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プロトポルフィリン症における経口シメチジンの効果

2026年6月3日 更新者：Amy K. Dickey, M.D.

赤血球生成性プロトポルフィリン症 (EPP) および X リンク プロトポルフィリン症 (XLP) は、ヘム生合成の遺伝的欠陥に起因し、光に対する痛みを伴う皮膚過敏症を生涯にわたって引き起こします。 この研究の目的は、プロトポルフィリン症の治療のための経口シメチジン投与の有効性と安全性を判断することです。 有効性は、プロトポルフィリン レベル、光線過敏症、生活の質に関する質問票に基づきます。

資金源 - FDA OOPD

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

赤血球生成プロトポルフィリン症 (EPP) および X リンク プロトポルフィリン症 (XLP) は、ヘム生合成の遺伝的欠陥であり、光に対する痛みを伴う皮膚過敏症を生涯にわたって引き起こします。 集合的にプロトポルフィリン症と呼ばれる EPP および XLP は、光感受性分子であるプロトポルフィリン IX の蓄積をもたらします。最初はヘモグロビン合成中に骨髄に蓄積し、次に赤血球、血漿、および肝臓に蓄積します。 光過敏症に加えて、プロトポルフィリン症は貧血、胆石、肝不全を引き起こすこともあります。 プロトポルフィリン レベルを低下させたり、生命を脅かす可能性のある EPP の合併症を予防したりする治療法は実証されていません。 シメチジンは、ヘム生合成の最初の酵素であるデルタ-アミノレブリン酸シンターゼ (ALAS) の阻害によるオフターゲット効果の可能性があるため、ヒトポルフィリン症の治療薬として注目されています。 この阻害は、最初に in vitro で説明されました。ただし、EPP の利点の症例報告は逸話的で制御されていません。 したがって、この研究の目的は、プロトポルフィリン症における経口シメチジン投与の有効性と安全性を判断することです。 有効性は、プロトポルフィリン レベル、光線過敏症、生活の質に関する質問票に基づきます。 結果が肯定的である場合、これは、EPP の疾患修飾療法として作用する薬剤の質の高い証拠を提供する最初の研究になります。 この研究は、副作用がほとんどない承認済みの薬を、まれなヒト疾患の治療に再利用するという点でも魅力的です。

研究デザインは、プロトポルフィリン症患者のシメチジンとプラセボを比較する前向き、盲検、無作為化、2x2 クロスオーバー デザインです。 適格なプロトポルフィリン症患者は、2回の3か月の研究期間にわたって投与される2つの治療シーケンスの1つに均等に割り当てられて無作為化されます。 無作為化はサイトごとに階層化され、順列ブロックの無作為化が時系列の偏りを防ぐために使用されます。 シーケンス 1 に無作為に割り付けられた患者は、期間 1 にプラセボを受け取り、期間 2 にシメチジンを受け取ります。 シーケンス 2 に無作為に割り付けられた患者は、期間 1 にシメチジンを受け取り、期間 2 にプラセボを受け取ります。 1、すべての患者がシメチジンもプラセボも投与されない 3 か月のウォッシュアウト期間が発生します。 赤血球の寿命 (120 日) にわたって赤血球中のプロトポルフィリンが急速に減少するため、また光の測定に必要な時間枠を考慮して、各研究期間とウォッシュアウト期間に 3 か月が選択されました。 EPP の感度。

研究の種類

介入

入学 (実際)

26

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Texas
      • Galveston、Texas、アメリカ、77555
        • University of Texas Medical Branch

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

11年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -ポルフィリン症の縦断研究（PC研究7201）への事前登録または同時登録 EPPまたはXLPの診断が確認されている
  • -スクリーニング時の年齢が15歳以上の男性または女性
  • 水ぶくれのない皮膚光過敏症の特徴的な病歴
  • -インフォームドコンセントを提供する意志と能力があり、プロトコルに記載されている手順に従う

除外基準:

  • -前駆症状のポイントまで光にさらされることを望まない参加者 少なくとも毎週
  • -治験責任医師が決定した肝臓または骨髄移植または臨床的に重要な肝機能障害の病歴
  • -シメチジンに対する既知または疑いのあるアレルギーまたは不耐性
  • -スクリーニング時の過去3か月間の他の実験的治療の使用
  • -スクリーニング時の過去3か月以内のシメチジンの使用
  • 肝臓や骨髄の病気など、他の病気（続発性ポルフィリン血症）が原因で、血漿または赤血球中のポルフィリンが上昇している人
  • -治験責任医師の意見では、参加を妨げる臨床的に重要な併存疾患を有する患者
  • -治験責任医師の意見では、被験者の安全性または研究の目的を妨げる可能性のある薬物またはサプリメント（付録1）による治療
  • 参加者はスマートフォンを持っていないか、研究にスマートフォンを使用するつもりはありません
  • 妊娠中、授乳中、または積極的に妊娠を計画している女性
  • 中等度から重度の腎不全のある人

