Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány egy új gyógyszerről, a Nirogacetatról a műtéttel nem eltávolítható desmoid daganatok kezelésére

2024. március 4. frissítette: Children's Oncology Group

Biztonsági, farmakokinetikai és hatékonysági vizsgálat egy y-szekretáz-gátló, nirogacesztát (PF-03084014) esetében progresszív, sebészileg nem eltávolítható desmoid daganatokban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

Ez a II. fázisú vizsgálat a mellékhatásokat vizsgálja, és azt vizsgálja, hogy a nirogacesztát mennyire hat olyan 18 évnél fiatalabb betegek kezelésében, akiknek olyan desmoid daganatai vannak, amelyek a szájon át vagy a vénában végzett legalább egy kezelés után nőttek ki, és amelyeket műtéttel nem lehet eltávolítani. A Nirogacetat megállíthatja a tumorsejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges egyes enzimeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. A 2 éves progressziómentes túlélés (PFS) becslése progresszív, sebészileg nem reszekálható desmoid tumorban szenvedő, nirogacetáttal kezelt betegekben.

II. A nirogacesztát toxicitásának leírása desmoid tumorban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

III. A nirogacesztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése gyermekeknél és serdülőknél.

MÁSODLAGOS CÉL:

I. A nirogacesztát objektív tumorválasz arányának (ORR) meghatározása progresszív, sebészileg nem reszekálható desmoid tumorban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Vér, archív tumorminták és vizsgálat közbeni/kezelés utáni tumorminták (ha rendelkezésre állnak) gyűjtése a vizsgálatba bevont betegektől, hogy összefüggésbe hozzuk a különböző CTNNB1 és APC génmutációkat és genomi aláírásokat a tumorválaszsal és a PFS-sel.

II. A nirogacesztát immunsejtekre és a perifériás vér immunglobulinszintjére gyakorolt ​​hatásának feltárása.

III. Vérminták gyűjtése a banki vizsgálathoz a kiinduláskor, a kezelés alatt és a progresszió idején a jövőbeli kutatásokhoz.

IV. A tumorválasz értékelésének összehasonlítása a szilárd daganatok válaszértékelési kritériumai (RECIST), az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai, valamint a T2 és térfogati változások segítségével mágneses rezonancia képalkotás (MRI) segítségével.

V. A betegek által bejelentett kimenetelek (PRO-k) specifikus értékelésére kifejlesztett eszköz használata desmoid tumorban szenvedő felnőtt betegeknél (GOunder/DTRF DEsmoid Tünet/Impact Skála [GODDESS]) és a betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) a kapcsolat feltárására. a PRO-k és a tumorválasz és a PFS között.

VÁZLAT:

A betegek nirogacetátot kapnak orálisan (PO) naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként ismétlődnek a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 30 napon belül követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

35

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Roanoke, Virginia, Egyesült Államok, 24014
        • Carilion Children's
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1145
        • Starship Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegek testfelületének 0,3 m^2-nél nagyobbnak kell lennie a felvétel időpontjában

  • Meglévő vagy visszatérő desmoid tumor, amely jelentős morbiditás nélkül műtétre nem alkalmas, és a RECIST (v) 1.1-es verziójának értékelése szerint a vizsgálatba való felvételt megelőző 6 hónapon belül több mint 10%-kal előrehaladott

    • A betegeknél a desmoid tumor szövettani igazolását kell végezni
    • A betegeknek a RECIST v1.1 kritériumai szerint mérhető betegséggel kell rendelkezniük
    • A betegnek legalább egy korábbi szisztémás kezelésben kell részesülnie a desmoid tumor miatt
  • A betegeknek Lansky (<16 éves betegek esetén) vagy Karnofsky (16 évesnél idősebb betegek) teljesítménystátusz pontszáma >= 50. Azokat a betegeket, akik bénulás miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, ambulánsnak tekintik a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen fel kell gyógyulniuk az összes korábbi kemoterápia, immunterápia, műtét vagy sugárterápia akut toxikus hatásaiból, mielőtt ebbe a vizsgálatba kezdenének. Előfordulhat, hogy a betegek a megfigyelt progresszió után vagy az alábbiakban meghatározott időtartamon belül nem használják ezeket a kezeléseket, vagy nem is tervezik ezek alkalmazását.

