トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチーの被験者におけるAG10の有効性と安全性 (ATTRibute-PN)
症候性トランスサイレチン アミロイド多発ニューロパシーの被験者における AG10 の有効性と安全性に関する第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験 (ATTRIbute-PN 試験)
調査の概要
詳細な説明
** ClinicalTrials.gov で更新された研究デザインを参照してください。 識別子 NCT04882735。 **
トランスサイレチン アミロイド多発神経障害 (ATTR-PN) は、「家族性トランスサイレチン媒介性アミロイド多発神経障害 (FAP)」とも呼ばれ、TTR 遺伝子の突然変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。 世界で約10,000人が罹患していると推定されています。
ATTR-PN では、体温、痛み、触覚を感知する神経にアミロイドが蓄積します。 ATTR-PN の患者は、手足の感覚の喪失、うずき、しびれ、または痛み (末梢神経障害とも呼ばれます) を経験することがあります。
この研究では、エイドスは治験薬 AG10 800mg (2 錠) を 1 日 2 回経口投与することを研究しています。 この研究を通じて、Eidos は、ATTR-PN 患者とプラセボの患者における AG10 の有効性と安全性を評価したいと考えています。
これは 18 か月間のプラセボ対照試験です。 これは、18か月の研究の間、研究を実施する研究者と研究参加者は、研究参加者がAG10またはプラセボを受け取っているかどうかわからないことを意味します.
この研究の主な結果は、AG10 群とプラセボ群の 18 か月の治療における修正神経障害スコア +7 (mNIS+7) とベースラインとの差です。
18 か月の終わりに、参加者は治験薬 AG10 を受け取る資格がある可能性があり、プラセボはありません。 これを「オープンラベルエクステンション」と呼びます。 研究のこの部分は、AG10を長期間服用することに関連する安全性をよりよく理解するのに役立つかもしれません.
研究の種類
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94104
- Eidos Therapeutics
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18 歳以上 90 歳以下の男性または女性であること。
- -ATTR-PNのステージIまたはIIの症状（多発性ニューロパシー障害[PND] ≤IIIa）があり、ATTR-PNの診断と一致する身体検査所見および/または神経生理学的検査所見によって定義されるATTR-PNの確立された診断;
- -スクリーニング中に5〜130（包括的）のNISを持っています;
- -スクリーニング中に神経伝導検査（NCS）スコア[腓腹感覚神経活動電位（SNAP）、脛骨複合筋活動電位（CMAP）、尺骨SNAP、尺骨CMAP、腓骨CMAPの合計]が2点以上。 NCS は mNIS+7 のコンポーネントです。
- -病歴に記録されているか、無作為化前のスクリーニングで得られたジェノタイピングによって確認された、ATTR-PNと一致する突然変異を持っています。 *ドミノ肝移植を受けた被験者には遺伝子検査は必要ありません。
- -2年以上の生存が予想される
- カルノフスキーパフォーマンスステータス≧60%;
除外基準:
- -以前に肝移植を受けたか、研究期間中に症候性ATTR-PNの治療として野生型臓器移植片を用いた肝移植を受ける予定です。
注: 研究期間中に ATTR-PN を治療するための再移植が計画されていない限り、移植片によって媒介される ATTR-PN を発症した ATTR-PN ドナーからの「ドミノ」肝移植のレシピエントは、このプロトコルの下で許可されます。他のすべての資格基準を満たしている。
- ATTR-PN に関連しない感覚運動神経障害または自律神経障害があります。たとえば、自己免疫疾患または単クローン性免疫グロブリン血症、悪性腫瘍、またはアルコール乱用。
- ビタミン B-12 レベルが正常下限 (LLN) を下回っています。
- 未治療の甲状腺機能亢進症/甲状腺機能低下症の臨床的証拠がある;
- 軟髄膜TTRアミロイドーシスがあります。
- 1型糖尿病を患っています;
- 2型糖尿病を5年以上患っている;
- 活動性のB型肝炎またはC型肝炎、または既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症を患っている;
- NYHA 心不全分類 > クラス II
- 2年以内に悪性腫瘍を発症したが、基底細胞がんまたは扁平上皮がんを除く
- 現在、パチシラン、イノテルセン、またはその他の遺伝子サイレンシング剤によるATTR-PNの治療を受けている、ATTR-PNのラベル表示がない市販の医薬品（ジフルニサル、ドキシサイクリンなど）、天然物、またはATTR-PNの証明されていない治療法として使用される誘導体(例えば、緑茶抽出物、タウロウルソデオキシコール酸 [TUDCA]/ウルソジオール)、14 日以内、またはパチシランの場合は 90 日以内、イノテルセンの場合は 180 日以内に投与してください。 スクリーニングの前に、タファミジスは、確立されたバックグラウンド療法の一部として潜在的な被験者にすでに処方されている場合、ATTR-PNの治療のために表示された用量および20 mg /日の投与で許可されます。治験責任医師の意見では、タファミジス治療中の疾患進行の証拠
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：AG10 800mg
TTR安定剤を1日2回経口投与（BID）
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TTR安定剤を1日2回経口投与（BID）
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを 1 日 2 回経口投与 (BID)
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非アクティブ コントロール
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから変更されたニューロパシー障害の治療の 18 か月目までの変化
時間枠：18ヶ月
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AG10 群とプラセボ群の違いを修正神経障害障害で評価します。これは、筋力低下、感覚喪失、筋伸張反射の低下を部分的に評価する複合尺度です。
0 から 304 のスケールで計算され、スコアが高いほど病気が悪化していることを示します。
|
18ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Mark McGovern, RN, CCRN、Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG10-333
- 2018-004670-10 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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