MPS I患者におけるJR-171-101試験の延長試験
2024年3月13日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
ムコ多糖症I型患者におけるJR-171-101試験の延長試験
MPS Iの治療のためのJR-171-101の第I/II相、非盲検、多施設共同、多国籍（日本、ブラジル、米国）拡大試験
調査の概要
詳細な説明
JR-171-101研究のパート2を完了し、すべての適格基準を満たす患者は、このJR-171-102研究に登録できます。
JR-171-102研究での用量決定まで、被験者は、JR-171-101研究の12週目に受けたのと同じ用量で、低用量または高用量のJR-171を静脈内投与されます。
その後、JR-171-101 試験の結果に基づいて決定された至適用量に全被験者が移行されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Porto Alegre、ブラジル
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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São Paulo、ブラジル
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
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Fukuoka、日本
- Fukuoka Children's Hospital
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Kitakyushu、日本
- National Hospital Organization Kokura Medical Center
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Osaka、日本
- Osaka Metropolitan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- JR-171-101試験のパート2を完了した患者
- -書面によるインフォームドコンセントを取得できる患者。 患者が同意の時点で18歳未満（日本の場合は20歳）である場合、またはMPS I関連の知的障害のために研究への参加の意思が確認できない場合、患者の法定代理人（例： 、父母または保護者）の同意を得る必要があります。 この場合でも、可能な限り、書面によるインフォームド コンセントを患者から取得する必要があります。
- 共同パートナーが出産の可能性がある女性患者または男性患者は、最終投与から 1 か月後まで、殺精子ジェルとコンドーム、子宮内避妊器具または経口避妊薬など、医学的に認められた非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。
除外基準:
- -6分間の歩行テスト、神経認知テスト、BVMT-R、HVLT-R、およびT.O.V.A.を除いて、研究手順を実行できない患者。
- 研究責任者または研究分担者が腰椎穿刺を行うことができないと判断した者で、関節拘縮により腰椎穿刺の体位をとるのが困難な方、腰椎穿刺の際に呼吸が困難になる可能性がある方など
- -重篤な薬物アレルギーまたは薬物に対する過敏症の既往があるため、研究責任者または研究分担者が研究に参加する資格がないと判断した
- その他、治験責任医師または治験分担医師が患者の安全を考慮して本試験への参加を不適格と判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：JR-171
用量が決定されるまで、被験者は低用量または高用量のJR-171を静脈内投与されます（JR-171-101研究の12週目と同じ用量）。
その後、すべての被験者は、JR-171-101試験の結果に基づいて決定されたJR-171の最適用量を投与されます。
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JR-171 点滴
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：156週
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有害事象
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156週
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異常な臨床検査結果の発生率
時間枠：156週
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血液学
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156週
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異常な臨床検査結果の発生率
時間枠：156週
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生化学
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156週
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異常な臨床検査結果の発生率
時間枠：156週
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血清鉄検査
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156週
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異常な臨床検査結果の発生率
時間枠：156週
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尿検査
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156週
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異常なバイタルサインの発生率
時間枠：156週
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脈拍数
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156週
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異常なバイタルサインの発生率
時間枠：156週
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体温
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156週
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異常なバイタルサインの発生率
時間枠：156週
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血圧
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156週
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異常なバイタルサインの発生率
時間枠：156週
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体重
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156週
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心電図異常の発生率
時間枠：156週
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156週
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有害事象のある参加者の数
時間枠：156週
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抗ヒトα-L-イズロニダーゼ抗体
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156週
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有害事象のある参加者の数
時間枠：156週
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抗JR-171抗体
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156週
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有害事象のある参加者の数
時間枠：156週
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注入関連反応 (IAR)
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156週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脳脊髄液中のヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：26週、52週、104週、156週
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26週、52週、104週、156週
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脳脊髄液中のデルマタン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：26週、52週、104週、156週
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26週、52週、104週、156週
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髄液開放圧
時間枠：26週、52週、104週、156週
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26週、52週、104週、156週
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尿中のヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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尿中のデルマタン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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血清中のヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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血清中のデルマタン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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13、26、39、52、65、78、91、104、130、156週
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肝容積のベースラインからの変化
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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13、26、52、78、104、156週
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脾臓容積のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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13、26、52、78、104、156週
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心エコー検査のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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左心室後壁の厚さ
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13、26、52、78、104、156週
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心エコー検査のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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心室中隔の厚さ
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13、26、52、78、104、156週
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心エコー検査のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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左心室質量指数
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13、26、52、78、104、156週
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心エコー検査のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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左室駆出率
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13、26、52、78、104、156週
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心エコー検査のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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左心室駆出率、
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13、26、52、78、104、156週
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心エコー検査のベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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E/Aレシオ
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13、26、52、78、104、156週
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6 分間の歩行テスト距離でのベースラインからの変化。
時間枠：13、26、52、78、104、156週
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13、26、52、78、104、156週
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神経認知検査の認知年齢相当スコアのベースラインからの変化
時間枠：52週、104週、156週
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ウェクスラー IQ テストまたは乳幼児発達のベイリー スケール
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52週、104週、156週
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適応行動機能の結果におけるベースラインからの変化
時間枠：52週、104週、156週
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バインランド適応行動スケール
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52週、104週、156週
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簡単な視覚空間記憶テストの結果のベースラインからの変化-改訂
時間枠：13、26、52、78、104、130、156週
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13、26、52、78、104、130、156週
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Hopkins Verbal Learning Test-Revised の結果のベースラインからの変化
時間枠：13、26、52、78、104、130、156週
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13、26、52、78、104、130、156週
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注意変数のテストの結果におけるベースラインからの変化
時間枠：13、26、52、78、104、130、156週
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13、26、52、78、104、130、156週
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Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM) の結果のベースラインからの変化
時間枠：13、26、52、104 週 156
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13、26、52、104 週 156
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月28日
一次修了 (推定)
2025年4月30日
研究の完了 (推定)
2025年4月30日
試験登録日
最初に提出
2020年6月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月26日
最初の投稿 (実際)
2020年7月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月13日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JR-171-102
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ムコ多糖症Ⅰの臨床試験
-
University of NebraskaBristol-Myers Squibb利用できない
-
University Hospital, Basel, Switzerland完了