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Klinische Studie mit BCD-148 und Soliris® zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

11. Februar 2021 aktualisiert von: Biocad

Randomisierte, offene, internationale, multizentrische, vergleichende Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BCD-148 (JSC BIOCAD, Russland) und Soliris® bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Diese klinische Studie ist eine randomisierte, offene, internationale, multizentrische Vergleichsstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BCD-148 und Soliris® bei PNH-Patienten.

Es ist geplant, die Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität einer einjährigen Behandlung mit Eculizumab in dieser Studie zu untersuchen.

PNH – Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Academician I.P. Pavlov First St. Petersburg State Medical University" of the Ministry of Healthcare of Russian Federation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Er/sie hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
  2. Männlich oder weiblich ≥18 und ≤65 Jahre alt.
  3. PNH-Diagnose, dokumentiert durch durchflusszytometrische Daten beim Screening.
  4. PNH-Granulozyten-Klongröße ≥ 10 % (gemäß beim Screening durchgeführter Durchflusszytometrie).
  5. Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel ≥ 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening und mindestens eines der folgenden Symptome/Syndrome: Hämoglobinurie, thrombotische Komplikationen, transfusionsabhängige chronische Hämolyse, anämisches Syndrom, Episoden akuter Nierenverletzung oder chronisch Nierenerkrankung, pulmonale Hypertonie und Anzeichen einer Dystonie der glatten Muskulatur (z. B. Bauchschmerzen, Dysphagie, erektile Dysfunktion usw.) innerhalb von drei Monaten vor der Einverständniserklärung.
  6. Thrombozytenzahl ≥30x109/L beim Screening.
  7. Absolute Zahl neutrophiler Granulozyten ≥0,75 x 109/L beim Screening.
  8. Bereitschaft zur Impfung gegen Neisseria meningitidis während des Untersuchungszeitraums und mindestens 14 Tage vor der ersten Verabreichung eines Prüfpräparats.
  9. Wenn immunsuppressive Arzneimittel verwendet werden, sollte die Dauer dieser Therapie bis zum Datum der Einwilligung nach Aufklärung mindestens drei Monate betragen.
  10. Die Bereitschaft von Patienten und ihren Sexualpartnern im gebärfähigen Alter, zuverlässige Verhütungsmethoden anzuwenden, beginnend mit der Einverständniserklärung, während der gesamten Studie und für vier Wochen nach der letzten Dosis eines Prüfpräparats. Diese Anforderung gilt nicht für Patientinnen, die sich einer chirurgischen Sterilisation unterzogen haben, und für Frauen, deren Menopause vor mehr als zwei Jahren eingetreten ist. Zu den zuverlässigen Verhütungsmethoden gehört eine Barrieremethode in Kombination mit einem der folgenden Mittel: Spermizide oder ein Intrauterinpessar.
  11. Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage, den Studienverfahren zu folgen.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Meningokokkeninfektion (entweder gut dokumentiert oder gemäß mündlicher Information eines Patienten).
  2. Andere gut dokumentierte Komplementmängel (außer denen, die Komplementkomponente 5 betreffen).
  3. Geschichte der Knochenmarktransplantation (entweder gut dokumentiert oder gemäß mündlicher Information eines Patienten).
  4. HIV, Hepatitis B, aktive Hepatitis C und Syphilis.
  5. Ein Patient mit neu diagnostizierter oder rezidivierender aplastischer Anämie und/oder progressivem Knochenmarkversagen mit Indikationen für eine allogene Knochenmarktransplantation oder eine kombinierte immunsuppressive Therapie innerhalb von 6 Monaten nach Einverständniserklärung.
  6. Akute Infektion (entweder gut dokumentiert und/oder gemäß mündlicher Information eines Patienten) innerhalb von 4 Wochen vor der Einverständniserklärung und/oder während des Screeningzeitraums und/oder Rückfall einer chronischen Erkrankung zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung und/oder während der Screening-Zeitraum.
  7. Alle anderen chronischen Krankheiten, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung vorhanden sind und die Sicherheit des Patienten während der Studie nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen können.
  8. Anwendung von Eculizumab und/anderen monoklonalen Anti-C5-Antikörpern innerhalb von drei Monaten vor Einverständniserklärung.
  9. Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von BCD-148/Soliris®, murine Proteine ​​und andere Bestandteile dieser Arzneimittel sowie gegen einen der Bestandteile von Meningokokken-Impfstoffen.
  10. Dokumentierte Malignität, außer bei geheiltem Basalzellkarzinom oder Zervixkarzinom in situ.
  11. Ein bekannter Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder Anzeichen eines gegenwärtigen Alkohol-/Drogenmissbrauchs, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Kontraindikation für die Behandlung mit einem Prüfpräparat darstellen oder die Therapietreue einschränken können.
  12. Teilnahme an anderen klinischen Studien innerhalb von 30 Tagen vor der Einverständniserklärung und während dieser Studie.
  13. Schwangerschaft oder Stillzeit oder Planung einer Schwangerschaft/Vaterschaft während der klinischen Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCD-148

14 Teilnehmer in der BCD-148-Gruppe. Während der Hauptperiode (erste 27 Wochen) wird das Testprodukt BCD-148 als 25- bis 45-minütige intravenöse Infusion verabreicht.

Nach Woche 27 wird BCD-148 900 mg alle zwei Wochen als Erhaltungstherapie verabreicht.
Biologisch: BCD-148

Der Wirkstoff von BCD-148 ist Eculizumab – ein monoklonaler Antikörper, der auf das Komplementprotein C5 abzielt.

Zyklus 1 (Induktionstherapie): 600 mg Eculizumab QW für die ersten vier Wochen; Zyklus 2 (Erhaltungstherapie): 900 mg Eculizumab in Woche 5 und 900 mg Eculizumab alle 14 ± 2 Tage bis Woche 27 (einschließlich) danach (Dosierungsschema für den Hauptstudienzeitraum).

QW - einmal wöchentlich
Aktiver Komparator: Soliris

14 Teilnehmer in der Soliris-Gruppe. Während der Hauptperiode (erste 27 Wochen) wird Soliris® als 25- bis 45-minütige intravenöse Infusion verabreicht.

Nach Woche 27 werden die Patienten auf BCD-148 900 mg alle zwei Wochen als Erhaltungstherapie umgestellt.
Biologisch: BCD-148

Der Wirkstoff von BCD-148 ist Eculizumab – ein monoklonaler Antikörper, der auf das Komplementprotein C5 abzielt.

Zyklus 1 (Induktionstherapie): 600 mg Eculizumab QW für die ersten vier Wochen; Zyklus 2 (Erhaltungstherapie): 900 mg Eculizumab in Woche 5 und 900 mg Eculizumab alle 14 ± 2 Tage bis Woche 27 (einschließlich) danach (Dosierungsschema für den Hauptstudienzeitraum).

QW - einmal wöchentlich

Biologisch: Soliris

Der Wirkstoff von Soliris ist Eculizumab – ein monoklonaler Antikörper, der auf das Komplementprotein C5 abzielt.

Zyklus 1 (Induktionstherapie): 600 mg Eculizumab QW für die ersten vier Wochen; Zyklus 2 (Erhaltungstherapie): 900 mg Eculizumab in Woche 5 und 900 mg Eculizumab alle 14 ± 2 Tage bis Woche 27 (einschließlich) danach (Dosierungsschema für den Hauptstudienzeitraum).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AUC-LDH
Zeitfenster: Wochen 5-27
AUC - Fläche unter der Kurve der Laktatdehydrogenase
Wochen 5-27

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Patienten mit thrombotischen Komplikationen
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Woche 27, Woche 52
Der Anteil der Patienten, die eine Transfusion roter Blutkörperchen benötigten
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Woche 27, Woche 52
Der Anteil der Patienten mit stabilem Hb-Spiegel während der Dauer der Erhaltungstherapie
Zeitfenster: Wochen 5-27
Wochen 5-27
Mittlerer Hb-Wert über den Zeitraum der Erhaltungstherapie
Zeitfenster: Wochen 5-27
Wochen 5-27
Häufigkeit von Durchbruchhämolyse-Episoden
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Woche 27, Woche 52
Änderungen des LDH-Spiegels im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Woche 27, Woche 52
Veränderung der Anzahl zirkulierender roter Blutkörperchen beim PNH-Phänotyp Erythrozyten
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Rote Blutkörperchen (RBC)
Woche 27, Woche 52
Änderung des mittleren FACIT-Fatigue-Scores
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein kurzes, einfach zu handhabendes Tool mit 13 Punkten, das den Ermüdungsgrad einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche misst. Der Grad der Müdigkeit wird auf einer vierstufigen Likert-Skala gemessen (4 = überhaupt nicht müde bis 0 = sehr müde)
Woche 27, Woche 52
Änderung des mittleren EORTC QLQ-C30-Scores
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52

EORTC QLQ-C30 ist ein Fragebogen, der zur Beurteilung der Lebensqualität entwickelt wurde. Alle Skalen und Single-Item-Maßnahmen reichen in der Punktzahl von 0 bis 100. Höhere Werte für die Funktionsskalen und den globalen Gesundheitszustand weisen auf ein besseres Funktionsniveau (d. h. einen besseren Zustand des Patienten) hin, während höhere Werte auf den Symptom- und Einzelitemskalen auf ein höheres Symptomniveau (d. h. einen schlechteren Zustand des Patienten) hindeuten Geduldig).

QLQ - Fragebogen zur Lebensqualität
Woche 27, Woche 52
Der Anteil der Patienten mit AE/SAE im Zusammenhang mit einem Prüfprodukt nach Meinung des Prüfarztes
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
AE – unerwünschtes Ereignis, SAE – schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis
Woche 27, Woche 52
Der Anteil der Patienten mit UE СТСАЕ v.5.0 Grad 3-4 im Zusammenhang mit einem Prüfpräparat, nach Meinung des Prüfarztes, nach Arm
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Woche 27, Woche 52
Der Anteil der Patienten, die aufgrund von AE/SAE vorzeitig abbrachen, bezogen sich nach Meinung des Prüfarztes auf ein Prüfpräparat, nach Arm
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
Woche 27, Woche 52
Der Anteil von BAb- und NAb-positiven Patienten.
Zeitfenster: Woche 27, Woche 52
BAb – Bindungsantikörper, NAb – neutralisierende Antikörper
Woche 27, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biocad

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCD-148-2

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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