Un confronto in doppio cieco, intra-individuale, POC Trial di AC-203 in pazienti con EB

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto ha almeno 2 anni di età.
2. Il soggetto ha una diagnosi clinica di EB.
3. - Il soggetto ha una diagnosi confermata dal laboratorio di EB ereditaria basata sulla microscopia elettronica e/o sulla mappatura antigenica dell'immunofluorescenza.
4. Il soggetto ha due aree comparabili con 1% - 5% BSA ciascuna. Queste due aree potrebbero trovarsi su qualsiasi superficie del corpo tranne il viso, il cuoio capelluto, l'inguine, i palmi delle mani e le piante dei piedi. La percentuale BSA delle aree designate all'interno del soggetto dovrebbe essere la stessa. Le aree comparabili sono definite come aventi una storia di lesione simile (vale a dire vesciche, erosioni, eritema e croste) e lo stato attuale della lesione in base al giudizio dello sperimentatore su ciascuna area alla visita di screening (visita 1) e al giorno 1 (visita 2).

5. È maschio o femmina e soddisfa tutti i seguenti criteri:

   1. Non allattare
   2. Se in età fertile (definita come non post-isterectomia o non post-menopausa [età ≥50 anni e amenorrea da almeno 1 anno]), deve avere un risultato negativo del test di gravidanza alla Visita 1 e deve praticare ed essere disposti a continuare a praticare un controllo delle nascite appropriato durante l'intera durata dello studio.
6. È in grado di leggere, comprendere e firmare il modulo di consenso informato (ICF), rispondere ai questionari dello studio, comunicare con lo sperimentatore e comprendere e rispettare i requisiti del protocollo, OPPURE Consenso informato ricevuto dai genitori/tutori o dal tutore legale del soggetto (quando il soggetto < 20 anni).

Criteri di esclusione:

1. - Il soggetto ha un tumore maligno in corso o una storia di trattamento per un tumore maligno entro due anni.
2. Infezioni sistemiche.
3. Soggetti in gravidanza, allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio.
4. Storia di allergia o ipersensibilità a qualsiasi componente del farmaco in studio.
5. Qualsiasi altra malattia, condizione o valore di laboratorio significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe rendere la partecipazione non nel migliore interesse del soggetto o confondere l'interpretazione dei risultati dello studio.
6. Qualsiasi uso precedente di terapia antinfiammatoria biologica approvata o sperimentale entro 6 mesi prima dello screening, inclusi ma non limitati a: anakinra, rilonacept, canakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab o abatacept.
7. Uso di immunosoppressori non steroidei inclusi ma non limitati a azatioprina, micofenolato, ciclofosfamide, clorambucile, metotrexato, tacrolimus o ciclosporina nelle 2 settimane precedenti lo screening.
8. È stato trattato con gentamicina entro 90 giorni prima dello screening (Nota: sono consentiti prodotti contenenti gentamicina usati sugli occhi).
9. È stato trattato con minociclina, ossitetraciclina, tetraciclina o doxiciclina entro 7 giorni prima dello screening.
10. - I soggetti hanno utilizzato qualsiasi allantoina topica ≥ 3% entro 30 giorni prima dello screening.
11. È stato trattato con steroidi sistemici entro 30 giorni prima dello screening.
12. - Precedente trattamento con qualsiasi terapia sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
13. È un parente stretto (coniuge, genitore, figlio o fratello; biologico o legalmente adottato) del personale direttamente affiliato allo studio presso il sito dello studio clinico o è direttamente affiliato allo studio presso il sito dello studio clinico.
14. È assunto dallo sponsor (vale a dire, è un dipendente, un lavoratore a contratto temporaneo o un incaricato responsabile della conduzione dello studio).