Essai clinique de BCD-148 et de Soliris® pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Critère d'intégration:

1. Il/elle a donné son consentement éclairé par écrit.
2. Homme ou femme ≥18 et ≤65 ans.
3. Diagnostic HPN documenté par les données de cytométrie en flux lors du dépistage.
4. Taille du clone de granulocytes HPN ≥ 10 % (selon la cytométrie en flux effectuée lors du dépistage).
5. Taux de lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage et au moins un des symptômes/syndromes suivants : hémoglobinurie, complications thrombotiques, hémolyse chronique dépendante des transfusions, syndrome anémique, épisodes de lésions rénales aiguës ou maladies chroniques maladie rénale, hypertension pulmonaire et signes de dystonie des muscles lisses (par exemple, douleurs abdominales, dysphagie, dysfonction érectile, etc.) dans les trois mois précédant le consentement éclairé.
6. Numération plaquettaire ≥30х109/L au moment du dépistage.
7. Nombre absolu de granulocytes neutrophiles ≥0,75х109/L lors du dépistage.
8. Volonté de se faire vacciner contre Neisseria meningitidis pendant la période de dépistage et au moins 14 jours avant la première administration d'un produit expérimental.
9. Si des médicaments immunosuppresseurs sont utilisés, la durée de ce traitement doit être d'au moins trois mois à la date de consentement éclairé.
10. La volonté des patients et de leurs partenaires sexuels en âge de procréer d'utiliser des méthodes de contraception fiables à partir du consentement éclairé, tout au long de l'étude et pendant quatre semaines après la dernière dose d'un produit expérimental. Cette exigence ne s'applique pas aux patientes ayant subi une stérilisation chirurgicale et aux femmes ménopausées depuis plus de deux ans. Les méthodes de contraception fiables comprennent une méthode de barrière en combinaison avec l'un des éléments suivants : les spermicides ou un dispositif intra-utérin.
11. Le patient est capable, de l'avis de l'investigateur, de suivre les procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

1. Antécédents d'infection à méningocoque (soit bien documentés, soit selon les informations orales fournies par un patient).
2. Autres déficits du complément bien documentés (sauf ceux concernant le composant 5 du complément).
3. Antécédents de greffe de moelle osseuse (soit bien documentés, soit selon les informations orales fournies par un patient).
4. VIH, hépatite B, hépatite C active et syphilis .
5. Un patient avec une anémie aplasique nouvellement diagnostiquée ou en rechute et/ou une insuffisance médullaire progressive avec des indications pour une allogreffe de moelle osseuse ou un traitement immunosuppresseur combiné dans les 6 mois suivant le consentement éclairé.
6. Infection aiguë (soit bien documentée et/ou selon les informations orales fournies par un patient) dans les 4 semaines précédant le consentement éclairé et/ou pendant la période de dépistage et/ou rechute de maladie chronique au moment du consentement éclairé et/ou pendant la période de dépistage.
7. Toute autre maladie chronique présente au moment du consentement éclairé pouvant affecter négativement la sécurité du patient pendant l'étude, de l'avis de l'investigateur.
8. Utilisation d'eculizumab et/d'autres anticorps monoclonaux anti-C5 dans les trois mois précédant le consentement éclairé .
9. Hypersensibilité à l'un des ingrédients de BCD-148/Soliris®, aux protéines murines et aux autres ingrédients de ces produits médicamenteux, et à l'un des ingrédients du vaccin contre le méningocoque.
10. Malignité documentée, sauf pour le carcinome basocellulaire guéri ou le carcinome cervical in situ .
11. Un abus connu d'alcool ou de drogues ou des signes d'abus d'alcool ou de drogues actuels qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent constituer une contre-indication au traitement avec un produit expérimental ou limiter l'observance du traitement.
12. Participation à d'autres études cliniques dans les 30 jours précédant le consentement éclairé et pendant cette étude.
13. Grossesse ou allaitement ou planification d'une grossesse/paternité pendant l'étude clinique.