Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaksoissokkoutettu, yksilöiden välinen vertailu, POC-tutkimus AC-203:sta EB-potilailla

perjantai 12. huhtikuuta 2019 päivittänyt: TWi Biotechnology, Inc.

Kaksoissokkoutettu, yksilönsisäinen vertailu, ajankohtaisen AC-203:n konseptikoe potilailla, joilla on perinnöllinen Epidermolysis Bullosa

Perinnöllinen epidermolyysi bullosa (EB) on geneettinen ihosairaus, jolle on tunnusomaista ihon hauraus ja toistuva rakkuloiden muodostuminen. Yhä useammat todisteet ovat osoittaneet, että tulehdusvasteet voivat pahentaa entisestään geneettisten mutaatioiden aiheuttamia ihovaurioita. Useat raportit osoittivat EB-oireiden onnistuneen lievityksen immunomodulatorisilla hoidoilla. Proinflammatorisen sytokiinin IL-1β:n modulaatio on osoittanut lupaavia tuloksia epidermolysis bullosa simplexin (EBS), joka on perinnöllisen EB:n tärkein alatyyppi, lievityksessä vähentämällä IL-1β-välitteistä JNK/MAPK-signalointireittiä. Nämä tiedot tukevat edelleen sytokiinimodulaattoreiden käyttöä EB:n hoidossa.

AC-203, paikallisesti käytettävä formulaatio, voi estää IL-1β:n tuotantoa ja aktiivisuutta, vähentää IL-1β-reseptoreita ja lisätä IL1β-reseptorin antagonistin (IL1-Ra) ilmentymistä. Lisäksi AC-203:n on raportoitu estävän anti-BP180-autovasta-aine-indusoitua IL-6/IL-8-ylössäätelyä viljellyissä keratinosyyteissä ja LPS-indusoitua IL-6:n lisääntymistä viljellyissä makrofageissa. Lisäksi AC-203:n havaittiin myös estävän NLRP3-tulehduksen muodostumista, jolla on olennainen rooli kaspaasi-1-riippuvaisen pyroptoosin induktiossa ja tulehduksellisten sytokiinien IL-1β ja IL-18 vapautumisessa. Nämä tutkimukset osoittivat AC-203:n sytokiinia moduloivat ominaisuudet ja osoittivat AC-203:n mahdollisen käytön useissa tulehdussairauksissa.

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan AC-203-voiteen tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (vs. lumelääke) potilailla, joilla on perinnöllinen EB.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Taiwan
      • Hsinchu, Taiwan
        • Mackay Memorial Hospital
      • Tainan, Taiwan
        • National Cheng Kung University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on vähintään 2-vuotias.
  2. Tutkittavalla on kliininen diagnoosi EB.
  3. Koehenkilöllä on laboratoriossa vahvistettu diagnoosi periytyvästä EB:stä, joka perustuu elektronimikroskopiaan ja/tai immunofluoresenssiantigeenikartoituksiin.
  4. Aiheella on kaksi vertailukelpoista aluetta, joista kummallakin on 1–5 % BSA. Nämä kaksi aluetta voivat olla millä tahansa kehon pinnalla paitsi kasvoja, päänahkaa, nivusia, kämmentä ja jalkoja. Aiheen sisällä määritettyjen alueiden BSA-prosenttiosuuden tulee olla sama. Vertailukelpoiset alueet määritellään sellaisiksi, joilla on samanlainen leesio (eli rakkuloita, eroosioita, punoitusta ja kuoret) ja nykyinen leesion tila tutkijan kunkin alueen osalta seulontakäynnillä (käynti 1) ja päivänä 1 (käynti 2) olevan arvion perusteella.

