수술로 제거할 수 없는 데스모이드 종양 치료를 위한 신약인 Nirogacestat에 대한 연구
2024년 3월 4일 업데이트: Children's Oncology Group
수술로 절제할 수 없는 진행성 데스모이드 종양이 있는 소아 및 청소년을 대상으로 한 y-세크레타제 억제제인 Nirogacestat(PF-03084014)의 안전성, 약동학 및 효능 연구
이 2상 시험은 수술로 제거할 수 없는 최소 한 가지 형태의 구강 치료 또는 정맥 치료 후에 성장한 데스모이드 종양이 있는 18세 미만 환자를 치료하는 데 있어 부작용과 nirogacestat의 효과를 연구합니다.
Nirogacestat는 세포 성장에 필요한 일부 효소를 차단하여 종양 세포의 성장을 멈출 수 있습니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
기본 목표:
I. nirogacestat로 치료받은 진행성, 외과적으로 절제 불가능한 데스모이드 종양 환자의 2년 무진행 생존율(PFS)을 추정하기 위함.
II. 데스모이드 종양이 있는 소아 및 청소년에서 니로아세스타트의 독성을 설명합니다.
III. 소아 및 청소년에서 nirogacestat의 약동학(PK)을 특성화합니다.
2차 목표:
I. 외과적으로 절제할 수 없는 진행성 데스모이드 종양이 있는 소아 및 청소년에서 nirogacestat의 객관적 종양 반응률(ORR)을 결정하기 위함입니다.
탐구 목표:
I. 다양한 CTNNB1 및 APC 유전자 돌연변이 및 게놈 시그니처를 종양 반응 및 PFS와 연관시키기 위해 이 시험에 등록된 환자로부터 혈액, 보관 종양 샘플 및 연구 중/치료 후 종양 샘플(이용 가능한 경우)을 수집합니다.
II. 말초 혈액의 면역 세포 및 면역글로불린 수치에 대한 니로아세스타트의 효과를 조사합니다.
III. 기준선, 치료 중 및 향후 연구를 위한 진행 시점에 은행을 위한 혈액 샘플을 수집합니다.
IV. RECIST(Response Evaluation Criteria in Solid Tumors), WHO(World Health Organization) 기준, 자기 공명 영상(MRI)을 이용한 T2 및 용적 변화를 사용한 종양 반응 평가를 비교합니다.
V. 데스모이드 종양(GOunder/DTRF DEsmoid Symptom/Impact Scale [GODDESS])이 있는 성인 환자의 환자 보고 결과(PRO)와 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)을 구체적으로 평가하기 위해 개발된 도구를 활용하여 관계를 탐색합니다. PRO와 종양 반응 및 PFS 사이.
개요:
환자는 1일 내지 28일에 1일 2회(BID) 니로아세스타트를 경구로(PO) 투여받았다. 주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 28일마다 반복됩니다.
연구 치료 완료 후, 환자는 30일에 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Christchurch Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1145
- Starship Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36604
- USA Health Strada Patient Care Center
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Arizona
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Mesa, Arizona, 미국, 85202
- Banner Children's at Desert
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Downey, California, 미국, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Oakland, California, 미국, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- AdventHealth Orlando
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, 미국, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
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Peoria, Illinois, 미국, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Norton Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Children's Hospital New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
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Bethesda, Maryland, 미국, 20889-5600
- Walter Reed National Military Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- C S Mott Children's Hospital
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East Lansing, Michigan, 미국, 48824
- Michigan State University Clinical Center
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
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Kalamazoo, Michigan, 미국, 49007
- Bronson Methodist Hospital
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- Renown Regional Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical Center
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
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Buffalo, New York, 미국, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, 미국, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Rhode Island Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
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El Paso, Texas, 미국, 79905
- El Paso Children's Hospital
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- M D Anderson Cancer Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Roanoke, Virginia, 미국, 24014
- Carilion Children's
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
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San Juan, 푸에르토 리코, 00926
- University Pediatric Hospital
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6009
- Perth Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 등록 시점에 > 0.3m^2의 체표면적을 가져야 합니다.
연구 등록 전 6개월 기간 내에 RECIST 버전 (v)1.1에 의해 평가된 바와 같이 유의미한 이환율 없이 수술이 불가능한 것으로 간주되고 >= 10% 진행된 기존 또는 재발성 데스모이드 종양
- 환자는 데스모이드 종양의 조직학적 확인을 받아야 합니다.
