Клинические испытания BCD-148 и Soliris® для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
Рандомизированное, открытое, международное, многоцентровое, сравнительное исследование эффективности и безопасности препаратов BCD-148 (ОАО «БИОКАД», Россия) и Солирис® у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
Это клиническое исследование представляет собой рандомизированное открытое международное многоцентровое сравнительное исследование эффективности и безопасности BCD-148 и Soliris® у пациентов с ПНГ.
В этом исследовании планируется изучить эффективность, безопасность и иммуногенность годичного курса экулизумаба.
ПНГ — пароксизмальная ночная гемоглобинурия
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Academician I.P. Pavlov First St. Petersburg State Medical University" of the Ministry of Healthcare of Russian Federation
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Он / она дал письменное информированное согласие.
- Мужчина или женщина ≥18 и ≤65 лет.
- Диагноз ПНГ документируется данными проточной цитометрии при скрининге.
- Размер клона гранулоцитов ПНГ ≥10% (по данным проточной цитометрии, выполненной при скрининге).
- Уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) ≥1,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) при скрининге и по крайней мере один из следующих симптомов/синдромов: гемоглобинурия, тромботические осложнения, трансфузионно-зависимый хронический гемолиз, анемический синдром, эпизоды острой почечной недостаточности или хронической заболевание почек, легочная гипертензия и признаки дистонии гладкой мускулатуры (например, боль в животе, дисфагия, эректильная дисфункция и т. д.) в течение трех месяцев до информированного согласия.
- Количество тромбоцитов ≥30х109/л при скрининге.
- Абсолютное количество нейтрофильных гранулоцитов ≥0,75х109/л при скрининге.
- Готовность пройти вакцинацию против Neisseria meningitidis в период скрининга и не менее чем за 14 дней до первого введения исследуемого препарата.
- Если используются иммунодепрессанты, продолжительность этой терапии должна составлять не менее трех месяцев до даты получения информированного согласия.
- Готовность пациенток и их половых партнеров детородного возраста использовать надежные методы контрацепции, начиная с получения информированного согласия, на протяжении всего исследования и в течение четырех недель после приема последней дозы исследуемого продукта. Это требование не распространяется на больных, перенесших хирургическую стерилизацию, и женщин с климаксом, установленным более двух лет назад. Надежные методы контрацепции включают один барьерный метод в сочетании с одним из следующих: спермициды или внутриматочная спираль.
- По мнению исследователя, пациент способен выполнять процедуры исследования.
Критерий исключения:
- Менингококковая инфекция в анамнезе (либо хорошо задокументированная, либо согласно устной информации, предоставленной пациентом).
- Другие хорошо задокументированные недостатки комплемента (за исключением тех, которые касаются компонента комплемента 5).
- История трансплантации костного мозга (либо хорошо задокументированная, либо согласно устной информации, предоставленной пациентом).
- ВИЧ, гепатит В, активный гепатит С и сифилис.
- Пациент с впервые диагностированной или рецидивирующей апластической анемией и/или прогрессирующей недостаточностью костного мозга с показаниями к аллогенной трансплантации костного мозга или комбинированной иммуносупрессивной терапии в течение 6 мес после получения информированного согласия.
- Острая инфекция (подтвержденная документально и/или согласно устной информации, предоставленной пациентом) в течение 4 недель до информированного согласия и/или в период скрининга и/или рецидив хронического заболевания на момент информированного согласия и/или во время период скрининга.
- Любые другие хронические заболевания, имевшиеся на момент информированного согласия, которые, по мнению исследователя, могут негативно повлиять на безопасность пациента во время исследования.
- Использование экулизумаба и/или других моноклональных антител против C5 в течение трех месяцев до получения информированного согласия.
- Повышенная чувствительность к любому из ингредиентов BCD-148/Soliris®, мышиным белкам и другим ингредиентам этих лекарственных препаратов, а также к любому из ингредиентов менингококковой вакцины.
- Документально подтвержденное злокачественное новообразование, за исключением излеченной базально-клеточной карциномы или карциномы шейки матки in situ.
- Известное злоупотребление алкоголем или наркотиками или признаки настоящего злоупотребления алкоголем/наркотиками, которые, по мнению исследователя, могут быть противопоказанием к лечению исследуемым продуктом или ограничивать соблюдение режима лечения.
- Участие в других клинических исследованиях в течение 30 дней до информированного согласия и во время данного исследования.
