Ensayo clínico de BCD-148 y Soliris® para el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

Criterios de inclusión:

1. Dio su consentimiento informado por escrito.
2. Hombre o mujer ≥18 y ≤65 años de edad.
3. Diagnóstico de PNH documentado por datos de citometría de flujo en la selección.
4. Tamaño del clon de granulocitos de PNH ≥10 % (según la citometría de flujo realizada en la selección).
5. Nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) ≥1,5 veces el límite superior normal (ULN) en la selección y al menos uno de los siguientes síntomas/síndromes: hemoglobinuria, complicaciones trombóticas, hemólisis crónica dependiente de transfusiones, síndrome anémico, episodios de lesión renal aguda o crónica enfermedad renal, hipertensión pulmonar y signos de distonía del músculo liso (p. ej., dolor abdominal, disfagia, disfunción eréctil, etc.) dentro de los tres meses anteriores al consentimiento informado.
6. Recuento de plaquetas ≥30х109/L en la selección.
7. Recuento absoluto de granulocitos de neutrófilos ≥0,75х109/L en la selección.
8. Disposición a vacunarse contra Neisseria meningitidis durante el período de selección y al menos 14 días antes de la primera administración de un producto en investigación.
9. Si se utilizan medicamentos inmunosupresores, la duración de esta terapia debe ser de al menos tres meses antes de la fecha del consentimiento informado.
10. La voluntad de los pacientes y sus parejas sexuales en edad fértil de utilizar métodos anticonceptivos fiables a partir del consentimiento informado, durante todo el estudio y durante las cuatro semanas posteriores a la última dosis de un producto en investigación. Este requisito no aplica para pacientes que se sometieron a esterilización quirúrgica y mujeres con menopausia establecida hace más de dos años. Los métodos anticonceptivos confiables incluyen un método de barrera en combinación con uno de los siguientes: espermicidas o un dispositivo intrauterino.
11. El paciente es capaz, en opinión del investigador, de seguir los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes de infección meningocócica (ya sea bien documentada o de acuerdo con la información oral proporcionada por un paciente).
2. Otras deficiencias del complemento bien documentadas (excepto las relativas al componente 5 del complemento).
3. Historial de trasplante de médula ósea (ya sea bien documentado o de acuerdo con la información oral proporcionada por un paciente).
4. VIH, hepatitis B, hepatitis C activa y sífilis.
5. Un paciente con anemia aplásica recién diagnosticada o recurrente y/o insuficiencia progresiva de la médula ósea con indicaciones para trasplante alogénico de médula ósea o terapia inmunosupresora combinada dentro de los 6 meses posteriores al consentimiento informado.
6. Infección aguda (ya sea bien documentada y/o de acuerdo con la información oral proporcionada por un paciente) dentro de las 4 semanas anteriores al consentimiento informado y/o durante el período de selección y/o recaída de la enfermedad crónica en el momento del consentimiento informado y/o durante el período de selección.
7. Cualquier otra enfermedad crónica presente al momento del consentimiento informado que pueda afectar negativamente la seguridad del paciente durante el estudio, a juicio del Investigador.
8. Uso de eculizumab y/o otros anticuerpos monoclonales anti-C5 dentro de los tres meses anteriores al consentimiento informado.
9. Hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes de BCD-148/Soliris®, proteínas murinas y otros ingredientes de estos productos farmacéuticos, y a cualquiera de los ingredientes de la vacuna meningocócica.
10. Neoplasia maligna documentada, excepto carcinoma de células basales curado o carcinoma de cuello uterino in situ.
11. Un abuso conocido de alcohol o drogas o signos de abuso actual de alcohol o drogas que, en opinión del investigador, pueden ser una contraindicación para el tratamiento con un producto en investigación o limitar el cumplimiento del tratamiento.
12. Participación en otros estudios clínicos dentro de los 30 días anteriores al consentimiento informado y durante este estudio.
13. Embarazo o lactancia o planificación del embarazo/paternidad durante el estudio clínico.