全身酸素抽出が不十分なために最大酸素摂取量が減少した参加者の ASP0367 を評価する研究

包含基準:

• 参加者は、aCPETとSHAPEテストの両方を受けることを含め、研究期間中、研究要件に同意し、遵守することができます。
• -参加者のボディマス指数（BMI）の範囲は17.0〜36 kg / m ^ 2で、スクリーニング時の体重は少なくとも50 kg（男性参加者）または40 kg（女性参加者）です。
• -SOEが不十分なために最大酸素摂取量が減少した参加者は、ピーク運動として定義されます ([Ca-VO2])/[Hb]) ≤ 0.85およびVO2max < 85% 心臓または肺の機械的限界がない場合に予測され、aCPETによって決定されます-1日目の6か月前、またはSOEが不十分なために最大酸素摂取量が減少した参加者は、ピーク運動として定義されます ([Ca-VO2])/[Hb]) ≤ 0.85および心臓または肺がない場合に予測されるVO2max < 85%機械的限界、スクリーニングから45か月以内の歴史的なaCPETによって決定され、骨格筋のクエン酸シンターゼ活性の低下が確認されました。

• -女性の参加者は妊娠しておらず、次の条件の少なくとも1つが適用されます。

  • 出産の可能性のある女性ではない (WOCBP)
  • -インフォームドコンセントの時点から最終IP投与後少なくとも28日まで避妊ガイダンスに従うことに同意するWOCBP。
• 女性参加者は、スクリーニング時から研究期間中、および最終 IP 投与後 28 日間は授乳しないことに同意する必要があります。
• 女性参加者は、IPの初回投与時から研究期間中、および最終IP投与後28日間、卵子を提供してはなりません。
• -出産の可能性のある女性パートナー（授乳パートナーを含む）を持つ男性参加者は、治療期間中および最終IP投与後28日間、避妊を使用することに同意する必要があります。
• 男性参加者は、治療期間中および最終 IP 投与後 28 日間は精子を提供してはなりません。
• 妊娠中のパートナーを持つ男性参加者は、禁欲を続けるか、コンドームを使用することに同意する必要があります 調査期間中の妊娠中および最終IP投与後28日間。
• 参加者は、本研究に参加している間、別の介入研究に参加しないことに同意します。

除外基準:

• -参加者は、小脳、錐体、錐体外路、またはその他の非ミオパシープロセス（小脳機能障害、運動障害など）による徴候および/または症状を持っています aCPETまたはSHAPEテストで自明ではない方法で干渉します。
• -参加者は、スクリーニング前の28日または5半減期のいずれか長い方以内に治験治療を受けています。
• -参加者は、参加者を研究参加に不適切にする何らかの状態を持っています。
• -参加者は、-1日目の前の3か月以内にCYP3A、CYP2C8、およびCYP2C19の中程度または強力なインデューサーを使用しました。
• -参加者は、スクリーニング時に心筋トロポニンI（cTnI）> ULN（またはcTnIが利用できない場合は心筋トロポニンT> ULN）を持っています。
• 参加者は、スクリーニング時に腎疾患方程式の食事の修正によって計算された推定糸球体濾過率（eGFR）が、1.73 m^2 あたり 60 mL/分未満であること。
• -参加者はスクリーニング時に持っています：総ビリルビン（TBL）>正常の上限（ULN）またはトランスアミナーゼ（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]またはアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）>クレアチンキナーゼの上昇がない場合のULN。
• -参加者は真性糖尿病（1型または2型）を患っています。
• -参加者は、統合失調症、双極性障害、大うつ病性障害などの精神状態があり、スクリーニング前の1年以内に制御されていません。
• -参加者は、研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題を抱えています。
• -参加者は、自殺未遂、自殺行動の履歴があるか、スクリーニング前の1年以内に自殺念慮があり、Columbia-Suicide Severity Rating Scale（C-SSRS）を使用してレベル4または5の基準を満たすか、重大な自殺する危険。
• -参加者は、無作為化前の30日以内に入院入院を経験したか、研究中に入院または外科的処置を計画しており、研究評価に影響を与える可能性があります。
• -参加者は臨床的に重要な呼吸器疾患（慢性閉塞性肺疾患、嚢胞性線維症、重度の喘息、結核を含む肺感染症、サルコイドーシス、胸部子宮内膜症、肺線維症、肺がんなど）および/または心疾患（病歴または現在の臨床所見）または-以前の介入心臓処置（例えば、血管形成術/経皮的冠動脈インターベンション、バルーン弁形成術などをもたらした左心カテーテル法）無作為化前の3か月以内。
• -参加者は、ペースメーカー、植込み型除細動器または心臓再同期療法装置を持っているか、フリデリシアの式（QTcF）を使用して補正されたQT間隔の平均が男性参加者で450ミリ秒以上、女性参加者で470ミリ秒以上であるスクリーニングまたは無作為化。 QTcF がこれらの制限を超える場合、参加者の適格性を判断するために、同じ日に 1 つの追加の 3 連の ECG を取得できます。

• -参加者は、次のいずれかを除いて、スクリーニング時に急性虚血、心房細動、または能動伝導系の異常のECGの証拠を持っています：

  • 第1度房室（AV）ブロック
  • 2度房室ブロック1型（モビッツ1型/ヴェンケバッハ型）
  • 右脚ブロック
• -参加者は、すべての研究要件を完了する能力を妨げる可能性のある発作障害を持っています。
• -参加者は、アクティブな悪性腫瘍または参加者が5年未満無病である他の癌を患っています。
• -参加者は固形臓器移植を受けており、現在免疫抑制の治療を受けています。
• -参加者は、スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎またはC型肝炎感染の血清検査が陽性です。
• 参加者は以前に ASP0367 を受け取ったことがある。
• -参加者は、無作為化前の1年以内に積極的な薬物乱用の履歴があります。
• -参加者は、スクリーニング前の6か月以内にタバコを含む製品とニコチンまたはニコチンを含む製品（電子アークなど）を喫煙、使用したことがある、または参加者はスクリーニング時または-1日目にコチニン検査で陽性です。
• -参加者は、スクリーニング前の6か月以内に男性参加者の場合は週14単位以上、女性参加者の場合は7単位以上のアルコール飲料を消費した履歴があるか、スクリーニング前の2年以内にアルコール依存症または薬物/化学物質/物質乱用の履歴があります（注: 1 単位 = ビール 12 オンス、ワイン 4 オンス、スピリッツ/ハードリカー 1 オンス)、または参加者がスクリーニング時または -1 日目にアルコール検査で陽性である。
• -参加者は、医学的診断のために処方されていない乱用薬物（アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、カンナビノイド、コカインおよび/またはアヘン剤）を-1日目の前3か月以内に使用したか、スクリーニング時または-1日目の処方（アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、カンナビノイド、コカインおよび/またはアヘン剤）。
• -参加者は、無作為化前の4週間以内に、フィブラートやチアゾリジンジオン（クリノフィブラート、クロフィブラート、フェノフィブラートなど）などのPPARリガンドを使用しました。
• -参加者は、無作為化前の2週間以内にメスチノンを使用しました。
• -参加者は、無作為化前の4週間以内にコエンザイムQ10（CoQ10）、カルニチン、クレアチン、またはその他のミトコンドリアに焦点を当てたサプリメントの使用を開始しました.
• -参加者は、無作為化前の4週間以内に運動療法を開始しました。
• -参加者は、ASP0367または使用される製剤の任意の成分に対して既知または疑われる過敏症を持っています。
• -参加者は、スクリーニング時にSARS-CoV-2ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査で陽性の結果を示しています。