BCD-148 和 Soliris® 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的临床试验

纳入标准：

1. 他/她给出了书面知情同意书。
2. 年龄≥18 岁且≤65 岁的男性或女性。
3. PNH 诊断由筛选时的流式细胞术数据记录。
4. PNH 粒细胞克隆大小≥10%（根据筛选时进行的流式细胞术）。
5. 筛选时乳酸脱氢酶 (LDH) 水平≥正常上限 (ULN) 的 1.5 倍，并且至少出现以下症状/综合征之一：血红蛋白尿、血栓并发症、输血依赖性慢性溶血、贫血综合征、急性肾损伤发作或慢性知情同意前三个月内有肾脏疾病、肺动脉高压和平滑肌张力障碍体征（如腹痛、吞咽困难、勃起功能障碍等）。
6. 筛选时血小板计数≥30х109/L。
7. 筛选时中性粒细胞绝对计数≥0.75х109/L。
8. 愿意在筛选期间和首次施用​​研究产品前至少 14 天接受脑膜炎奈瑟球菌疫苗接种。
9. 如果使用免疫抑制药物产品，则该疗法的持续时间在知情同意日期前至少应为三个月。
10. 患者及其有生育能力的性伴侣使用可靠避孕方法的意愿，从知情同意开始，在整个研究过程中，以及最后一剂研究产品后的四个星期内。 此要求不适用于接受手术绝育的患者和两年以上确定绝经的妇女。 可靠的避孕方法包括一种屏障方法结合以下方法之一：杀精子剂或宫内节育器。
11. 在研究者看来，患者能够遵循研究程序。

排除标准：

1. 脑膜炎球菌感染史（有据可查或根据患者提供的口头信息）。
2. 其他有据可查的补体缺陷（补体成分 5 除外）。
3. 骨髓移植史（有据可查或根据患者提供的口头信息）。
4. HIV、乙型肝炎、活动性丙型肝炎和梅毒。
5. 新诊断或复发性再生障碍性贫血和/或进行性骨髓衰竭的患者，在知情同意后 6 个月内具有异基因骨髓移植或联合免疫抑制治疗的指征。
6. 在知情同意前 4 周内和/或在筛选期间和/或在知情同意时和/或在筛选期间慢性疾病复发的急性感染（有充分记录和/或根据患者提供的口头信息）放映期。
7. 根据研究者的意见，在知情同意时存在的任何其他慢性疾病可能会对研究期间患者的安全产生负面影响。
8. 在知情同意前三个月内使用依库珠单抗和/其他抗 C5 单克隆抗体。
9. 对任何 BCD-148/Soliris® 成分、小鼠蛋白和这些药物产品的其他成分，以及对任何脑膜炎球菌疫苗成分过敏。
10. 有记录的恶性肿瘤，但已治愈的基底细胞癌或宫颈原位癌除外。
11. 已知的酒精或药物滥用或目前酒精/药物滥用的迹象，在研究者看来，这可能是使用研究产品治疗的禁忌症或限制治疗依从性。
12. 在知情同意前 30 天内和本研究期间参与其他临床研究。
13. 在临床研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕/生育。