手術で切除できないデスモイド腫瘍を治療するための新薬ニロガセスタットの研究
2024年3月4日 更新者：Children's Oncology Group
進行性で外科的に切除不能なデスモイド腫瘍を有する小児および青年におけるγ-セクレターゼ阻害剤、ニロガセスタット（PF-03084014）の安全性、薬物動態および有効性研究
この第 II 相試験では、18 歳未満のデスモイド腫瘍を有する 18 歳未満の患者の治療において、副作用とニロガセスタットがどの程度効果を発揮するかを研究しています。デスモイド腫瘍は、少なくとも 1 つの形態の経口または静脈での治療後に増殖し、手術では除去できません。
ニロガセスタットは、細胞増殖に必要な酵素の一部を遮断することにより、腫瘍細胞の増殖を止める可能性があります。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
主な目的:
I. ニロガセスタットで治療された進行性で外科的に切除不能なデスモイド腫瘍患者の 2 年無増悪生存率 (PFS) を推定すること。
Ⅱ． デスモイド腫瘍を有する小児および青年におけるニロガセスタットの毒性について説明すること。
III. 小児および青年におけるニロガセスタットの薬物動態 (PK) を特徴付ける。
副次的な目的:
I.進行性で外科的に切除不能なデスモイド腫瘍を有する小児および青年におけるニロガセスタットの客観的な腫瘍反応率（ORR）を決定すること。
探索的目的:
I. この試験に登録された患者から血液、アーカイブ腫瘍サンプル、研究中/治療後の腫瘍サンプル (入手可能な場合) を収集して、さまざまな CTNNB1 および APC 遺伝子変異とゲノム シグネチャを腫瘍反応および PFS と相関させる。
Ⅱ． 末梢血中の免疫細胞および免疫グロブリンレベルに対するニロガセスタットの効果を調べること。
III. ベースライン時、治療中、および将来の研究のための進行時に銀行用の血液サンプルを収集します。
IV. 固形腫瘍における反応評価基準 (RECIST)、世界保健機関 (WHO) 基準、および磁気共鳴画像法 (MRI) を使用した T2 および体積変化を使用して、腫瘍反応の評価を比較します。
V. デスモイド腫瘍の成人患者の患者報告アウトカム (PRO) を具体的に評価するために開発されたツール (GOunder/DTRF DEsmoid 症状/影響スケール [GODDESS]) と患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) を利用して、関係を調査するPROと腫瘍反応およびPFSの間。
概要：
患者は、1～28日目にニロガセスタットを1日2回(BID)経口(PO)で投与されます。 疾患の進行または許容できない毒性がない場合、サイクルは 28 日ごとに繰り返されます。
試験治療の完了後、患者は 30 日間経過観察されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Children's Hospital of Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- USA Health Strada Patient Care Center
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Arizona
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Mesa、Arizona、アメリカ、85202
- Banner Children's at Desert
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Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Downey、California、アメリカ、90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland、California、アメリカ、94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- AdventHealth Orlando
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa、Florida、アメリカ、33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Hawaii
-
Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、アメリカ、83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20889-5600
- Walter Reed National Military Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- C S Mott Children's Hospital
-
East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
- Michigan State University Clinical Center
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
- Bronson Methodist Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical Center
-
Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Buffalo、New York、アメリカ、14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York、New York、アメリカ、10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Syracuse、New York、アメリカ、13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
El Paso、Texas、アメリカ、79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- M D Anderson Cancer Center
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Roanoke、Virginia、アメリカ、24014
- Carilion Children's
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
-
-
-
-
-
Christchurch、ニュージーランド、8011
- Christchurch Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton、Auckland、ニュージーランド、1145
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
San Juan、プエルトリコ、00926
- University Pediatric Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -患者は、登録時に0.3 m^2を超える体表面積を持っている必要があります
-重大な罹患率のない手術に適していないと見なされ、進行が10％以上であると見なされる既存または再発のデスモイド腫瘍
- -患者は、デスモイド腫瘍の組織学的検証を受けている必要があります
- -患者はRECIST v1.1基準によって測定可能な疾患を持っている必要があります
- 患者はデスモイド腫瘍の全身療法を少なくとも 1 コース受けていなければならない
- 患者は、ランスキー（16歳未満の患者の場合）またはカルノフスキー（16歳以上の患者の場合）のパフォーマンスステータススコアが50以上でなければなりません。 麻痺のために歩くことができないが車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます
-患者は、この研究に参加する前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、手術、または放射線療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があります。 患者は、進行が観察された後、または以下に記載されている期間内にこれらの治療法を使用していないか、使用する予定がない場合があります
- -細胞毒性化学療法：この研究への参加から2週間以内に受けてはならない（以前のニトロソ尿素の場合は4週間）
- -低分子チロシンキナーゼ阻害剤（例：ソラフェニブ、パゾパニブ、イマチニブ）、ラパログ（例：テムシロリムス、エベロリムス、シロリムス）または抗エストロゲン療法（例：タモキシフェン）：研究治療の初回投与前28日以内に受けていない可能性があります
- 抗体：抗体の最後の投与から21日以上経過している必要があり、以前の抗体療法に関連する毒性はグレード= <1に回復する必要があります
- 生物学的製剤（抗腫瘍剤）：生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも7日
- -小ポート放射線療法（RT）、高周波アブレーション、凍結療法、手術を含むがこれらに限定されない局所局所腫瘍指向療法：これらの治療から少なくとも2週間、すべての毒性はグレード= <1に解決されている必要があります。 以前に頭蓋脊髄放射線療法を受けている場合、または骨盤の放射線照射が 50% 以上の場合は、6 か月以上経過している必要があります。 その他の実質的な骨髄 (BM) 放射線がある場合は、6 週間以上経過している必要があります。
- 幹細胞移植 (SCT): 活発な移植片対 (対) 宿主病の証拠はありません。 同種 SCT の場合、6 か月以上経過している必要があります
- ガンマセクレターゼ、ノッチ、ベータカテニン阻害剤の使用歴なし
- -治験薬：研究登録から4週間以内に治験薬を受け取ってはならず、以前の治療に関連するすべての毒性はグレード= < 1またはベースラインに解決する必要があります
併用薬の制限
- ステロイド：デキサメタゾンを投与されている患者は、研究に参加する前に、少なくとも2週間は安定した用量または漸減用量でなければなりません。 腫瘍以外の適応症（喘息や重度のアレルギー反応など）でのステロイドの使用は許可されています
- -成長因子：この研究への参加から1週間以内に受け取ってはなりません
- CYP3A4の強力な誘導剤または中程度から強力な阻害剤である薬物を現在受けている患者は適格ではありません。 CYP3A4の強力な誘導剤または中程度から強力な阻害剤は、登録の14日前からプロトコル療法の終了まで許可されていません。 注: 安定した用量で抗てんかん薬を誘発する CYP3A4 は許可されます。
- -観察された後のデスモイド腫瘍の治療として非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）を受けてはならず、患者は研究中にNSAIDを使用しないことに同意します。 痛みの治療のための時折の使用 (=< 週 3 回と定義) は許可されています
- -末梢絶対好中球数（ANC）> = 1000 / uL（登録前の7日以内）
- -血小板数> = 100,000 / uL（輸血に依存しない）（登録前7日以内）
- -ヘモグロビン>= 9.0 g / dL（赤血球[RBC]輸血を受ける場合があります）（登録前の7日以内）
-クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）>= 70 mL /分/ 1.73 m^2 または以下の年齢/性別に基づく血清クレアチニン (登録前 7 日以内):
- 年齢: 最大血清クレアチニン (mg/dL)
- 年齢: 1 歳から 2 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 0.6 (男女)
- 年齢: 2 歳から 6 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 0.8 (男女)
- 年齢: 6 歳から 10 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 1 (男女)
- 年齢: 10 歳から 13 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 1.2 (男女)
- 年齢: 13 歳から 16 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 1.5 (男性); 1.4（女性）
- 年齢: >= 16 歳;最大血清クレアチニン (mg/dL): 1.7 (男性); 1.4（女性）
- -総ビリルビン= <1.5 x年齢の上限（ULN）（以前に診断されたギルバート症候群に続発しない限り）（登録前の7日以内）
血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (SGPT) (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT]) =< 135 U/L
- 注: この調査の目的のために、SGPT (ALT) の ULN は 45 U/L の値に設定されています (登録前 7 日以内)。
以下のように定義される適切な心機能：
- 補正 QT (QTc) 間隔 < 470 ms
- 先天性または後天性QTc延長症候群の病歴がない
- -臨床的に重大な心不整脈、うっ血性心不全、脳卒中または心筋梗塞の病歴は、研究登録前の6か月以内ではありません
- すべての患者および/またはその両親または法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります
- 人体研究に関するすべての機関、食品医薬品局 (FDA)、および国立がん研究所 (NCI) の要件を満たす必要があります。
除外基準:
- -研究に参加する前の7日以内の活動性または慢性感染症
- -薬物不耐症または薬物吸収不良の素因となる可能性のある胃腸状態の患者（例：経口薬を服用できない、吸収に影響を与える以前の外科的処置（例：胃バイパス）、吸収不良症候群、および活動性消化性潰瘍疾患）
- 潰瘍性大腸炎、炎症性腸疾患、または部分的または完全な小腸閉塞の患者
- -B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）による既知の活動性感染症
- -デスモイド腫瘍および非黒色腫皮膚がんを除いて、悪性腫瘍の既往歴があり、3年以上寛解していない患者
- 錠剤を飲み込めない患者。 錠剤は砕いたり噛んだりしてはいけません。 胃瘻チューブまたは経鼻胃管を介したニロガセスタットの投与は許可されていません
- -研究者の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者
- -生殖能力のある性的に活発な女性患者で、非常に効果的な避妊法（銅含有子宮内器具、殺精子フォーム/ゲル/フィルム/クリーム/坐剤を含むコンドーム、両側卵管結紮、確立された挿入の使用、注射を含む）の使用に同意していない女性患者または避妊、禁欲、または男性不妊の移植ホルモン法） 研究参加期間中およびニロガセスタットの最終投与後少なくとも6か月間。 避妊の第 2 形態 (すなわち ニロガセスタットはホルモン避妊薬の有効性を低下させる可能性があるため、ホルモン避妊薬を使用している患者にはバリア法）が必要です。
- コンドームの使用に同意していない性的に活発な生殖能力のある男性患者と、治療中およびニロガセスタットの最終投与後少なくとも90日間、上記の非常に効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意していない女性パートナー
- 授乳中の女性患者
- 妊娠中の女性患者。 これらの患者は、発育中のヒト胎児に対するニロガセスタットの効果に関する入手可能な情報がなく、ガンマセクレターゼの阻害が催奇形性であることが知られているため、除外されます
- -陰性の妊娠検査結果が得られていない限り、出産の可能性のある女性患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：治療法（ニロアセスタット）
患者は、1～28日目にニロアセスタットをPO BIDで投与される。
病気の進行や許容できない毒性がない場合、サイクルは 28 日ごとに繰り返されます。
患者は研究中にECHOとCTまたはMRIを受けます。
患者は研究中にX線画像検査や血液サンプルの採取を受けることもあります。
|
補助研究
他の名前：
補助研究
MRIを受ける
他の名前：
CTを受ける
他の名前：
採血を受ける
他の名前：
ECHOを受ける
他の名前：
X線を受ける
他の名前：
与えられたPO
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：治療の開始から病気の進行またはあらゆる原因による死亡の発生まで、最長 2 年間評価
|
Peto-Peto 法で推定された 95% 信頼区間を使用して Kaplan-Meier 法を使用して推定されます。
|
治療の開始から病気の進行またはあらゆる原因による死亡の発生まで、最長 2 年間評価
|
|
薬物動態 (PK) パラメーター: 全身暴露
時間枠：サイクル 3 まで (各サイクルは 28 日間続きます)
|
ニロガセスタットの PK パラメータは、全身曝露、薬物クリアランス、終末半減期、およびその他の薬物動態特性を定量化するために定義されます。
これらの PK パラメーターは、平均、中央値、範囲、および標準偏差を含む記述統計で要約されます。
|
サイクル 3 まで (各サイクルは 28 日間続きます)
|
|
有害事象の発生率
時間枠：最長2年
|
National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events バージョン 5.0 に従って等級付けされます。
研究薬に関連するとみなされるグレード 3 以上のすべての毒性が要約されます。
参加者の 5% 以上で観察され、治験薬に関連すると考えられるすべてのグレード 1 および 2 の毒性が報告されます。
|
最長2年
|
|
PKパラメータ:薬物クリアランス
時間枠：サイクル 3 まで (各サイクルは 28 日間続きます)
|
ニロアセスタットの PK パラメーターは、全身曝露、薬物クリアランス、終末半減期、その他の薬物動態特性を定量化するために定義されます。
これらの PK パラメーターは、平均、中央値、範囲、標準偏差などの記述統計で要約されます。
|
サイクル 3 まで (各サイクルは 28 日間続きます)
|
|
PKパラメータ: 半減期
時間枠：サイクル 3 まで (各サイクルは 28 日間続きます)
|
ニロアセスタットの PK パラメーターは、全身曝露、薬物クリアランス、終末半減期、その他の薬物動態特性を定量化するために定義されます。
これらの PK パラメーターは、平均、中央値、範囲、標準偏差などの記述統計で要約されます。
|
サイクル 3 まで (各サイクルは 28 日間続きます)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
客観的な回答率
時間枠：最長24ヶ月
|
固形腫瘍における反応評価基準 (RECIST) バージョン 1.1 による完全奏効または部分奏効の割合によって定義されます。
|
最長24ヶ月
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CTNNB1 および APC 遺伝子変異とゲノム シグネチャ
時間枠：2年まで
|
カイ二乗検定を使用して、CTNNB1 および APC 遺伝子変異およびゲノム シグネチャと腫瘍反応との相関関係を評価し、ロングランク検定を使用して、CTNNB1 および APC 遺伝子変異およびゲノム シグネチャと PFS との相関関係を評価します。
|
2年まで
|
|
RECIST基準による反応評価
時間枠：サイクル 24 まで
|
サイクル 24 まで
|
|
|
世界保健機関の基準による対応評価
時間枠：サイクル24まで
|
サイクル24まで
|
|
|
患者が報告した転帰 (PRO)
時間枠：最長2年
|
カイ二乗検定は、PRO 要約スコアと腫瘍反応との相関関係を評価するために使用され、Cox 回帰は、PRO 要約スコアと PFS との相関関係を評価するために使用されます。
患者報告アウトカム測定情報システムを使用した PRO 要約スコアと GOunder/DTRF DEsmoid 症状/影響スケール間の相関は、ピアソン相関係数の推論を実行することによって評価されます。
|
最長2年
|
|
各リンパ球サブセットと免疫グロブリンのレベルの変化
時間枠：最長2年
|
リンパ球サブセットには、CD3 (総 T 細胞)、CD3+CD4+ (ヘルパー T 細胞)、CD3+CD8+ (細胞傷害性 T 細胞)、CD3+HLA-DR+ (活性化 T 細胞) のパーセンテージと絶対数、および CD4:CD8 比が含まれます。
カイ二乗検定はリンパ球および免疫グロブリンのレベルと腫瘍応答との相関を評価するために使用され、Cox 回帰はリンパ球および免疫グロブリンのレベルと PFS との相関を評価するために使用されます。
|
最長2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Fariba Navid、Children's Oncology Group
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月7日
一次修了 (推定)
2024年12月31日
研究の完了 (推定)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月9日
最初の投稿 (実際)
2019年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年3月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月4日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARST1921 (その他の識別子：CTEP)
- U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
- NCI-2019-07498 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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生活の質の評価の臨床試験
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Hürriyet YılmazMedipol University完了
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Bogomolets National Medical University完了
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Pediatric Clinical Research PlatformUniversity Hospital, Geneva; Swiss Federal Institute of Technology; Hôpital du Valais募集
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Bogomolets National Medical University完了