  5. Onko mies tai nainen ja täyttää kaikki seuraavat kriteerit:

    1. Ei imetä
    2. Jos olet hedelmällisessä iässä (määritelty muuksi kuin kohdunpoiston jälkeiseksi tai ei-postmenopausaaliseksi [≥50-vuotiaana ja amenorreaa vähintään 1 vuoden ajan]), raskaustestin on oltava negatiivinen käynnillä 1, ja hänen on harjoitettava ja oltava halukas jatkamaan asianmukaista ehkäisyä koko tutkimuksen ajan.
  6. Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF), vastaamaan tutkimuskyselyihin, kommunikoimaan tutkijan kanssa ja ymmärtämään protokollan vaatimuksia ja noudattamaan niitä TAI tietoisen suostumuksen saatuaan tutkittavan vanhemmilta/hoitajalta tai laillisesta huoltajasta (kun tutkimushenkilö < 20 vuotta).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittavalla on tällä hetkellä pahanlaatuinen kasvain tai hän on saanut hoitoa pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi kahden vuoden sisällä.
  2. Systeemiset infektiot.
  3. Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
  4. Aiempi allergia tai yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  5. Muut merkittävät sairaudet, sairaudet tai laboratorioarvot, jotka tutkijan mielestä saattavat tehdä osallistumisesta potilaan edun vastaista tai hämmentää tutkimustulosten tulkintaa.
  6. Hyväksytyn tai tutkittavan biologisen anti-inflammatorisen hoidon aikaisempi käyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: anakinra, rilonasepti, kanakinumabi, etanersepti, adalimumabi, infliksimabi, rituksimabi, sertolitsumabi, golimumabi, tosilitsumabi, bertilimumabi tai abatasepti.
  7. Ei-steroidisten immunosuppressanttien käyttö, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, atsatiopriini, mykofenolaatti, syklofosfamidi, klorambusiili, metotreksaatti, takrolimuusi tai syklosporiini 2 viikon aikana ennen seulontaa.
  8. On hoidettu gentamysiinillä 90 päivän sisällä ennen seulontaa (Huomautus: gentamysiiniä sisältävät tuotteet ovat sallittuja silmissä).
  9. On hoidettu minosykliinillä, oksitetrasykliinillä, tetrasykliinillä tai doksisykliinillä 7 päivän sisällä ennen seulontaa.
  10. Koehenkilöt ovat käyttäneet paikallisesti käytettävää allantoiinia ≥ 3 % 30 päivän aikana ennen seulontaa.
  11. Häntä on hoidettu systeemisellä steroidilla 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  12. Ennen hoitoa millä tahansa tutkimushoidolla 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  13. Onko se kliinisen tutkimuspaikan tutkimukseen suoraan liittyvän henkilöstön välitön perheenjäsen (puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus; biologinen tai laillisesti adoptoitu) tai suoraan sidoksissa tutkimukseen kliinisen tutkimuspaikan alueella.
  14. Hän on sponsorin palveluksessa (eli työntekijä, tilapäinen sopimustyöntekijä tai tutkimuksen suorittamisesta vastaava henkilö).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: AC-203 1 % voide
AC-203 1 % voide, QD
Lääke: AC-203
Tutkimustuote on formuloitu 1-prosenttiseksi paikallisesti käytettäväksi voideeksi
PLACEBO_COMPARATOR: Ajoneuvovoide
Ajoneuvovoide, QD
Lääke: Ajoneuvo
Vain vehikkeleillä käytettävä vertailututkimuslääke on sama formulaatio kuin tutkimusvalmiste ilman vaikuttavaa ainetta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Leesion pinta-alan prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta käsittelyn mukaan
Aikaikkuna: 2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rakkojen lukumäärän prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon mukaan
Aikaikkuna: 2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden rakkuloiden määrä on vähentynyt vähintään 40 % lähtötasosta hoidon myötä
Aikaikkuna: 2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
Kutina-arviointiasteikko muuttuu lähtötasosta hoidon mukaan
Aikaikkuna: 2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
100 mm:n viiva (ankkuroituna 0 mm:iin ei kutinaa, 100 mm:iin pahin mahdollinen kutina)
2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
Kivun arviointiasteikko muuttuu lähtötasosta hoidon mukaan
Aikaikkuna: 2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
100 mm:n viiva (ankkuroituna 0 mm:iin ei kutinaa, 100 mm:iin pahin mahdollinen kutina)
2, 4, 5, 6, 8, 12 viikkoa
IL-1beeta-pitoisuudet ja muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa
hsCRP-pitoisuudet ja muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

TWi Biotechnology, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Lauantai 20. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 16. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AC-203-EBS-005

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen Epidermolysis Bullosa

Kliiniset tutkimukset AC-203

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa