Ensaio clínico de BCD-148 e Soliris® para o tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

Critério de inclusão:

1. Ele/ela deu consentimento informado por escrito.
2. Homens ou mulheres ≥18 e ≤65 anos de idade.
3. Diagnóstico de HPN documentado por dados de citometria de fluxo na triagem.
4. Tamanho do clone de granulócitos HPN ≥10% (de acordo com a citometria de fluxo realizada na triagem).
5. Nível de lactato desidrogenase (LDH) ≥1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) na triagem e pelo menos um dos seguintes sintomas/síndromes: hemoglobinúria, complicações trombóticas, hemólise crônica dependente de transfusão, síndrome anêmica, episódios de lesão renal aguda ou crônica doença renal, hipertensão pulmonar e sinais de distonia do músculo liso (por exemplo, dor abdominal, disfagia, disfunção erétil e etc.) dentro de três meses antes do consentimento informado.
6. Contagem de plaquetas ≥30х109/L na triagem.
7. Contagem absoluta de granulócitos neutrófilos ≥0,75х109/L na triagem.
8. Disposição para vacinação contra Neisseria meningitidis durante o período de triagem e pelo menos 14 dias antes da primeira administração de um produto experimental.
9. Se forem usados ​​medicamentos imunossupressores, a duração dessa terapia deve ser de pelo menos três meses até a data do consentimento informado.
10. A disposição dos pacientes e seus parceiros sexuais com potencial para engravidar de usar métodos contraceptivos confiáveis ​​a partir do consentimento informado, ao longo do estudo e por quatro semanas após a última dose de um produto experimental. Esta exigência não se aplica a pacientes submetidas à esterilização cirúrgica e mulheres com menopausa estabelecida há mais de dois anos. Métodos confiáveis ​​de contracepção incluem um método de barreira em combinação com um dos seguintes: espermicidas ou dispositivo intrauterino.
11. O paciente é capaz, na opinião do investigador, de seguir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

1. História de infecção meningocócica (bem documentada ou de acordo com informações orais fornecidas por um paciente).
2. Outras deficiências do complemento bem documentadas (exceto as referentes ao componente 5 do complemento).
3. Histórico de transplante de medula óssea (bem documentado ou de acordo com informações orais fornecidas por um paciente).
4. HIV, hepatite B, hepatite C ativa e sífilis.
5. Um paciente com anemia aplástica recém-diagnosticada ou recidivante e/ou insuficiência progressiva da medula óssea com indicações para transplante alogênico de medula óssea ou terapia imunossupressora combinada dentro de 6 meses após o consentimento informado.
6. Infecção aguda (bem documentada e/ou de acordo com informações orais fornecidas por um paciente) dentro de 4 semanas antes do consentimento informado e/ou durante o período de triagem e/ou recaída de doença crônica no momento do consentimento informado e/ou durante o período de triagem.
7. Quaisquer outras doenças crônicas presentes no momento do consentimento informado que possam afetar negativamente a segurança do paciente durante o estudo, na opinião do Investigador.
8. Uso de eculizumabe e/ou outros anticorpos monoclonais anti-C5 dentro de três meses antes do consentimento informado.
9. Hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes do BCD-148/Soliris®, proteínas murinas e outros ingredientes desses medicamentos e a qualquer um dos ingredientes da vacina meningocócica.
10. Malignidade documentada, exceto para carcinoma basocelular curado ou carcinoma cervical in situ.
11. Um abuso conhecido de álcool ou drogas ou sinais de abuso presente de álcool/drogas que, na opinião do Investigador, podem ser uma contra-indicação para o tratamento com um produto sob investigação ou limitar a adesão ao tratamento.
12. Participação em outros estudos clínicos dentro de 30 dias antes do consentimento informado e durante este estudo.
13. Gravidez ou lactação ou planejamento para gravidez/paternidade durante o estudo clínico.