- 환자는 RECIST v1.1 기준에 따라 측정 가능한 질병이 있어야 합니다.
- 환자는 데스모이드 종양에 대한 전신 요법을 최소 1회 이상 이전에 받았어야 합니다.
- 환자는 Lansky(환자 =< 16세) 또는 Karnofsky(환자 > 16세) 수행 상태 점수 >= 50이어야 합니다. 마비로 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
환자는 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법, 수술 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다. 환자는 관찰된 진행 후 또는 아래에 명시된 기간 내에 이러한 치료를 사용하지 않거나 사용할 것으로 예상할 수 있습니다.
- 세포독성 화학요법: 본 연구에 참여한 후 2주 이내에 받지 않아야 함(이전 니트로소우레아인 경우 4주)
- 소분자 티로신 키나제 억제제(예: 소라페닙, 파조파닙, 이마티닙), 라팔로그(예: 템시롤리무스, 에베로리무스, 시롤리무스) 또는 항에스트로겐 요법(예: 타목시펜): 첫 연구 치료제 투여 전 28일 이내에 받지 않았을 수 있음
- 항체: 마지막 항체 투여 후 >= 21일이 경과해야 하며, 이전 항체 요법과 관련된 독성이 등급 =< 1로 회복되어야 함
- 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 마친 후 최소 7일
- 소항방사선 요법(RT), 고주파 절제술, 냉동 요법, 수술을 포함하되 이에 국한되지 않는 국소 국소 종양 지시 요법: 이러한 요법 및 모든 독성이 등급 =< 1로 해결된 지 최소 2주. 이전 두개척수 RT 또는 >= 50% 골반 방사선인 경우 >= 6개월이 경과해야 합니다. 다른 실질적인 골수(BM) 방사선의 경우 >= 6주가 경과해야 합니다.
- 줄기 세포 이식(SCT): 활성 이식 대 숙주 질병의 증거 없음. 동종 SCT의 경우 6개월 이상 경과해야 합니다.
- 사전 감마-세크레타제, 노치 또는 베타-카테닌 억제제 없음
- 연구 약물: 연구 시작 4주 이내에 연구 약물을 투여받지 않았어야 하며, 이전 치료와 관련된 모든 독성이 등급 =< 1 또는 베이스라인으로 해결되어야 합니다.
병용 약물 제한
- 스테로이드: 덱사메타손을 투여받는 환자는 연구 시작 전 최소 2주 동안 안정적이거나 점감하는 용량을 유지해야 합니다. 비종양 적응증(예: 천식 또는 심각한 알레르기 반응)에 대한 스테로이드 사용이 허용됩니다.
- 성장 인자(들): 이 연구에 참가한 후 1주 이내에 받지 않아야 합니다.
- 현재 강력한 CYP3A4 유도제 또는 중등도에서 강력한 억제제인 약물을 받고 있는 환자는 자격이 없습니다. CYP3A4의 강력한 유도제 또는 중등도 내지 강력한 억제제는 등록 14일 전부터 프로토콜 요법이 끝날 때까지 허용되지 않습니다. 참고: 항경련제를 유도하는 CYP3A4는 안정적인 용량으로 허용됩니다.
- 관찰된 진행 후 데스모이드 종양에 대한 치료제로 비스테로이드성 항염증제(NSAID)를 투여받지 않아야 하며 환자는 연구 중에 NSAID를 사용하지 않는 데 동의해야 합니다. 통증 치료를 위해 가끔 사용(=< 주당 3회로 정의)이 허용됩니다.
- 말초 절대 호중구 수(ANC) >= 1000/uL(등록 전 7일 이내)
- 혈소판 수 >= 100,000/uL(수혈 독립적)(등록 전 7일 이내)
- 헤모글로빈 >= 9.0g/dL(적혈구[RBC] 수혈을 받을 수 있음)(등록 전 7일 이내)
크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR) >= 70mL/min/1.73 m^2 또는 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌(등록 전 7일 이내):
- 연령: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)
- 연령: 1~2세 미만; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL): 0.6(남성 및 여성)
- 연령: 2~6세 미만; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL): 0.8(남성 및 여성)
- 연령: 6~10세 미만; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL): 1(남성 및 여성)
- 연령: 10~13세 미만; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL): 1.2(남성 및 여성)
- 연령: 13~16세 미만; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL): 1.5(남성); 1.4(암컷)
- 나이: >= 16세; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL): 1.7(남성); 1.4(암컷)
- 총 빌리루빈 = < 1.5 x 연령별 정상 상한치(ULN)(이전에 길버트 증후군 진단을 받은 경우 제외)(등록 전 7일 이내)
혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) =< 135 U/L
- 참고: 이 연구의 목적을 위해 SGPT(ALT)에 대한 ULN은 45 U/L 값으로 설정되었습니다(등록 전 7일 이내).
다음과 같이 정의되는 적절한 심장 기능:
- 수정된 QT(QTc) 간격 < 470ms
- 선천적 또는 후천적 QTc 연장 증후군의 병력 없음
- 연구 시작 전 6개월 이내에 임상적으로 유의한 심장 부정맥, 울혈성 심부전, 뇌졸중 또는 심근 경색의 병력 없음
- 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다.
- 인간 연구에 대한 모든 기관, FDA(Food and Drug Administration) 및 NCI(National Cancer Institute) 요구 사항을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- 연구 시작 전 7일 이내의 활동성 또는 만성 감염
- 약물 불내성 또는 약물 흡수 불량의 소인이 될 수 있는 위장 상태가 있는 환자(예: 경구 약물을 복용할 수 없음, 흡수에 영향을 미치는 이전 수술 절차(예: 위우회술), 흡수장애 증후군 및 활동성 소화성 궤양 질환)
- 궤양성 대장염, 염증성 장 질환 또는 부분적 또는 완전한 소장 폐쇄가 있는 환자
- B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)로 알려진 활동성 감염
- 데스모이드 종양 및 비흑색종 피부암을 제외하고 3년 이상 차도가 없는 악성 종양의 과거력이 있는 환자
- 정제를 삼킬 수 없는 환자. 정제를 부수거나 씹어서는 안됩니다. 위루관 또는 비위관을 통한 니로가세스타트의 투여는 허용되지 않습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자
- 매우 효과적인 피임법(구리 함유 자궁 내 장치, 살정제 거품/젤/필름/크림/좌약이 포함된 콘돔, 양측 난관 결찰술 포함)의 1가지 방법을 사용하는 데 동의하지 않은 성적으로 활동적인 가임 여성 환자 또는 이식된 호르몬 피임 방법, 금욕 또는 남성 불임) 연구 참여 기간 동안 그리고 마지막 니로아세스타트 투여 후 최소 6개월 동안. 피임의 두 번째 형태(즉, nirogacestat는 호르몬 피임약의 효능을 감소시킬 수 있으므로 호르몬 피임법을 사용하는 환자에게 필요합니다.
- 콘돔 사용에 동의하지 않은 성적으로 활동적인 가임기 남성 환자 및 니로아세스타트의 마지막 투여 후 최소 90일 동안 위에서 언급한 매우 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의하지 않은 여성 파트너
- 수유 중인 여성 환자
- 임신한 여성 환자. 인간 태아 발달에 대한 nirogacestat의 영향에 관한 이용 가능한 정보가 없고 감마-세크레타제의 억제가 기형을 유발하는 것으로 알려져 있기 때문에 이러한 환자는 제외됩니다.
- 음성 임신 테스트 결과가 얻어지지 않는 한 가임 가능성이 있는 여성 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 치료(니로가세스타트)
환자는 1~28일에 nirogacestat PO BID를 받습니다.
질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 주기는 28일마다 반복됩니다.
환자는 연구 중에 ECHO 및 CT 또는 MRI를 받습니다.
환자는 연구 중에 엑스레이 영상 촬영과 혈액 샘플 수집을 받을 수도 있습니다.
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보조 연구
다른 이름들:
보조 연구
MRI를 받다
다른 이름들:
CT를 받다
다른 이름들:
혈액 샘플 채취
다른 이름들:
에코를 겪다
다른 이름들:
엑스레이를 찍다
다른 이름들:
주어진 PO
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무진행생존기간(PFS)
기간: 치료 시작부터 질병 진행 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망까지, 최대 2년까지 평가
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Peto-Peto 방법으로 추정된 95% 신뢰구간과 함께 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정됩니다.
