Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus uudesta lääkkeestä, Nirogasestatista, desmoidisten kasvaimien hoitoon, joita ei voida poistaa leikkauksella

maanantai 4. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Children's Oncology Group

Y-sekretaasin estäjän, nirogasestaatin (PF-03084014) turvallisuus-, farmakokineettinen ja tehokkuustutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on eteneviä, kirurgisesti ei-leikkauskelvottomia desmoidisia kasvaimia

Tässä vaiheen II tutkimuksessa tutkitaan sivuvaikutuksia ja sitä, kuinka hyvin nirogastaatti toimii hoidettaessa potilaita, jotka ovat alle 18-vuotiaita, joilla on desmoidisia kasvaimia, jotka ovat kasvaneet vähintään yhden hoidon jälkeen suun kautta tai suoneen ja joita ei voida poistaa leikkauksella. Nirogasestaatti voi pysäyttää kasvainsolujen kasvun estämällä joitakin solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida 2 vuoden etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) potilailla, joilla on etenevä, kirurgisesti leikkaamaton desmoidinen kasvain, joita hoidetaan nirogasestaatilla.

II. Nirogastaatin toksisuuden kuvaaminen lapsille ja nuorille, joilla on desmoidinen kasvain.

III. Nirogastaatin farmakokinetiikan (PK) karakterisointi lapsilla ja nuorilla.

TOISsijainen TAVOITE:

I. Nirogastaatin objektiivisen tuumorivasteen (ORR) määrittäminen lapsilla ja nuorilla, joilla on etenevä, kirurgisesti leikkaamaton desmoidinen kasvain.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Kerää verta, arkistoituja kasvainnäytteitä ja tutkimuksen aikana/hoidon jälkeisiä kasvainnäytteitä (jos saatavilla) tähän tutkimukseen osallistuneilta potilailta erilaisten CTNNB1- ja APC-geenimutaatioiden ja genomien allekirjoitusten korreloimiseksi kasvainvasteen ja PFS:n kanssa.

II. Tutkia nirogastaatin vaikutusta immuunisoluihin ja immunoglobuliinitasoihin ääreisveressä.

III. Verinäytteiden kerääminen lähtötilanteessa, hoidon aikana ja etenemisen aikana tulevaa tutkimusta varten.

IV. Vertaamaan kasvainvasteen arviointia käyttämällä vasteen arviointikriteerejä kiinteissä kasvaimissa (RECIST), Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteereitä sekä T2- ja tilavuusmuutoksia käyttämällä magneettikuvausta (MRI).

V. Käyttää työkalua, joka on kehitetty arvioimaan erityisesti potilaiden raportoimia tuloksia (PRO:t) aikuispotilailla, joilla on desmoidinen kasvain (GOunder/DTRF DEsmoid Symptom/Impact Scale [GODDESS]) ja potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmää (PROMIS) suhteiden tutkimiseksi. PRO:iden ja kasvainvasteen ja PFS:n välillä.

YHTEENVETO:

Potilaat saavat nirogasestaattia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 30 päivän kuluttua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85202
        • Banner Children's at Desert
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24014
        • Carilion Children's
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden kehon pinta-alan on oltava > 0,3 m^2 ilmoittautumishetkellä

  • Olemassa oleva tai uusiutuva desmoidinen kasvain, jonka ei katsota kelpaavan leikkaukseen ilman merkittävää sairastuvuutta ja joka on edennyt >= 10 % RECIST-versiolla (v)1.1 arvioituna kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista

    • Potilailla on täytynyt olla desmoidisen kasvaimen histologinen vahvistus
    • Potilailla on oltava RECIST v1.1 -kriteerien mukaan mitattavissa oleva sairaus
    • Potilaan on täytynyt saada vähintään yksi aikaisempi systeeminen hoitojakso desmoid-kasvaimen vuoksi
  • Potilaiden Lanskyn (potilaat = < 16-vuotiaat) tai Karnofskyn (> 16-vuotiaat potilaat) suorituskyvyn pistemäärän on oltava >= 50. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituksen arvioimiseksi.

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikkien aikaisempien kemoterapian, immunoterapian, leikkausten tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tähän tutkimukseen osallistumista. Potilaat eivät ehkä käytä tai aio käyttää näitä hoitoja havaitun etenemisen jälkeen tai alla mainitun ajan kuluessa

    • Sytotoksinen kemoterapia: ei saa olla saanut 2 viikon sisällä tähän tutkimukseen osallistumisesta (4 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea)
    • Pienimolekyyliset tyrosiinikinaasi-inhibiittorit (esim. sorafenibi, patsopanibi, imatinibi), rapalogit (esim. temsirolimuusi, everolimuusi, sirolimuusi) tai estrogeenihoitoa (esim. tamoksifeeni): eivät ehkä ole saaneet 28 päivää ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta
    • Vasta-aineet: >= 21 päivää on kulunut viimeisestä vasta-aineannoksesta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut asteeseen = < 1
    • Biologinen (antineoplastinen aine): vähintään 7 päivää biologisen aineen hoidon päättymisestä
    • Paikallinen alueellinen kasvainohjattu hoito, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, pieniporttihoito (RT), radiotaajuinen ablaatio, kryoterapia, leikkaus: vähintään 2 viikkoa näiden hoitojen ja kaiken myrkyllisyyden on täytynyt hävitä arvoon = < 1. Jos aiempi kraniospinaalinen RT tai jos lantion sädehoito on >= 50 %, yli 6 kuukauden on oltava kulunut. Jos muuta merkittävää luuytimen (BM) säteilyä, yli 6 viikkoa on oltava kulunut
    • Kantasolusiirto (SCT): Ei todisteita aktiivisesta graft versus isäntä -sairaudesta. Allogeenisen SCT:n tapauksessa >= 6 kuukautta on kulunut
    • Ei aikaisempaa gamma-sekretaasin, Notch- tai beeta-kateniinin estäjää
    • Tutkimuslääkkeet: ei saa olla saanut tutkimuslääkettä 4 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta, ja kaikkien aikaisempaan hoitoon liittyvien toksisuuksien on oltava ratkaistu luokkaan = < 1 tai lähtötasoon

  • Samanaikaisen lääkityksen rajoitukset

    • Steroidit: potilaiden, jotka saavat deksametasonia, on oltava vakaalla tai kapenevalla annoksella vähintään 2 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista. Steroidien käyttö muihin kuin kasvainindikaatioihin (esim. astma tai vakava allerginen reaktio) on sallittua
    • Kasvutekijä(t): ei saa olla saatu 1 viikon sisällä tähän tutkimukseen osallistumisesta
    • Potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n indusoijia tai kohtalaisia ​​tai vahvoja estäjiä, eivät ole kelvollisia. Vahvat CYP3A4:n indusoijat tai kohtalaiset tai voimakkaat estäjät eivät ole sallittuja 14 päivää ennen osallistumista protokollahoidon loppuun. Huomautus: CYP3A4:ää indusoivat epilepsialääkkeet vakaana annoksena ovat sallittuja
    • Hän ei saa saada ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID) desmoidisen kasvaimen hoitona havaitun etenemisen jälkeen, ja potilas suostuu olemaan käyttämättä tulehduskipulääkkeitä tutkimuksen aikana. Satunnainen käyttö (määritelty = < 3 kertaa viikossa) kivun hoitoon on sallittua
  • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/uL (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Verihiutaleiden määrä >= 100 000/uL (riippumaton verensiirrosta) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Hemoglobiini >= 9,0 g/dl (voi saada punasolujen [RBC] siirtoja) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista):

    • Ikä: Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl)
    • Ikä: 1 - < 2 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 0,6 (mies ja nainen)
    • Ikä: 2 - < 6 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 0,8 (mies ja nainen)
    • Ikä: 6 - < 10 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1 (mies ja nainen)
    • Ikä: 10 - < 13 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1,2 (mies ja nainen)
    • Ikä: 13 - < 16 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1,5 (mies); 1,4 (nainen)
    • Ikä: >= 16 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1,7 (mies); 1,4 (nainen)
  • Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (ellei se ole toissijaista aiemmin diagnosoidun Gilbertin oireyhtymän vuoksi) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)

  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 135 U/L

    • Huomautus: Tätä tutkimusta varten SGPT:n (ALT) ULN on asetettu arvoon 45 U/L (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).

