En dubbelblind, intraindividuell jämförelse, POC-prövning av AC-203 i EB-patienter

Inklusionskriterier:

1. Ämnet är minst 2 år gammal.
2. Försökspersonen har en klinisk diagnos av EB.
3. Försökspersonen har en laboratoriebekräftad diagnos av ärftlig EB baserad på elektronmikroskopi och/eller kartläggning av immunfluorescensantigen.
4. Försökspersonen har två jämförbara områden med 1 % - 5 % BSA vardera. Dessa två områden kan vara på vilken kroppsyta som helst förutom ansiktet, hårbotten, ljumsken, handflatorna och sulor. Procentandelen BSA för de angivna områdena inom ämnet bör vara densamma. Jämförbara områden definieras som att ha liknande lesioner (d.v.s. blåsor, erosioner, erytem och skorpor) historia och aktuell lesionsstatus enligt utredarens bedömning av varje område vid screeningbesök (besök 1) och dag 1 (besök 2).

5. Är man eller är kvinna och uppfyller alla följande kriterier:

   1. Inte ammar
   2. Om i fertil ålder (definieras som icke-post-hysterektomi eller icke-postmenopausal [≥50 år och amenorré i minst 1 år]), måste graviditetstestresultatet vara negativt vid besök 1, och måste öva och vara villig att fortsätta att utöva lämplig preventivmedel under hela studiens varaktighet.
6. Kan läsa, förstå och underteckna formuläret för informerat samtycke (ICF), svara på studiens frågeformulär, kommunicera med utredaren och förstå och följa protokollkrav, ELLER informerat samtycke från försökspersonens föräldrar/vårdare eller vårdnadshavare (när ämnet < 20 år).

Exklusions kriterier:

1. Personen har en aktuell malignitet eller en anamnes på behandling för en malignitet inom två år.
2. Systemiska infektioner.
3. Försökspersoner som är gravida, ammar eller planerar en graviditet under studien.
4. Historik med allergi eller överkänslighet mot någon komponent i studiemedicinen.
5. Alla andra signifikanta sjukdomar, tillstånd eller laboratorievärden som, enligt utredarens åsikt, kan göra att deltagande inte ligger i försökspersonens bästa eller förvirrar tolkningen av studieresultaten.
6. All tidigare användning av godkänd eller experimentell biologisk antiinflammatorisk behandling inom 6 månader före screening, inklusive men inte begränsat till: anakinra, rilonacept, canakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab, eller abatimumab.
7. Användning av icke-steroida immunsuppressiva medel inklusive men inte begränsat till azatioprin, mykofenolat, cyklofosfamid, klorambucil, metotrexat, takrolimus eller ciklosporin under 2 veckor före screening.
8. Har behandlats med gentamicin inom 90 dagar före screening (Obs: produkter som innehåller gentamicin som används på ögon är tillåtna).
9. Har behandlats med minocyklin, oxytetracyklin, tetracyklin eller doxycyklin inom 7 dagar före screening.
10. Försökspersoner har använt något topiskt allantoin ≥ 3 % inom 30 dagar före screening.
11. Har behandlats systemisk steroid inom 30 dagar före screening.
12. Tidigare behandling med någon undersökningsterapi inom 30 dagar före screening.
13. Är en närmaste familjemedlem (make/maka, förälder, barn eller syskon; biologiskt eller juridiskt adopterad) till personal som är direkt knuten till studien på den kliniska studieplatsen, eller är direkt knuten till studien på den kliniska studieplatsen.
14. Är anställd av sponsor (dvs. är en anställd, tillfällig kontraktsanställd eller utsedd ansvarig för genomförandet av studien).