BCD-148:n ja Soliris®:n kliininen tutkimus paroksysmaalisen yön hemoglobinuriaa sairastavien potilaiden hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

1. Hän antoi kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
2. Mies tai nainen ≥18 ja ≤65-vuotias.
3. PNH-diagnoosi dokumentoitu virtaussytometriatiedoilla seulonnassa.
4. PNH-granulosyyttikloonin koko ≥10 % (seulonnassa suoritetun virtaussytometrian mukaan).
5. Laktaattidehydrogenaasin (LDH) taso ≥1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnassa ja vähintään yksi seuraavista oireista/oireyhtymistä: hemoglobinuria, tromboottiset komplikaatiot, verensiirrosta riippuvainen krooninen hemolyysi, aneeminen oireyhtymä, akuutit munuaisvauriojaksot tai krooninen munuaissairaus, keuhkoverenpainetauti ja sileän lihaksen dystonian oireet (esim. vatsakipu, nielemishäiriö, erektiohäiriöt jne.) kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoitettua suostumusta.
6. Verihiutalemäärä ≥30х109/l seulonnassa.
7. Absoluuttinen neutrofiilien granulosyyttien määrä ≥ 0,75 x 109/l seulonnassa.
8. Halukkuus rokottaa Neisseria meningitidis -bakteeria vastaan ​​seulontajakson aikana ja vähintään 14 päivää ennen tutkimustuotteen ensimmäistä antoa.
9. Jos käytetään immunosuppressiivisia lääkkeitä, tämän hoidon keston tulee olla vähintään kolme kuukautta ilmoitettuun suostumukseen mennessä.
10. Potilaiden ja heidän hedelmällisessä iässä olevien seksikumppaneidensa halukkuus käyttää luotettavia ehkäisymenetelmiä tietoisesta suostumuksesta alkaen koko tutkimuksen ajan ja neljän viikon ajan tutkimustuotteen viimeisen annoksen jälkeen. Tämä vaatimus ei koske potilaita, joille on tehty kirurginen sterilointi, eikä naisia, joilla on yli kaksi vuotta sitten alkanut vaihdevuodet. Luotettaviin ehkäisymenetelmiin kuuluu yksi estemenetelmä yhdistettynä johonkin seuraavista: siittiöiden torjunta-aineet tai kohdunsisäinen laite.
11. Potilas pystyy tutkijan näkemyksen mukaan noudattamaan tutkimusmenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Aiempi meningokokki-infektio (joko hyvin dokumentoitu tai potilaan antamien suullisten tietojen mukaan).
2. Muut hyvin dokumentoidut komplementin puutteet (paitsi ne, jotka koskevat komplementtikomponenttia 5).
3. Luuytimensiirtohistoria (joko hyvin dokumentoitu tai potilaan antamien suullisten tietojen mukaan).
4. HIV, hepatiitti B, aktiivinen hepatiitti C ja kuppa.
5. Potilas, jolla on äskettäin diagnosoitu tai uusiutuva aplastinen anemia ja/tai etenevä luuytimen vajaatoiminta, jolla on indikaatioita allogeeniseen luuytimensiirtoon tai yhdistettyyn immunosuppressiiviseen hoitoon 6 kuukauden kuluessa tietoisen suostumuksen jälkeen.
6. Akuutti infektio (joko hyvin dokumentoitu ja/tai potilaan antamien suullisten tietojen mukaan) 4 viikon sisällä ennen ilmoitettua suostumusta ja/tai seulontajakson aikana ja/tai kroonisen sairauden uusiutuminen tietoisen suostumuksen ajankohtana ja/tai hoidon aikana. seulontajakso.
7. Kaikki muut tietoisen suostumuksen ajankohtana esiintyvät krooniset sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa kielteisesti potilaan turvallisuuteen tutkimuksen aikana.
8. Ekulitsumabin ja/muiden monoklonaalisten anti-C5-vasta-aineiden käyttö kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoitettua suostumusta.
9. Yliherkkyys jollekin BCD-148/Soliris®-aineosalle, hiiren proteiineille ja muille näiden lääkevalmisteiden aineosille sekä jollekin meningokokkirokotteen aineosalle.
10. Dokumentoitu pahanlaatuisuus, paitsi parannettu tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ.
11. Tunnettu alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai merkkejä nykyisestä alkoholin/huumeiden väärinkäytöstä, joka voi tutkijan mielestä olla vasta-aihe tutkimustuotteella hoidolle tai rajoittaa hoitomyöntyvyyttä.
12. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin 30 päivän sisällä ennen ilmoitettua suostumusta ja tämän tutkimuksen aikana.
13. Raskaus tai imetys tai raskauden/isyyden suunnittelu kliinisen tutkimuksen aikana.