafgaand aan de screening.
8. Is behandeld met gentamicine binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening (Opmerking: producten die gentamicine bevatten en die op de ogen worden gebruikt, zijn toegestaan).
9. Is binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening behandeld met minocycline, oxytetracycline, tetracycline of doxycycline.
10. De proefpersoon heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening topische allantoïne ≥ 3% gebruikt.
11. Is behandeld met systemische steroïden binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
12. Voorafgaande behandeling met een onderzoekstherapie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
13. Is een direct familielid (echtgeno(o)t(e), ouder, kind of broer of zus; biologisch of wettelijk geadopteerd) van personeel dat rechtstreeks verbonden is aan de studie op de klinische onderzoekslocatie, of is rechtstreeks verbonden aan de studie op de klinische onderzoekslocatie.
14. Is in dienst van de sponsor (d.w.z. is een werknemer, uitzendkracht of aangewezen persoon die verantwoordelijk is voor de uitvoering van het onderzoek).