Una comparación intra-individual, doble ciego, ensayo POC de AC-203 en pacientes con EB

Criterios de inclusión:

1. El sujeto tiene al menos 2 años de edad.
2. El sujeto tiene un diagnóstico clínico de EB.
3. El sujeto tiene un diagnóstico confirmado por laboratorio de EB hereditaria basado en microscopía electrónica y/o mapeo antigénico de inmunofluorescencia.
4. El sujeto tiene dos áreas comparables con 1% - 5% BSA cada una. Estas dos áreas pueden estar en cualquier superficie del cuerpo excepto en la cara, el cuero cabelludo, la ingle, las palmas de las manos y las plantas de los pies. El porcentaje de BSA de las áreas designadas dentro del tema debe ser el mismo. Las áreas comparables se definen como aquellas que tienen un historial de lesión similar (es decir, ampollas, erosiones, eritema y costras) y un estado actual de la lesión según el criterio del investigador en cada área en la visita de selección (visita 1) y el día 1 (visita 2).

5. Es hombre o es mujer y cumple con todos los siguientes criterios:

   1. no amamantar
   2. Si está en edad fértil (definida como no poshisterectomía o no posmenopáusica [≥50 años de edad y amenorreica durante al menos 1 año]), debe tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en la Visita 1, y debe practicar y ser dispuesto a continuar practicando un control de la natalidad apropiado durante toda la duración del estudio.
6. Es capaz de leer, comprender y firmar el Formulario de consentimiento informado (ICF), responder los cuestionarios del estudio, comunicarse con el investigador y comprender y cumplir con los requisitos del protocolo, O el consentimiento informado recibido de los padres/cuidadores o tutores legales del sujeto (cuando el sujeto < 20 años).

Criterio de exclusión:

1. El sujeto tiene una neoplasia maligna actual o antecedentes de tratamiento por una neoplasia maligna en los últimos dos años.
2. Infecciones sistémicas.
3. Sujetos que estén embarazadas, amamantando o planeando un embarazo durante el estudio.
4. Antecedentes de alergia o hipersensibilidad a cualquier componente de la medicación del estudio.
5. Cualquier otra enfermedad, condición o valores de laboratorio significativos que, en opinión del investigador, podrían hacer que la participación no sea lo mejor para el sujeto o confundir la interpretación de los resultados del estudio.
6. Cualquier uso previo de terapia antiinflamatoria biológica aprobada o en investigación dentro de los 6 meses anteriores a la selección, incluidos, entre otros: anakinra, rilonacept, canakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab o abatacept.
7. Uso de inmunosupresores no esteroideos, incluidos, entre otros, azatioprina, micofenolato, ciclofosfamida, clorambucil, metotrexato, tacrolimus o ciclosporina en las 2 semanas previas a la selección.
8. Ha sido tratado con gentamicina dentro de los 90 días anteriores a la selección (Nota: se permiten los productos que contienen gentamicina utilizados en los ojos).
9. Ha sido tratado con minociclina, oxitetraciclina, tetraciclina o doxiciclina dentro de los 7 días anteriores a la selección.
10. Los sujetos han usado cualquier alantoína tópica ≥ 3% dentro de los 30 días anteriores a la selección.
11. Ha sido tratado con esteroides sistémicos dentro de los 30 días anteriores a la selección.
12. Tratamiento previo con cualquier terapia en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
13. Es un miembro de la familia inmediata (cónyuge, padre, hijo o hermano, biológico o adoptado legalmente) del personal directamente afiliado al estudio en el sitio del estudio clínico, o está directamente afiliado al estudio en el sitio del estudio clínico.
14. Es empleado del patrocinador (es decir, es un empleado, un trabajador con contrato temporal o una persona designada responsable de la realización del estudio).