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健康なボランティアと嚢胞性線維症の患者における IONIS-ENaCRx の単回および複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する第 1/2a 相試験

2021年2月2日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ENaCのアンチセンスオリゴヌクレオチド阻害剤であるION-827359の単回および複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための二重盲検、プラセボ対照、用量漸増、第1/2a相試験。嚢胞性線維症の患者

この第 1/2a 相試験は、IONIS-ENaCRx の単回および複数回の噴霧投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための二重盲検 (被験者および治験責任医師)、無作為化、プラセボ対照、用量漸増試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は 3 つの部分で実施されます: 健康なボランティアで単回の漸増用量 (SAD) から複数の漸増用量 (MAD) を導き、続いて嚢胞性線維症の患者で MAD を行います。 この研究には、最大88人の参加者が登録されます。

この研究は、4つの単回投与無作為化コホートで構成されます。 登録された参加者は、1日目に治験薬（IONIS-ENaCRxまたはプラセボ）の単回吸入用量を受け取ります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

98

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London、イギリス、SW3 6HP
        • Royal Brompton Hospital
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Adults Cystic Fibrosis King's College Hospital - Hambleden Wing (East)
    • Manchester
      • Wythenshawe、Manchester、イギリス、M23 9QZ
        • Medicines Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、イギリス、BT9 6AD
        • Celerion
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、45239
        • Universitätsmedizin Essen
      • Frankfurt、ドイツ、D-60589
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • München、ドイツ、81241
        • Lungenheilkunde München-Pasing

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～50年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準（健康なボランティア）

  1. 女性は妊娠しておらず、授乳中でなく、外科的に無菌であるか、閉経後である必要があります。
  2. -男性は外科的に無菌であるか、禁欲でなければなりません。または、出産の可能性のある女性と性的関係にある場合、被験者または被験者の妊娠していない女性のパートナーは、非常に効果的な避妊法を使用している必要があります
  3. -研究訪問の少なくとも72時間前に激しい運動/活動を控えることをいとわない
  4. 体格指数 (BMI) < 35 kg/m2、最小体重 45 kg
  5. -スクリーニング時の肺の正常な拡散能力（予測される80％以上）

除外基準（健康なボランティア）

  1. -病歴、検査結果のスクリーニング、身体的または身体的検査における臨床的に重要な（CS）異常。

    1. 尿タンパク/クレアチニン (P/C) 比 ≥ 0.2 mg/mg
    2. 尿検査での血液の陽性検査（痕跡を含む）
    3. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、ビリルビン、アルカリホスファターゼ（ALP）、血清クレアチニン、血中尿素窒素（BUN）、空腹時血糖、カリウム > 正常上限（ULN）
    4. 血小板数 < LLN
  2. -全身の抗ウイルスまたは抗菌治療を必要とする活動性感染症 研究1日目前に完了されない
  3. -研究1日目から4週間以内の呼吸器感染症
  4. -喘息の現在の病歴（または2年以内）を含む、CS慢性呼吸器疾患の存在または過去の病歴。 -アレルギー性鼻炎の病歴は許容されます
  5. -1秒間の強制呼気量（FEV1）がスクリーニング時の予測の80％未満、またはFEV1 / FVC比が0.7未満
  6. 過去6か月以内のタバコまたはニコチン含有製品の喫煙（ニコチンパッチの使用は許可されています）、または10パック年以上の喫煙歴
  7. 胸部 X 線写真での CS 所見
  8. -スクリーニング時の制御不能な高血圧（血圧[BP] > 160/100 mm Hg）
  9. -スクリーニングから1か月以内の別の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療、または治験薬の5半減期のいずれか長い方
  10. オリゴヌクレオチドによる以前の治療歴
  11. -スクリーニング前6か月以内のアルコールまたはハードドラッグの定期的な使用 スクリーニング前1年以内、またはスクリーニング時の尿薬物スクリーニングが陽性
  12. -スクリーニングから30日以内に50〜499 mLの献血、またはスクリーニングから60日以内に> 499 mLの献血

包含基準（嚢胞性線維症参加者）

  1. 女性は妊娠しておらず、授乳中でなく、外科的に無菌であるか、閉経後である必要があります。
  2. -男性は外科的に無菌であるか、禁欲でなければなりません。または、出産の可能性のある女性と性的関係にある場合、被験者または被験者の妊娠していない女性のパートナーは、非常に効果的な避妊法を使用している必要があります
  3. -臨床医の紹介によるシートクロライドおよび/または遺伝学によるCFの確定診断
  4. FEV1 >/= 予測の 50%
  5. -治験責任医師が判断した安定したCF疾患
  6. 体重 > 40kg

除外基準（嚢胞性線維症参加者）

  1. -病歴、検査結果のスクリーニング、身体的または身体的検査における臨床的に重要な（CS）異常。

    1. -ビリルビンの正常上限（ULN）の2倍以上、またはALT、AST、またはアルカリホスファターゼのULNの3倍として定義される異常な肝機能
    2. 血小板数 < LLN
  2. -全身の抗ウイルスまたは抗菌治療を必要とする活動性感染症 研究1日目前に完了されない
  3. -研究1日目から4週間以内の呼吸器感染症
  4. Burkholderia cepacia または M. abscessus の定着

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：IONIS-ENaCRx
吸入または噴霧した IONIS-ENaCRx の単回および複数回の漸増投与。
薬：IONIS-ENaCRx
吸入または噴霧した IONIS-ENaCRx の単回および複数回の漸増投与。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボコンパレーターは、吸入または噴霧されたアクティブコンパレーターと一致するようにボリュームを計算しました。
薬：プラセボ
プラセボコンパレーターは、吸入または噴霧されたアクティブコンパレーターと一致するようにボリュームを計算しました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
少なくとも 1 つの治療に伴う有害事象を伴う参加者の数によって測定される安全性と忍容性
時間枠：最大113日
最大113日

二次結果の測定

結果測定
時間枠
Cmax: IONIS-ENaCRx の血漿中の観察された最大薬物濃度
時間枠：最大113日
最大113日
Tmax: IONIS-ENaCRx の血漿中濃度が最大になるまでの時間
時間枠：最大113日
最大113日
AUCt: IONIS-ENaCRx の時間ゼロから時間 t までの血漿濃度-時間曲線下の面積
時間枠：最大113日
最大113日
CL/F: IONIS-ENaCRx の見かけの総クリアランス
時間枠：最大113日
最大113日
t1/2λz: IONIS-ENaCRx の終結半減期
時間枠：最大113日
最大113日
投与した IONIS-ENaCRx の 24 時間尿中排泄量
時間枠：最大113日
最大113日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年12月13日

一次修了 (実際)

2020年10月13日

研究の完了 (実際)

2020年10月13日

試験登録日

最初に提出

2018年8月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月23日

最初の投稿 (実際)

2018年8月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年2月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月2日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ION-827359-CS1
  • 2018-002621-27 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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