    • Citotoxikus kemoterápia: a vizsgálatba való belépéstől számított 2 héten belül nem részesülhet (4 hét, ha korábban kapott nitrozoura-t)
    • Kis molekulájú tirozin kináz gátlók (pl. szorafenib, pazopanib, imatinib), rapalogok (pl. temszirolimusz, everolimusz, szirolimusz) vagy antiösztrogén terápia (pl. tamoxifen): előfordulhat, hogy a vizsgálati kezelés első adagját megelőző 28 napon belül nem kaptak
    • Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával kapcsolatos toxicitásnak vissza kell állnia =<1
    • Biológiai (neoplasztikus szer): legalább 7 nappal a biológiai szerrel végzett terápia befejezése óta
    • Lokális regionális daganat irányítású terápia, beleértve, de nem kizárólagosan a kis portú sugárterápiát (RT), rádiófrekvenciás ablációt, krioterápiát, műtétet: legalább 2 hét telt el azóta, hogy ezek a terápiák és minden toxicitás 1-es fokozatig megszűnt. Ha korábbi craniospinalis RT, vagy ha >= 50% a medence besugárzása, akkor >= 6 hónapnak kell eltelnie. Ha egyéb jelentős csontvelő-sugárzás (BM), akkor >= 6 hétnek kell eltelnie
    • Őssejt-transzplantáció (SCT): Nincs bizonyíték az aktív graft versus host betegségre. Allogén SCT esetén >= 6 hónapnak kell eltelnie
    • Nincs korábbi gamma-szekretáz, Notch vagy béta-katenin inhibitor
    • Vizsgálati gyógyszerek: nem kaphattak vizsgálati gyógyszert a vizsgálatba való belépéstől számított 4 héten belül, és a korábbi kezeléssel kapcsolatos összes toxicitást =< 1 vagy kiindulási értékre kell rendezni

  • Egyidejű gyógyszeres kezelési korlátozások

    • Szteroidok: A dexametazont kapó betegeknek stabil vagy csökkenő dózisban kell részesülniük legalább 2 hétig a vizsgálatba való belépés előtt. A szteroidok használata nem daganatos indikációk esetén (pl. asztma vagy súlyos allergiás reakció) megengedett
    • Növekedési faktor(ok): a vizsgálatba való belépéstől számított 1 héten belül nem kaphatták meg
    • Azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4 induktorok vagy mérsékelt vagy erős inhibitorok, nem jogosultak erre. A CYP3A4 erős induktorai vagy mérsékelten erős inhibitorai a felvételt megelőző 14 naptól a protokollterápia végéig nem megengedettek. Megjegyzés: A CYP3A4-et indukáló epilepszia elleni szerek stabil dózisban megengedettek
    • A megfigyelt progresszió után nem kaphat nem szteroid gyulladáscsökkentő szereket (NSAID-okat) desmoid tumor kezelésére, és a beteg beleegyezik abba, hogy a vizsgálat ideje alatt nem használ NSAID-okat. Alkalmankénti használata (meghatározása szerint =< heti 3-szor) a fájdalom kezelésére megengedett
  • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/uL (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Thrombocytaszám >= 100 000/uL (transzfúziótól független) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Hemoglobin >= 9,0 g/dl (vörösvértest-transzfúziót kaphat) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy szérum kreatinin az életkor/nem alapján az alábbiak szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül):

    • Életkor: Maximális szérum kreatinin (mg/dl)
    • Életkor: 1 és < 2 év között; Maximális szérum kreatinin (mg/dl): 0,6 (férfi és nő)
    • Életkor: 2 és < 6 év között; Maximális szérum kreatinin (mg/dl): 0,8 (férfi és nő)
    • Életkor: 6 és < 10 év között; Maximális szérum kreatinin (mg/dl): 1 (férfi és nő)
    • Életkor: 10 és < 13 év között; Maximális szérum kreatinin (mg/dl): 1,2 (férfi és nő)
    • Életkor: 13 és < 16 év között; Maximális szérum kreatinin (mg/dL): 1,5 (férfi); 1,4 (nő)
    • Életkor: >= 16 év; Maximális szérum kreatinin (mg/dL): 1,7 (férfi); 1,4 (nő)
  • Összes bilirubin = < 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) az életkor szerint (kivéve, ha másodlagos a korábban diagnosztizált Gilbert-szindróma miatt) (a felvételt megelőző 7 napon belül)

  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) = < 135 U/L

    • Megjegyzés: A tanulmány céljaira az SGPT (ALT) ULN-jét 45 U/L értékre állítottuk be (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).

  • Megfelelő szívműködés meghatározása:

    • Korrigált QT (QTc) intervallum < 470 ms
    • Nincs a kórelőzményében veleszületett vagy szerzett megnyúlt QTc-szindróma
    • Nem szerepelt klinikailag jelentős szívritmuszavar, pangásos szívelégtelenség, szélütés vagy szívinfarktus a vizsgálatba való belépés előtti 6 hónapon belül
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes gyámjának írásos beleegyezését kell aláírnia
  • Minden intézményi, Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) és Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) humán vizsgálatokra vonatkozó követelményét teljesíteni kell.

Kizárási kritériumok:

  • Aktív vagy krónikus fertőzés a vizsgálatba való belépés előtt 7 napon belül
  • Olyan gyomor-bélrendszeri betegségekben szenvedő betegek, akik hajlamosíthatnak a gyógyszer intoleranciájára vagy rossz felszívódásra (pl. szájon át szedhető gyógyszeres kezelés képtelensége, a felszívódást befolyásoló korábbi sebészeti beavatkozások (pl. gyomor-bypass), felszívódási zavar szindróma és aktív peptikus fekélybetegség)
  • colitis ulcerosa, gyulladásos bélbetegségben vagy részleges vagy teljes vékonybél-elzáródásban szenvedő betegek
  • Hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus (HIV) ismert aktív fertőzése
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganat szerepel, a desmoid tumor(ok) és a nem melanómás bőrrák kivételével, akik 3 évnél tovább nem remisszióban vannak
  • Olyan betegek, akik nem tudják lenyelni a tablettákat. A tablettákat nem szabad összetörni vagy rágni. A nirogacesztát gasztrosztómás szondán vagy nasogastricus szondán keresztül történő beadása nem megengedett
  • Azok a betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem biztos, hogy képesek megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek
  • Szexuálisan aktív, szaporodóképes nőbetegek, akik nem járultak hozzá 1 rendkívül hatékony fogamzásgátló módszer használatához (beleértve a réztartalmú méhen belüli eszközt, az óvszert spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/kúppal, a kétoldali petevezeték lekötését, a behelyezett, injektált óvszer használatát vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszer, absztinencia vagy férfisterilizálás) a vizsgálatban való részvételük idejére és legalább 6 hónapig az utolsó nirogacesztát adag beadása után. A fogamzásgátlás másik formája (pl. gát módszer) szükséges a hormonális fogamzásgátlást szedő betegeknél, mivel a nirogacesztát csökkentheti a hormonális fogamzásgátlók hatékonyságát
  • Szexuálisan aktív, nemzőképes férfibetegek, akik nem egyeztek bele az óvszer használatába, és női partnerük, akik nem járultak hozzá a fent említett rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek valamelyikének használatához a kezelés alatt és az utolsó nirogacesztát adag után legalább 90 napig
  • Szoptató nőbetegek
  • Terhes nőbetegek. Ezeket a betegeket kizárják, mert nem áll rendelkezésre információ a nirogacesztátnak a fejlődő emberi magzatra gyakorolt ​​hatásairól, és a gamma-szekretáz gátlásáról ismert, hogy teratogén.
  • Fogamzóképes nőbetegek, kivéve, ha negatív terhességi teszt eredménye