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치료 시작부터 질병 진행 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망까지, 최대 2년까지 평가
|
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약동학(PK) 매개변수: 전신 노출
기간: 3주기까지(각 주기는 28일 동안 지속됨)
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Nirogacestat의 PK 매개변수는 전신 노출, 약물 청소율, 최종 반감기 및 기타 약동학적 특성을 정량화하기 위해 정의됩니다.
이러한 PK 매개변수는 평균, 중앙값, 범위 및 표준 편차를 포함하는 기술 통계로 요약됩니다.
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3주기까지(각 주기는 28일 동안 지속됨)
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부작용 발생률
기간: 최대 2년
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국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다.
연구 약물과 관련된 것으로 간주되는 모든 3등급 이상의 독성이 요약됩니다.
참가자의 > 5%에서 관찰되고 연구 약물과 관련이 있는 것으로 간주되는 모든 1등급 및 2등급 독성이 보고될 것입니다.
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최대 2년
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PK 매개변수: 약물 제거
기간: 최대 3주기(각 주기는 28일 동안 지속됨)
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Nirogacestat의 PK 매개변수는 전신 노출, 약물 제거, 최종 반감기 및 기타 약동학적 특성을 정량화하기 위해 정의됩니다.
이러한 PK 매개변수는 평균, 중앙값, 범위 및 표준 편차를 포함한 기술 통계로 요약됩니다.
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최대 3주기(각 주기는 28일 동안 지속됨)
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PK 매개변수: 반감기
기간: 최대 3주기(각 주기는 28일 동안 지속됨)
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Nirogacestat의 PK 매개변수는 전신 노출, 약물 제거, 최종 반감기 및 기타 약동학적 특성을 정량화하기 위해 정의됩니다.
이러한 PK 매개변수는 평균, 중앙값, 범위 및 표준 편차를 포함한 기술 통계로 요약됩니다.
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최대 3주기(각 주기는 28일 동안 지속됨)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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객관적인 응답률
기간: 최대 24개월
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고형 종양 반응 평가 기준(RECIST) 버전 1.1에 따라 완전 반응 또는 부분 반응 비율로 정의됩니다.
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최대 24개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CTNNB1 및 APC 유전자 돌연변이 및 게놈 서명
기간: 최대 2년
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카이 제곱 테스트는 CTNNB1 및 APC 유전자 돌연변이 및 게놈 시그니처와 종양 반응의 상관관계를 평가하는 데 사용되며, 롱랭크 테스트는 CTNNB1 및 APC 유전자 돌연변이 및 게놈 시그니처와 PFS의 상관관계를 평가하는 데 사용됩니다.
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최대 2년
|
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RECIST 기준에 따른 응답 평가
기간: 24주기까지
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24주기까지
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세계보건기구(WHO) 기준에 따른 반응 평가
기간: 24사이클까지
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24사이클까지
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환자 보고 결과(PRO)
기간: 최대 2년
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카이제곱 검정은 PRO 요약 점수와 종양 반응의 상관관계를 평가하는 데 사용될 것이며, Cox 회귀 분석은 PRO 요약 점수와 PFS의 상관관계를 평가하는 데 사용될 것입니다.
환자 보고 결과 측정 정보 시스템과 GOunder/DTRF DEsmoid 증상/영향 척도를 사용한 PRO 요약 점수 간의 상관 관계는 Pearson 상관 계수에 대한 추론을 수행하여 평가됩니다.
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최대 2년
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각 림프구 하위 집합과 면역글로불린 수준의 변화
기간: 최대 2년
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림프구 하위 집합에는 CD3(총 T 세포), CD3+CD4+(T 보조 세포), CD3+CD8+(T 세포독성 세포), CD3+HLA-DR+(활성화된 T 세포) 백분율, 절대 개수 및 CD4:CD8 비율이 포함됩니다.
카이제곱 검정을 사용하여 림프구 및 면역글로불린 수준과 종양 반응의 상관관계를 평가하고, Cox 회귀 분석을 사용하여 림프구 및 면역글로불린 수준과 PFS의 상관관계를 평가합니다.
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Fariba Navid, Children's Oncology Group
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 7일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARST1921 (기타 식별자: CTEP)
- U10CA180886 (미국 NIH 보조금/계약)
- NCI-2019-07498 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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삶의 질 평가에 대한 임상 시험
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center종료됨
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Karaman Training and Research Hospital완전한수술 후 합병증 | 척추외과 | 복구 품질 | 수술 후 진통제칠면조