- Беременность или лактация или планирование беременности/отцовства во время клинического исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: БЦД-148
14 участников в группе BCD-148. В течение основного периода (первые 27 недель) тестируемый продукт BCD-148 будет вводиться в виде внутривенных инфузий продолжительностью от 25 до 45 минут. После 27-й недели BCD-148 по 900 мг будет вводиться раз в две недели в качестве поддерживающей терапии. |
Активным веществом BCD-148 является экулизумаб – моноклональное антитело, нацеленное на белок комплемента С5. Цикл 1 (индукционная терапия): 600 мг экулизумаба QW в течение первых четырех недель; Цикл 2 (поддерживающая терапия): 900 мг экулизумаба на 5-й неделе и 900 мг экулизумаба каждые 14±2 дня до 27-й недели (включительно) после этого (режим дозирования для основного периода исследования). QW - раз в неделю |
|
Активный компаратор: Солирис
14 участников в группе Солирис. В течение основного периода (первые 27 недель) Солирис® будет вводиться в виде 25-45-минутных внутривенных инфузий. После 27-й недели пациентов переводят на BCD-148 по 900 мг два раза в неделю в качестве поддерживающей терапии. |
Активным веществом BCD-148 является экулизумаб – моноклональное антитело, нацеленное на белок комплемента С5. Цикл 1 (индукционная терапия): 600 мг экулизумаба QW в течение первых четырех недель; Цикл 2 (поддерживающая терапия): 900 мг экулизумаба на 5-й неделе и 900 мг экулизумаба каждые 14±2 дня до 27-й недели (включительно) после этого (режим дозирования для основного периода исследования). QW - раз в неделю Активным веществом Солириса является экулизумаб – моноклональное антитело, нацеленное на белок комплемента С5. Цикл 1 (индукционная терапия): 600 мг экулизумаба QW в течение первых четырех недель; Цикл 2 (поддерживающая терапия): 900 мг экулизумаба на 5-й неделе и 900 мг экулизумаба каждые 14±2 дня до 27-й недели (включительно) после этого (режим дозирования для основного периода исследования). |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ППК ЛДГ
Временное ограничение: Недели 5-27
|
AUC - площадь под кривой лактатдегидрогеназы
|
Недели 5-27
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля больных с тромботическими осложнениями
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
неделя 27, неделя 52
|
|
|
Доля пациентов, которым потребовалось переливание эритроцитарной массы
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
неделя 27, неделя 52
|
|
|
Доля пациентов со стабильным уровнем Hb в период поддерживающей терапии
Временное ограничение: Недели 5-27
|
Недели 5-27
|
|
|
Средний уровень Hb за период поддерживающей терапии
Временное ограничение: Недели 5-27
|
Недели 5-27
|
|
|
Частота эпизодов прорывного гемолиза
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
неделя 27, неделя 52
|
|
|
Изменения уровня ЛДГ с течением времени
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
неделя 27, неделя 52
|
|
|
Изменение количества циркулирующих эритроцитов при ПНГ фенотипе эритроцитов
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
Красные кровяные тельца (эритроциты)
|
неделя 27, неделя 52
|
|
Изменение среднего балла FACIT-Fatigue
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
Шкала усталости FACIT представляет собой короткий, состоящий из 13 пунктов, простой в использовании инструмент, который измеряет уровень усталости человека во время его обычной повседневной деятельности за последнюю неделю.
Уровень утомления измеряется по четырехбалльной шкале Лайкерта (от 4 = совсем не утомлен до 0 = очень сильно утомлен).
|
неделя 27, неделя 52
|
|
Изменение среднего балла EORTC QLQ-C30
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
EORTC QLQ-C30 — это опросник, разработанный для оценки качества жизни. Все шкалы и меры по отдельным пунктам имеют диапазон значений от 0 до 100. Более высокие баллы по шкалам функционирования и общему состоянию здоровья указывают на лучший уровень функционирования (т. е. лучшее состояние пациента), тогда как более высокие баллы по шкалам симптомов и отдельных пунктов указывают на более высокий уровень симптомов (т. пациент). QLQ - Опросник качества жизни |
неделя 27, неделя 52
|
|
Доля пациентов с НЯ/СНЯ, связанных с исследуемым продуктом, по мнению исследователя
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
НЯ - нежелательное явление, СНЯ - серьезное нежелательное явление
|
неделя 27, неделя 52
|
|
Доля пациентов с НЯ 3-4 степени по СТСАЕ v.5.0, относящимся к исследуемому продукту, по мнению исследователя, по группам
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
неделя 27, неделя 52
|
|
|
Доля пациентов, досрочно прекративших прием из-за НЯ/СНЯ, связанных с исследуемым продуктом, по мнению исследователя, по группам
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
неделя 27, неделя 52
|
|
|
Доля BAb- и NAb-позитивных пациентов.
Временное ограничение: неделя 27, неделя 52
|
BAb – связывающие антитела, NAb – нейтрализующие антитела
|
неделя 27, неделя 52
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урологические заболевания
- Урологические проявления
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Нарушения мочеиспускания
- Анемия
- Протеинурия
- Анемия, гемолитическая
- Миелодиспластические синдромы
- Гемоглобинурия
- Гемоглобинурия, пароксизмальная
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дополнительные инактивирующие агенты
- Экулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- BCD-148-2
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования БЦД-148
-
Seoul National University HospitalSeoul National University Bundang HospitalЗавершенный
-
Saisei PharmaЗавершенный
-
BiocadПрекращено
-
Clinical Hospital Centre ZagrebSisters of Mercy University HospitalНеизвестныйДоброкачественные новообразования | Сосудистые мальформации, головной мозгХорватия
-
The George InstituteЕще не набираютДиабетический кетоацидозАвстралия
-
The George InstituteBaxter Healthcare Corporation; Australian and New Zealand Intensive Care Society...ЗавершенныйГиповолемияАвстралия, Новая Зеландия
-
BiocadЗавершенныйОт умеренной до тяжелой формы бляшечного псориазаРоссийская Федерация
-
Belfast Health and Social Care TrustQueen's University, Belfast; NHS Blood and Transplant; Northern Ireland Clinical Trials...РекрутингОстрый респираторный дистресс-синдромСоединенное Королевство
-
BiocadЗавершенныйСеропозитивный РАРоссийская Федерация, Беларусь
-
Laboratorios Sophia S.A de C.V.Завершенный