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (nirogacetát)
A betegek nirogacesztátot kapnak PO BID-ben az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként ismétlődnek a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegek ECHO-n és CT-n vagy MRI-n esnek át a vizsgálat során. A vizsgálat során a betegek röntgenfelvételen és vérmintavételen is áteshetnek.
Egyéb: Életminőség-értékelés
Kisegítő tanulmányok
Más nevek:
  • Életminőség értékelése
Egyéb: Kérdőív adminisztrációja
Kisegítő tanulmányok
Eljárás: Mágneses rezonancia képalkotás
Végezzen MRI-t
Más nevek:
  • MRI
  • Mágneses rezonancia
  • Mágneses rezonancia képalkotás
  • Orvosi képalkotás, mágneses rezonancia / nukleáris mágneses rezonancia
  • ÚR
  • MR képalkotás
  • MRI vizsgálat
  • NMR képalkotás
  • NMRI
  • Mágneses magrezonancia képalkotás
  • Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
  • sMRI
  • Mágneses rezonancia képalkotás (eljárás)
  • MRI-k
  • Strukturális MRI
Eljárás: Komputertomográfia
Végezzen CT-t
Más nevek:
  • CT
  • MACSKA
  • CAT Scan
  • Számítógépes axiális tomográfia
  • Számítógépes tomográfia
  • CT vizsgálat
  • tomográfia
  • Számítógépes axiális tomográfia (eljárás)
  • Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálat
Eljárás: Biospecimen Gyűjtemény
Vérmintavételen kell részt venni
Más nevek:
  • Biológiai mintagyűjtés
  • Biominta összegyűjtve
  • Mintagyűjtemény
Eljárás: Echokardiográfia
Végezze el az ECHO-t
Más nevek:
  • EC
Eljárás: X-ray képalkotás
Végezzen röntgenfelvételt
Más nevek:
  • Hagyományos röntgen
  • Diagnosztikai radiológia
  • Orvosi képalkotás, röntgen
  • Radiográfiai képalkotás
  • Radiográfia
  • RG
  • Statikus röntgen
  • Röntgen
  • Sima filmes röntgenfelvételek
  • Radiográfiai képalkotó eljárás (eljárás)
Drog: Nirogacetat
Adott PO
Más nevek:
  • PF-03084014
  • (S)-2-(((S)-6,8-difluor-1,2,3,4-tetrahidronaftalin-2-il)amino)-N-(1-(2-metil-1-(neopentil-amino)) propán-2-il)-1 H-imidazol-4-il)-pentánamid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójának vagy bármilyen okból bekövetkező halálozásig, legfeljebb 2 évig
A becslés a Kaplan-Meier módszerrel történik, a Peto-Peto módszerrel becsült 95%-os konfidencia intervallum mellett.
A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójának vagy bármilyen okból bekövetkező halálozásig, legfeljebb 2 évig
Farmakokinetikai (PK) paraméter: szisztémás expozíció
Időkeret: 3. ciklusig (minden ciklus 28 napig tart)
A nirogacesztát farmakokinetikai paramétereit a szisztémás expozíció, a gyógyszer-clearance, a terminális felezési idő és egyéb farmakokinetikai jellemzők számszerűsítésére kell meghatározni. Ezeket a PK paramétereket leíró statisztikákkal összegezzük, beleértve az átlagokat, mediánokat, tartományokat és szórásokat.
3. ciklusig (minden ciklus 28 napig tart)
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai 5.0 verziója szerint kell osztályozni. Minden olyan 3. vagy annál magasabb fokozatú toxicitást össze kell foglalni, amelyről úgy vélik, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos. Minden olyan 1. és 2. fokozatú toxicitást jelentenek, amelyet a résztvevők > 5%-ánál észleltek, és amelyeket a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekintenek.
Legfeljebb 2 év
PK paraméter: gyógyszer clearance
Időkeret: 3. ciklusig (minden ciklus 28 napig tart)