  • Riittävä sydämen toiminta määritellään seuraavasti:

    • Korjattu QT (QTc) -väli < 470 ms
    • Ei synnynnäistä tai hankittua pitkittyneen QTc-oireyhtymää
    • Ei kliinisesti merkittäviä sydämen rytmihäiriöitä, kongestiivista sydämen vajaatoimintaa, aivohalvausta tai sydäninfarktia 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus
  • Kaikki institutionaaliset, elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) ja kansallisen syöpäinstituutin (NCI) ihmistutkimuksia koskevat vaatimukset on täytettävä

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen tai krooninen infektio 7 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa
  • Potilaat, joilla on maha-suolikanavan sairaudet, jotka saattavat altistaa lääkkeiden sietämättömyydelle tai huonolle lääkkeen imeytymiselle (esim. kyvyttömyys ottaa suun kautta otettavaa lääkitystä, aiemmat leikkaukset, jotka vaikuttavat imeytymiseen (esim. mahalaukun ohitus), imeytymishäiriö ja aktiivinen peptinen haavatauti)
  • Potilaat, joilla on haavainen paksusuolentulehdus, tulehduksellinen suolistosairaus tai osittainen tai täydellinen ohutsuolen tukos
  • Tunnettu aktiivinen hepatiitti B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia, lukuun ottamatta desmoidisia kasvaimia ja ei-melanooma-ihosyöpää, jotka eivät ole remissiossa yli 3 vuotta
  • Potilaat, jotka eivät pysty nielemään tabletteja. Tabletteja ei saa murskata tai pureskella. Nirogastaatin anto gastrostomialetkun tai nenämahaletkun kautta ei ole sallittua
  • Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset naispotilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (mukaan lukien kuparia sisältävä kohdunsisäinen laite, kondomi siittiöitä tappavalla vaahdolla/geelillä/kalvolla/voideella/peräpuikolla, molemminpuolinen munanjohtimien sidonta, vakiintunut sisäänrakennettu, ruiskeinen käyttö tai implantoitu hormonaalinen ehkäisymenetelmä, raittius tai miehen sterilisaatio) tutkimukseen osallistumisen ajan ja vähintään 6 kuukauden ajan viimeisen nirogasestaattiannoksen jälkeen. Toinen ehkäisymuoto (esim. estemenetelmä) tarvitaan potilaille, jotka käyttävät hormonaalista ehkäisyä, koska nirogasestaatti voi heikentää hormonaalisen ehkäisyvalmisteen tehoa.
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset miespotilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään kondomia, ja heidän naiskumppaninsa, jotka eivät ole suostuneet käyttämään jotakin yllä mainituista erittäin tehokkaista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja vähintään 90 päivää viimeisen nirogasestaattiannoksen jälkeen
  • Naispotilaat, jotka imettävät
  • Raskaana olevat naispotilaat. Nämä potilaat suljetaan pois, koska saatavilla ei ole tietoa nirogastaatin vaikutuksista kehittyvään ihmissikiöön ja gammasekretaasin eston tiedetään olevan teratogeeninen.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, ellei raskaustestin tulos ole negatiivinen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (nirogastaatti)
Potilaat saavat nirogastaattia PO BID päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta. Potilaille tehdään ECHO ja CT tai MRI tutkimuksessa. Potilaille voidaan myös tehdä röntgenkuvaus ja verinäyte tutkimuksessa.
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Menettely: Tietokonetomografia
Suorita CT
Muut nimet:
  • CT
  • KISSA
  • Kerroskuvaus
  • Aksiaalinen tietokonetomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia
  • Tietokonetomografia
  • tomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia (menettely)
  • Tietokonetomografia (CT).
Menettely: Bionäytekokoelma
Suorita verinäytteiden otto
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
Menettely: Ekokardiografia
Käy läpi ECHO
Muut nimet:
  • EC
Menettely: Röntgenkuvaus
Käy röntgenissä
Muut nimet:
  • Perinteinen röntgenkuvaus
  • Diagnostinen radiologia
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, röntgen
  • Radiografinen kuvantaminen
  • Radiografia
  • RG
  • Staattinen röntgen
  • Röntgen
  • Tavalliset filmiröntgenkuvat
  • Radiografinen kuvantamismenettely (menettely)
Lääke: Nirogasestaatti
Annettu PO
Muut nimet:
  • PF-03084014
  • (S)-2-(((S)-6,8-difluori-1,2,3,4-tetrahydronaftalen-2-yyli)amino)-N-(1-(2-metyyli-1-(neopentyyliamino) propan-2-yyli)-1 H-imidatsol-4-yyli)pentaanamidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression-free survival (PFS)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 2 vuotta
Arvioidaan Kaplan-Meier menetelmällä 95 %:n luottamusvälillä Peto-Peto menetelmällä estimoitu.
Hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 2 vuotta
Farmakokineettinen (PK) parametri: systeeminen altistuminen
Aikaikkuna: Jopa sykli 3 (jokainen sykli kestää 28 päivää)
Nirogastaatin PK-parametrit määritellään systeemisen altistuksen, lääkkeen puhdistuman, terminaalin puoliintumisajan ja muiden farmakokineettisten ominaisuuksien kvantifioimiseksi. Nämä PK-parametrit esitetään yhteenvetona kuvaavilla tilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat.
Jopa sykli 3 (jokainen sykli kestää 28 päivää)
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Arvioidaan National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0 mukaan. Yhteenveto kaikista asteen 3 tai korkeammista toksisuuksista, joiden katsotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen. Kaikki asteen 1 ja 2 toksisuudet, jotka havaittiin > 5 %:lla osallistujista ja joiden katsotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen, raportoidaan.
Jopa 2 vuotta
PK-parametri: lääkkeen puhdistuma
Aikaikkuna: Jopa sykli 3 (jokainen sykli kestää 28 päivää)
Nirogastaatin PK-parametrit määritellään systeemisen altistuksen, lääkkeen puhdistuman, terminaalin puoliintumisajan ja muiden farmakokineettisten ominaisuuksien kvantifioimiseksi. Nämä PK-parametrit esitetään yhteenvetona kuvaavilla tilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat.
Jopa sykli 3 (jokainen sykli kestää 28 päivää)
PK-parametri: puoliintumisaika
Aikaikkuna: Jopa sykli 3 (jokainen sykli kestää 28 päivää)
Nirogastaatin PK-parametrit määritellään systeemisen altistuksen, lääkkeen puhdistuman, terminaalin puoliintumisajan ja muiden farmakokineettisten ominaisuuksien kvantifioimiseksi. Nämä PK-parametrit esitetään yhteenvetona kuvaavilla tilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat.
Jopa sykli 3 (jokainen sykli kestää 28 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Määritetään täydellisen tai osittaisen vasteen nopeudella Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -version 1.1 mukaan.
Jopa 24 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTNNB1- ja APC-geenimutaatiot ja genomiset allekirjoitukset
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Chi-neliötestillä arvioidaan CTNNB1- ja APC-geenimutaatioiden ja genomisten allekirjoitusten korrelaatiota kasvainvasteen kanssa, ja pitkäkestoisella testillä arvioidaan CTNNB1- ja APC-geenimutaatioiden sekä genomien allekirjoitusten korrelaatiota PFS:n kanssa.
Jopa 2 vuotta
Vastausarvioinnit RECIST-kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Kiertoon 24 asti
Kiertoon 24 asti
Vastauksen arviointi Maailman terveysjärjestön kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Kiertoon 24 asti
Kiertoon 24 asti
Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Chi-neliötestiä käytetään arvioimaan PRO:iden yhteenvetopisteiden korrelaatiota kasvainvasteen kanssa, ja Cox-regressiota käytetään arvioimaan PRO:iden yhteenvetopisteiden korrelaatiota PFS:n kanssa. PRO-yhteenvetopisteiden välinen korrelaatio potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän ja GOunder/DTRF DEsmoidin oire/vaikutusasteikon avulla arvioidaan suorittamalla johtopäätöksiä Pearson-korrelaatiokertoimista.
Jopa 2 vuotta
Muutokset kunkin lymfosyyttialaryhmän ja immunoglobuliinin tasoissa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Lymfosyyttien alajoukkoja ovat CD3 (kokonais-T-solut), CD3+CD4+ (T-auttajasolut), CD3+CD8+ (T-sytotoksiset solut), CD3+HLA-DR+ (aktivoidut T-solut) prosenttiosuudet ja absoluuttiset määrät ja CD4:CD8-suhde. Chi-neliötestillä arvioidaan lymfosyytti- ja immunoglobuliinitasojen korrelaatiota kasvainvasteen kanssa, ja Cox-regressiota käytetään lymfosyytti- ja immunoglobuliinitasojen korrelaatioon PFS:n kanssa.
Jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
SpringWorks Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Fariba Navid, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 7. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARST1921 (Muu tunniste: CTEP)
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2019-07498 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Desmoidinen fibromatoosi

Kliiniset tutkimukset Elämänlaadun arviointi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa