Sperimentazione clinica di BCD-148 e Soliris® per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

Criterio di inclusione:

1. Ha dato il consenso informato scritto.
2. Maschio o femmina di età ≥18 e ≤65 anni.
3. Diagnosi di EPN documentata dai dati della citometria a flusso durante lo screening.
4. Dimensione del clone di granulociti EPN ≥10% (secondo la citometria a flusso eseguita allo screening).
5. Livello di lattato deidrogenasi (LDH) ≥1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening e almeno uno dei seguenti sintomi/sindromi: emoglobinuria, complicanze trombotiche, emolisi cronica trasfusione-dipendente, sindrome anemica, episodi di danno renale acuto o cronico malattia renale, ipertensione polmonare e segni di distonia della muscolatura liscia (ad es. dolore addominale, disfagia, disfunzione erettile e così via) entro tre mesi prima del consenso informato.
6. Conta piastrinica ≥30х109/L allo screening.
7. Conta assoluta dei granulociti neutrofili ≥0,75х109/L allo screening.
8. Disponibilità a sottoporsi a vaccinazione contro Neisseria meningitidis durante il periodo di screening e almeno 14 giorni prima della prima somministrazione di un prodotto sperimentale.
9. Se vengono utilizzati farmaci immunosoppressori, la durata di questa terapia deve essere di almeno tre mesi dalla data del consenso informato.
10. La disponibilità dei pazienti e dei loro partner sessuali in età fertile a utilizzare metodi contraccettivi affidabili a partire dal consenso informato, durante lo studio e per quattro settimane dopo l'ultima dose di un prodotto sperimentale. Questo requisito non si applica ai pazienti sottoposti a sterilizzazione chirurgica e alle donne con menopausa stabilita da più di due anni. I metodi contraccettivi affidabili includono un metodo di barriera in combinazione con uno dei seguenti: spermicidi o un dispositivo intrauterino.
11. Il paziente è in grado, a giudizio dello sperimentatore, di seguire le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Anamnesi di infezione meningococcica (ben documentata o in base a informazioni orali fornite da un paziente).
2. Altri deficit del complemento ben documentati (ad eccezione di quelli riguardanti il ​​componente 5 del complemento).
3. Storia di trapianto di midollo osseo (ben documentato o secondo informazioni orali fornite da un paziente).
4. HIV, epatite B, epatite C attiva e sifilide.
5. Paziente con anemia aplastica di nuova diagnosi o recidivante e/o insufficienza midollare progressiva con indicazioni per trapianto allogenico di midollo osseo o terapia immunosoppressiva combinata entro 6 mesi dal consenso informato.
6. Infezione acuta (ben documentata e/o in base alle informazioni orali fornite da un paziente) entro 4 settimane prima del consenso informato e/o durante il periodo di screening e/o recidiva di malattia cronica al momento del consenso informato e/o durante il periodo di screening.
7. Eventuali altre malattie croniche presenti al momento del consenso informato che possono influire negativamente sulla sicurezza del paziente durante lo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore.
8. Uso di eculizumab e/altri anticorpi monoclonali anti-C5 entro tre mesi prima del consenso informato.
9. Ipersensibilità a qualsiasi ingrediente di BCD-148/Soliris®, proteine ​​murine e altri ingredienti di questi prodotti farmaceutici e a qualsiasi ingrediente del vaccino meningococcico.
10. Malignità documentata, ad eccezione del carcinoma basocellulare curato o del carcinoma cervicale in situ.
11. Un noto abuso di alcol o droghe o segni di un presente abuso di alcol/droghe che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono essere una controindicazione al trattamento con un prodotto sperimentale o limitare la compliance al trattamento.
12. Partecipazione ad altri studi clinici entro 30 giorni prima del consenso informato e durante questo studio.
13. Gravidanza o allattamento o pianificazione di gravidanza/paternità durante lo studio clinico.