이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

건강한 지원자와 낭포성 섬유증 환자에서 IONIS-ENaCRx의 단일 및 다중 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2a상 연구

2021년 2월 2일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

건강한 지원자 및 낭포성 섬유증 환자

이 1/2a상 연구는 단일 및 다중 분무 용량의 IONIS-ENaCRx의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 이중 맹검(대상 및 조사자), 무작위, 위약 대조, 용량 증량 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 세 부분으로 수행될 것입니다: 건강한 지원자에서 단일 상승 용량(SAD)으로 이어지는 다중 상승 용량(MAD), 이어서 낭포성 섬유증 환자에서 MAD. 이 연구에는 최대 88명의 참가자가 등록됩니다.

연구는 4개의 단일 용량 무작위 코호트로 구성될 것입니다. 등록된 참가자는 1일차에 연구 약물(IONIS-ENaCRx 또는 위약)의 단일 흡입 용량을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

98

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Essen, 독일, 45239
        • Universitätsmedizin Essen
      • Frankfurt, 독일, D-60589
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • München, 독일, 81241
        • Lungenheilkunde München-Pasing
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London, 영국, SW3 6HP
        • Royal Brompton Hospital
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Adults Cystic Fibrosis King's College Hospital - Hambleden Wing (East)
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, 영국, M23 9QZ
        • Medicines Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, 영국, BT9 6AD
        • Celerion

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준(건강한 자원봉사자)

  1. 여성은 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 외과적으로 불임이거나 폐경기 이후여야 합니다.
  2. 남성은 외과적으로 불임이거나, 금욕해야 하며, 가임 여성과 성관계를 맺는 경우 피험자 또는 피험자의 임신하지 않은 여성 파트너는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
  3. 연구 방문 전 최소 72시간 동안 격렬한 운동/활동을 기꺼이 자제
  4. 체질량 지수(BMI) < 35kg/m2, 최소 체중 45kg
  5. 스크리닝 시 폐의 정상적인 확산 능력(≥ 80% 예측됨)

제외 기준(건강한 자원봉사자)

  1. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는, 임상적으로 유의한(CS) 병력의 이상, 실험실 결과 선별, 피험자를 포함하기에 부적합하게 만드는 신체 또는 신체 검사:

    1. 소변 단백질/크레아티닌(P/C) 비율 ≥ 0.2mg/mg
    2. 소변 검사에서 혈액에 대한 양성 검사(미량 포함)
    3. 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 빌리루빈, 알칼리성 포스파타제(ALP), 혈청 크레아티닌, 혈액 요소 질소(BUN), 공복 혈당, 칼륨 > 정상 상한(ULN)
    4. 혈소판 수 < LLN
  2. 연구 1일 이전에 완료되지 않을 전신 항바이러스 또는 항미생물 요법을 필요로 하는 활동성 감염
  3. 연구 1일로부터 4주 이내의 호흡기 감염
  4. 천식의 현재 병력(또는 2년 이내)을 포함하여 CS 만성 호흡기 질환의 존재 또는 과거 병력. 알레르기성 비염 병력은 허용 가능
  5. 1초간 강제 호기량(FEV1) < 스크리닝 시 예측치의 80% 미만 또는 FEV1/FVC 비율 < 0.7
  6. 지난 6개월 이내에 담배 또는 니코틴 함유 제품 흡연(니코틴 패치 사용 허용) 또는 10갑년 이상의 흡연력
  7. 흉부 방사선 사진에서 발견된 모든 CS
  8. 스크리닝 시 조절되지 않는 고혈압(혈압[BP] > 160/100 mm Hg)
  9. 스크리닝 후 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료
  10. oligonucleotide를 사용한 이전 치료 이력
  11. 스크리닝 전 6개월 이내에 정기적인 음주 또는 스크리닝 전 1년 이내에 강한 약물 또는 스크리닝 시 소변 약물 스크리닝 양성
  12. 스크리닝 30일 이내에 50 ~ 499mL 헌혈 또는 스크리닝 60일 이내에 > 499mL 헌혈

포함 기준(낭포성 섬유증 참가자)

  1. 여성은 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 외과적으로 불임이거나 폐경기 이후여야 합니다.
  2. 남성은 외과적으로 불임이거나, 금욕해야 하며, 가임 여성과 성관계를 맺는 경우 피험자 또는 피험자의 임신하지 않은 여성 파트너는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
  3. 임상의를 의뢰하여 시트 클로라이드 및/또는 유전학에 의한 CF 진단 확인
  4. FEV1 >/= 예측의 50%
  5. 연구자가 판단한 안정적인 CF 질환
  6. 무게 > 40kg

제외 기준(낭포성 섬유증 참가자)

  1. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는, 임상적으로 유의한(CS) 병력의 이상, 실험실 결과 선별, 피험자를 포함하기에 부적합하게 만드는 신체 또는 신체 검사:

    1. 빌리루빈에 대한 정상 상한치(ULN)의 > 2배 또는 ALT, AST 또는 알칼리성 포스파타아제에 대한 ULN의 3배로 정의되는 비정상 간 기능
    2. 혈소판 수 < LLN
  2. 연구 1일 이전에 완료되지 않을 전신 항바이러스 또는 항미생물 요법을 필요로 하는 활동성 감염
  3. 연구 1일로부터 4주 이내의 호흡기 감염
  4. Burkholderia cepacia 또는 M. abscessus로 식민지화

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IONIS-ENaCRx
IONIS-ENaCRx의 단일 및 다중 용량을 흡입하거나 분무합니다.
의약품: IONIS-ENaCRx
IONIS-ENaCRx의 단일 및 다중 용량을 흡입하거나 분무합니다.
위약 비교기: 위약
플라시보 비교기는 흡입 또는 분무된 활성 비교기와 일치하도록 부피를 계산했습니다.
의약품: 위약
플라시보 비교기는 흡입 또는 분무된 활성 비교기와 일치하도록 부피를 계산했습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
적어도 하나의 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수로 측정한 안전성 및 내약성
기간: 최대 113일
최대 113일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Cmax: IONIS-ENaCRx의 혈장에서 관찰된 최대 약물 농도
기간: 최대 113일
최대 113일
Tmax: IONIS-ENaCRx의 혈장에서 최대 농도에 도달하는 데 걸리는 시간
기간: 최대 113일
최대 113일
AUCt: IONIS-ENaCRx에 대한 시간 0에서 시간 t까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 최대 113일
최대 113일
CL/F: IONIS-ENaCRx의 겉보기 총 클리어런스
기간: 최대 113일
최대 113일
t1/2λz: IONIS-ENaCRx의 종료 반감기
기간: 최대 113일
최대 113일
24시간 동안 소변으로 배설된 IONIS-ENaCRx 투여 용량의 양
기간: 최대 113일
최대 113일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 13일

기본 완료 (실제)

2020년 10월 13일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 8월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 8월 23일

처음 게시됨 (실제)

2018년 8월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 2월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 2일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ION-827359-CS1
  • 2018-002621-27 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

IONIS-ENaCRx에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Singapore

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다