A nirogacesztát farmakokinetikai paramétereit a szisztémás expozíció, a gyógyszer-clearance, a terminális felezési idő és egyéb farmakokinetikai jellemzők számszerűsítésére kell meghatározni. Ezeket a PK-paramétereket leíró statisztikákkal összegezzük, beleértve az átlagokat, a mediánokat, a tartományokat és a szórásokat.
3. ciklusig (minden ciklus 28 napig tart)
PK paraméter: felezési idő
Időkeret: 3. ciklusig (minden ciklus 28 napig tart)
A nirogacesztát farmakokinetikai paramétereit a szisztémás expozíció, a gyógyszer-clearance, a terminális felezési idő és egyéb farmakokinetikai jellemzők számszerűsítésére kell meghatározni. Ezeket a PK-paramétereket leíró statisztikákkal összegezzük, beleértve az átlagokat, a mediánokat, a tartományokat és a szórásokat.
3. ciklusig (minden ciklus 28 napig tart)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válaszadási arány
Időkeret: Akár 24 hónapig
A teljes válasz vagy a részleges válasz aránya határozza meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1-es verziója szerint.
Akár 24 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
CTNNB1 és APC génmutációk és genomi aláírások
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A khi-négyzet tesztet a CTNNB1 és APC génmutációk, valamint a genomiális aláírások és a tumorválasz összefüggésének felmérésére, a hosszú rangú tesztet pedig a CTNNB1 és APC génmutációk, valamint a genomiális aláírások PFS-sel való korrelációjának felmérésére használják.
Legfeljebb 2 év
Válaszértékelés a RECIST kritériumok szerint
Időkeret: 24-es ciklusig
24-es ciklusig
A válasz értékelése az Egészségügyi Világszervezet kritériumai szerint
Időkeret: 24-es ciklusig
24-es ciklusig
A betegek által bejelentett eredmények (PRO)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A khi-négyzet tesztet a PRO-összegző pontszámok és a tumorválasz összefüggésének értékelésére, a Cox-regressziót pedig a PRO-összegző pontszámok és a PFS közötti korreláció értékelésére használják. A betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere és a GOunder/DTRF DEsmoid tünet/hatás skála használatával összefoglaló PRO-pontszámok közötti korrelációt a Pearson-féle korrelációs együtthatókra vonatkozó következtetések levonásával értékelik.
Legfeljebb 2 év
Változások az egyes limfocita-alcsoportok és immunglobulinok szintjében
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A limfocita alcsoportok közé tartozik a CD3 (összes T-sejt), CD3+CD4+ (T-helper sejtek), CD3+CD8+ (T-citotoxikus sejtek), CD3+HLA-DR+ (aktivált T-sejtek) százalékos és abszolút számok és CD4:CD8 arány. A khi-négyzet tesztet a limfocita- és immunglobulin-szint és a tumorválasz összefüggésének felmérésére, a Cox-regressziót pedig a limfocita- és immunglobulin-szintek PFS-sel való korrelációjának értékelésére használják.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Oncology Group

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
SpringWorks Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Fariba Navid, Children's Oncology Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 9.

Első közzététel (Tényleges)

2019. december 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARST1921 (Egyéb azonosító: CTEP)
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2019-07498 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Desmoid fibromatosis

Klinikai vizsgálatok a Életminőség-értékelés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel