Badanie kliniczne BCD-148 i Soliris® w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Kryteria przyjęcia:

1. Wyraził pisemną świadomą zgodę.
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 i ≤65 lat.
3. Diagnoza PNH udokumentowana danymi z cytometrii przepływowej podczas badań przesiewowych.
4. Wielkość klonu granulocytów PNH ≥10% (zgodnie z cytometrią przepływową wykonaną podczas skriningu).
5. Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) w badaniu przesiewowym i co najmniej jeden z następujących objawów/zespołów: hemoglobinuria, powikłania zakrzepowe, przewlekła hemoliza zależna od transfuzji, zespół niedokrwistości, epizody ostrego uszkodzenia nerek lub przewlekłe choroba nerek, nadciśnienie płucne i objawy dystonii mięśni gładkich (np. ból brzucha, dysfagia, zaburzenia erekcji itp.) w ciągu trzech miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody.
6. Liczba płytek krwi ≥30×109/l w badaniu przesiewowym.
7. Bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych ≥0,75 x 109/l w badaniu przesiewowym.
8. Chęć poddania się szczepieniu przeciwko Neisseria meningitidis w okresie skriningu i co najmniej 14 dni przed pierwszym podaniem badanego produktu.
9. W przypadku stosowania leków immunosupresyjnych czas trwania tej terapii powinien wynosić co najmniej 3 miesiące przed datą świadomej zgody.
10. Gotowość pacjentek i ich partnerów seksualnych w wieku rozrodczym do stosowania skutecznych metod antykoncepcji, począwszy od wyrażenia świadomej zgody, przez cały czas trwania badania i przez cztery tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu. Wymóg ten nie dotyczy pacjentek poddanych sterylizacji chirurgicznej oraz kobiet z menopauzą ustaloną ponad dwa lata temu. Niezawodne metody antykoncepcji obejmują jedną metodę barierową w połączeniu z jednym z następujących: środki plemnikobójcze lub wkładka wewnątrzmaciczna.
11. Pacjent jest w stanie w ocenie Badacza postępować zgodnie z procedurami badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Historia zakażenia meningokokami (dobrze udokumentowana lub zgodna z ustną informacją przekazaną przez pacjenta).
2. Inne dobrze udokumentowane niedobory dopełniacza (z wyjątkiem tych dotyczących składnika 5 dopełniacza).
3. Historia przeszczepu szpiku kostnego (dobrze udokumentowana lub zgodna z ustną informacją przekazaną przez pacjenta).
4. HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C i kiła.
5. Pacjent ze świeżo rozpoznaną lub nawracającą niedokrwistością aplastyczną i/lub postępującą niewydolnością szpiku ze wskazaniami do allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego lub skojarzonej terapii immunosupresyjnej w ciągu 6 miesięcy od wyrażenia świadomej zgody.
6. Ostra infekcja (dobrze udokumentowana i/lub zgodnie z ustną informacją przekazaną przez pacjenta) w ciągu 4 tygodni przed wyrażeniem świadomej zgody i/lub w okresie przesiewowym i/lub nawrót choroby przewlekłej w momencie wyrażenia świadomej zgody i/lub w trakcie okres przesiewowy.
7. Wszelkie inne choroby przewlekłe obecne w momencie wyrażenia świadomej zgody, które w ocenie Badacza mogą negatywnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta podczas badania.
8. Zastosowanie ekulizumabu i/innych przeciwciał monoklonalnych anty-C5 w ciągu trzech miesięcy przed uzyskaniem świadomej zgody.
9. Nadwrażliwość na którykolwiek ze składników BCD-148/Soliris®, białka mysie i inne składniki tych leków oraz na którykolwiek ze składników szczepionki meningokokowej.
10. Udokumentowany nowotwór złośliwy, z wyjątkiem wyleczonego raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ.
11. Znane nadużywanie alkoholu lub narkotyków lub oznaki obecnego nadużywania alkoholu/narkotyków, które w opinii Badacza mogą stanowić przeciwwskazanie do leczenia badanym produktem lub ograniczać przestrzeganie zaleceń terapeutycznych.
12. Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 30 dni przed wyrażeniem świadomej zgody oraz w trakcie tego badania.
13. Ciąża lub laktacja lub planowanie ciąży/ojcostwa podczas badania klinicznego.