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：シメチジン
シメチジン 800mg 経口 1 日 2 回
薬：シメチジン
経口シメチジン 800mg を 1 日 2 回。
他の名前：
  • タガメント
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ カプセルを 1 日 2 回経口投与
薬：プラセボ
プラセボを 1 日 2 回

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percent Change in Erythrocyte Total Protoporphyrin Level
時間枠：Before and after each 3-month treatment period
Percent change in erythrocyte total protoporphyrin levels after treatment period versus before.
Before and after each 3-month treatment period

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Time to Prodrome
時間枠：Last 2 months of each treatment period
Mean daily self-reported outdoor time, in minutes, before EPP/XLP prodrome onset during the last two months of each treatment period, including days without symptoms.
Last 2 months of each treatment period
Change in PROMIS-57 v2 Domain T-scores From Pre-treatment to End of Each 3-month Treatment Period
時間枠：Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
PROMIS-57 v2 assesses 7 health domains: Physical Function, Anxiety, Depression, Fatigue, Sleep Disturbance, Ability to Participate in Social Roles and Activities, and Pain Interference. Domain scores are converted to standardized T-scores with a U.S. general population mean of 50 and standard deviation of 10. Higher scores indicate worse outcomes for Anxiety, Depression, Fatigue, Sleep Disturbance, and Pain Interference, and better outcomes for Physical Function and Ability to Participate in Social Roles and Activities. PROMIS-57 v2 was administered immediately before and at the end of each 3-month treatment period. End-of-period PROMIS-57 v2 domain T-scores were analyzed using mixed-effects linear models adjusted for the immediately pre-treatment PROMIS-57 v2 domain T-score for that treatment period, with treatment as a fixed effect and participant as a random effect. Reported values represent least squared means for change in T-score for the cimetidine and placebo treatment periods.
Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
Change in PROMIS-57 v2 Pain Intensity Scores From Pre-treatment to End of Each 3-month Treatment Period
時間枠：Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
PROMIS-57 v2 Pain Intensity is a single item scored from 0 to 10, with higher scores indicating worse pain intensity. The instrument-defined possible score range is 0 to 10. This question was administered immediately before and at the end of each 3-month treatment period in this crossover trial. End-of-period PROMIS-57 v2 Pain Intensity scores were analyzed using mixed-effects linear models adjusted for the immediately pre-treatment Pain Intensity score for that treatment period, with treatment as a fixed effect and participant as a random effect. Reported values represent least squared means for change in Pain Intensity scores for the cimetidine and placebo treatment periods.
Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
Number of Phototoxic Reactions Per Participant During the Last 2 Months of Each Treatment Period
時間枠：Last 2 months of the 3-month cimetidine treatment period and last 2 months of the 3-month placebo treatment period
For each participant, the number of phototoxic reactions during the last 2 months of each 3-month treatment period was recorded. In this crossover trial, the reported outcome compares the number of phototoxic reactions per patient during cimetidine with the number during placebo.
Last 2 months of the 3-month cimetidine treatment period and last 2 months of the 3-month placebo treatment period
Blue Light Dose
時間枠：Last 2 months of each treatment period
Average daily outdoor blue light dose before EPP/XLP prodrome onset during the last two months of each treatment period, including days without symptoms. Dose data for the day were excluded if the patient did not wear the dosimeter for the entire day.
Last 2 months of each treatment period

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amy K. Dickey, M.D.

協力者

Wake Forest University Health Sciences
The University of Texas Medical Branch, Galveston

捜査官

  • 主任研究者：Amy K Dickey, MD、Massachusetts General Hospital
  • 主任研究者：Karl Anderson, MD、University of Texas

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月14日

一次修了 (実際)

2025年4月24日

研究の完了 (実際)

2025年4月24日

試験登録日

最初に提出

2021年7月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月18日

最初の投稿 (実際)

2021年8月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月3日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2021P002095
  • PC7211 (その他の識別子：Porphyrias Consortium Protocol Number)
  • 1R01FD007287-01 (米国FDA認可/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

公開された記事で報告された結果の基礎となる個々の参加者データ、および研究プロトコルと統計分析計画は、時間枠とアクセスが満たされている場合、匿名化 (テキスト、表、図、および付録) の後に共有される場合があります。以下にリストされている基準。

IPD 共有時間枠

記事の公開から9か月後から36か月後まで

IPD 共有アクセス基準

誰と：研究研究者によって承認された方法論的に適切な提案を提供する研究者 分析の種類：承認された提案の目的を達成するため。 どのようなメカニズムによってデータが利用可能になるか: 提案は adickey@mgh.harvard.edu に送信する必要があります。 アクセスするには、データ要求者はデータ アクセス契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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