発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の治療のための BCD-148 とソリリス®の臨床試験
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるBCD-148（JSC BIOCAD、ロシア）とSoliris®の有効性と安全性に関する無作為化、非盲検、国際、多施設比較研究
この臨床研究は、PNH 患者における BCD-148 とソリリス® の有効性と安全性に関する、無作為化、非盲検、国際、多施設比較研究です。
この研究では、1年間のエクリズマブコースの有効性、安全性、および免疫原性を調査する予定です。
PNH - 発作性夜間ヘモグロビン尿症
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Saint Petersburg、ロシア連邦
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Academician I.P. Pavlov First St. Petersburg State Medical University" of the Ministry of Healthcare of Russian Federation
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 彼/彼女は書面によるインフォームドコンセントを与えました。
- 18 歳以上 65 歳以下の男性または女性。
- -スクリーニング時のフローサイトメトリーデータによって記録されたPNH診断。
- -PNH顆粒球クローンサイズが10％以上（スクリーニング時に実施されたフローサイトメトリーによる）。
- -スクリーニング時の乳酸脱水素酵素（LDH）レベルが正常上限（ULN）の1.5倍以上であり、次の症状/症候群の少なくとも1つ：ヘモグロビン尿症、血栓性合併症、輸血依存性慢性溶血、貧血症候群、急性腎障害エピソードまたは慢性-インフォームドコンセントの前3か月以内に、腎臓病、肺高血圧症、および平滑筋ジストニアの兆候（例、腹痛、嚥下障害、勃起不全など）。
- -スクリーニング時の血小板数が30×109 / L以上。
- -スクリーニング時の好中球顆粒球の絶対数が0.75×109 / L以上。
- -スクリーニング期間中および治験薬の最初の投与の少なくとも14日前に髄膜炎菌に対するワクチン接種を受ける意欲。
- 免疫抑制剤を使用する場合、この治療期間はインフォームド コンセントの日付までに少なくとも 3 か月は必要です。
- インフォームドコンセントから開始し、研究全体を通して、および治験薬の最終投与後4週間、信頼できる避妊法を使用する可能性のある患者とその性的パートナーの意欲。 この要件は、不妊手術を受けた患者および 2 年以上前に閉経した女性には適用されません。 信頼できる避妊方法には、殺精子剤または子宮内避妊器具のいずれかと組み合わせた 1 つのバリア法が含まれます。
- -治験責任医師の意見では、患者は治験手順に従うことができます。
除外基準:
- 髄膜炎菌感染症の病歴（十分に文書化されているか、患者から提供された口頭情報による）。
- 十分に文書化された他の補体欠乏症（補体成分5に関するものを除く）。
- -骨髄移植の履歴（十分に文書化されているか、患者から提供された口頭情報による）。
- HIV、B 型肝炎、活動性 C 型肝炎、および梅毒。
- -新たに診断された、または再発した再生不良性貧血および/または進行性骨髄不全の患者で、同種骨髄移植または併用免疫抑制療法の適応症 インフォームドコンセント後6か月以内。
- -インフォームドコンセントの4週間前および/またはスクリーニング期間中および/またはインフォームドコンセントの時点での慢性疾患の再発中および/または上映期間。
- -インフォームドコンセントの時点で存在するその他の慢性疾患は、調査中の患者の安全に悪影響を及ぼす可能性があります。治験責任医師の意見。
- -インフォームドコンセント前3か月以内のエクリズマブおよび/その他の抗C5モノクローナル抗体の使用。
- BCD-148/Soliris®成分、マウスタンパク質およびこれらの医薬品のその他の成分に対する過敏症、および髄膜炎菌ワクチン成分に対する過敏症。
- -治癒した基底細胞癌または子宮頸部上皮内癌を除く、記録された悪性腫瘍。
- -既知のアルコールまたは薬物乱用、または現在のアルコール/薬物乱用の兆候であり、治験責任医師の意見では、治験薬による治療の禁忌または治療のコンプライアンスを制限する可能性があります。
- -インフォームドコンセントの前30日以内およびこの研究中の他の臨床研究への参加。
- -臨床試験中の妊娠または授乳中、または妊娠/父親の計画。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCD-148
BCD-148グループの参加者は14名。 主な期間（最初の 27 週間）には、被験薬 BCD-148 を 25 ～ 45 分の点滴静注で投与します。 27 週目以降は、BCD-148 900 mg を隔週で維持療法として投与します。 |
BCD-148 の活性物質は、補体タンパク質 C5 を標的とするモノクローナル抗体であるエクリズマブです。 サイクル 1 (導入療法): 最初の 4 週間はエクリズマブ 600 mg QW。サイクル 2 (維持療法): 5 週目に 900 mg のエクリズマブ、その後 27 週目 (包括的) まで 14 ± 2 日ごとに 900 mg のエクリズマブ (主な研究期間の投薬レジメン)。 QW - 週に 1 回 |
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アクティブコンパレータ：ソリリス
ソリリスグループの参加者は14名。 主要な期間 (最初の 27 週間) の間、Soliris® は 25 ～ 45 分の静脈内注入として投与されます。 27週目以降、患者は維持療法として隔週でBCD-148 900 mgに切り替えられます。 |
BCD-148 の活性物質は、補体タンパク質 C5 を標的とするモノクローナル抗体であるエクリズマブです。 サイクル 1 (導入療法): 最初の 4 週間はエクリズマブ 600 mg QW。サイクル 2 (維持療法): 5 週目に 900 mg のエクリズマブ、その後 27 週目 (包括的) まで 14 ± 2 日ごとに 900 mg のエクリズマブ (主な研究期間の投薬レジメン)。 QW - 週に 1 回 ソリリスの活性物質は、補体タンパク質 C5 を標的とするモノクローナル抗体であるエクリズマブです。 サイクル 1 (導入療法): 最初の 4 週間はエクリズマブ 600 mg QW。サイクル 2 (維持療法): 5 週目に 900 mg のエクリズマブ、その後 27 週目 (包括的) まで 14 ± 2 日ごとに 900 mg のエクリズマブ (主な研究期間の投薬レジメン)。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AUC LDH
時間枠：5～27週目
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AUC - 乳酸脱水素酵素の曲線下面積
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5～27週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血栓性合併症を有する患者の割合
時間枠：27週、52週
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27週、52週
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赤血球輸血を必要とした患者の割合
時間枠：27週、52週
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27週、52週
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維持療法期間中のHb値が安定している患者の割合
時間枠：5～27週目
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5～27週目
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維持療法期間の平均Hb値
時間枠：5～27週目
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5～27週目
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画期的な溶血エピソードの頻度
時間枠：27週、52週
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27週、52週
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LDHの経時変化
時間枠：27週、52週
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27週、52週
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PNH 表現型 RBC の循環赤血球数の変化
時間枠：27週、52週
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赤血球 (RBC )
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27週、52週
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平均 FACIT-Fatigue スコアの変化
時間枠：27週、52週
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FACIT Fatigue Scale は、過去 1 週間の通常の日常活動における個人の疲労レベルを測定する、短くて 13 項目からなる管理しやすいツールです。
疲労のレベルは、4 段階のリッカート スケールで測定されます (4 = まったく疲れていないから 0 = 非常に疲れている)。
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27週、52週
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平均 EORTC QLQ-C30 スコアの変化
時間枠：27週、52週
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EORTC QLQ-C30 は、生活の質を評価するために開発されたアンケートです。 すべてのスケールと単一項目メジャーのスコア範囲は 0 から 100 です。 機能スケールと全体的な健康状態のスコアが高いほど、機能のレベルが高い (つまり、患者の状態が良い) ことを示し、症状スケールと単一項目スケールのスコアが高いほど、症状のレベルが高い (つまり、患者の状態が悪い) ことを示します。忍耐強い）。 QLQ - 生活の質アンケート |
27週、52週
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治験責任医師の意見では、治験薬に関連するAE / SAEを有する患者の割合
時間枠：27週、52週
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AE - 有害事象、SAE - 重篤な有害事象
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27週、52週
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治験責任医師の意見による、治験薬に関連するСТСАЕ v.5.0グレード3～4のAEを有する患者の割合
時間枠：27週、52週
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27週、52週
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治験責任医師の意見では、治験薬に関連するAE / SAEのために早期に中止した患者の割合（腕別）
時間枠：27週、52週
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27週、52週
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BAb および NAb 陽性患者の割合。
時間枠：27週、52週
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BAb - 結合抗体、NAb - 中和抗体
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27週、52週
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
BCD-148の臨床試験
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Biocad完了
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Clinical Hospital Centre ZagrebSisters of Mercy University Hospitalわからない
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The George InstituteBaxter Healthcare Corporation; Australian and New Zealand Intensive Care Society Clinical Trials...完了