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프로토포르피린증에서 경구용 시메티딘의 효과

2026년 6월 3일 업데이트: Amy K. Dickey, M.D.

Erythropoietic protoporphyria (EPP) 및 X-linked protoporphyria (XLP)는 평생 고통스러운 빛에 대한 피부 민감성을 유발하는 heme 생합성의 유전적 결함으로 인해 발생합니다. 이 연구의 목적은 프로토포르피린증 치료를 위한 경구 시메티딘 투여의 효능과 안전성을 결정하는 것입니다. 효능은 프로토포르피린 수치, 감광성 및 삶의 질 설문지를 기반으로 합니다.

자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Erythropoietic protoporphyria (EPP) 및 X-linked protoporphyria (XLP)는 평생 고통스러운 빛에 대한 피부 민감성을 유발하는 heme 생합성의 유전 적 결함입니다. 총칭하여 프로토포르피린증이라고 하는 EPP 및 XLP는 빛에 민감한 분자인 프로토포르피린 IX가 처음에는 헤모글로빈 합성 동안 골수에 축적되고 이차적으로는 적혈구, 혈장 및 간에 축적됩니다. 광과민성 외에도 프로토포르피린증은 빈혈, 담석 및 간부전을 유발할 수 있습니다. 프로토포르피린 수치를 낮추거나 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 EPP 합병증을 예방하는 치료법은 입증되지 않았습니다. 시메티딘은 heme 생합성의 첫 번째 효소인 ALAS(delta-aminolevulinate synthase) 억제의 잠재적인 비표적 효과 때문에 인간 포르피린증에 대한 가능한 치료제로 주목을 받았습니다. 이 억제는 시험관 내에서 처음으로 설명되었습니다. 그러나 EPP의 이점에 대한 사례 보고는 일화적이고 통제되지 않았습니다. 따라서 본 연구의 목적은 프로토포르피린증에서 경구 시메티딘 투여의 효능과 안전성을 알아보는 것이다. 효능은 프로토포르피린 수치, 감광성 및 삶의 질 설문지를 기반으로 합니다. 결과가 긍정적이라면 이것은 EPP에 대한 질병 조절 요법으로 작용하는 약제에 대한 양질의 증거를 제공하는 첫 번째 연구가 될 것입니다. 이 연구는 또한 부작용이 거의 없는 이미 승인된 약물을 인간의 희귀 질병을 치료하기 위해 용도 변경한다는 점에서 매력적입니다.

연구 설계는 프로토포르피린증 환자에서 시메티딘과 위약을 비교하는 전향적, 맹검, 무작위, 2x2 교차 설계입니다. 적격 프로토포르피린증 환자는 3개월 연구 기간 2회에 걸쳐 시행될 두 가지 치료 순서 중 하나에 균등하게 할당되어 무작위 배정됩니다. 무작위화는 사이트별로 계층화되고 순열 블록 무작위화는 시간적 편향을 방지하기 위해 사용됩니다. 시퀀스 1에 무작위 배정된 환자는 기간 1 동안 위약을, 기간 2 동안 시메티딘을 투여받습니다. 시퀀스 2로 무작위 배정된 환자는 기간 1 동안 시메티딘을, 기간 2 동안 위약을 투여받습니다. 1, 모든 환자가 시메티딘도 위약도 받지 않는 3개월의 휴약 기간이 발생합니다. 적혈구의 수명(120일) 동안 적혈구의 프로토포르피린이 급격히 감소하고 빛을 측정하는 데 필요한 시간 프레임을 설명하기 때문에 각 연구 기간 및 세척 기간에 대해 3개월을 선택했습니다. EPP의 감도.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

26

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, 미국, 77555
        • University of Texas Medical Branch

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

11년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • EPP 또는 XLP 진단이 확인된 포르피린증 종단 연구(PC 연구 7201)에 사전 등록 또는 공동 등록
  • 스크리닝 시 15세 이상의 남성 또는 여성
  • 비수포성 피부 감광성의 특징적인 이력
  • 정보에 입각한 동의를 하고 프로토콜에 설명된 절차를 따를 의지와 능력

제외 기준:

  • 적어도 매주 전구 증상이 나타날 때까지 빛에 자신을 노출하지 않으려는 참여자
  • 조사자에 의해 결정된 간 또는 골수 이식 또는 임상적으로 유의한 간 기능 장애의 이력
  • 시메티딘에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기 또는 편협
  • 스크리닝 시 지난 3개월 동안 임의의 다른 실험 요법 사용
  • 스크리닝 시 지난 3개월 이내에 시메티딘 사용
  • 간 및 골수 질환과 같은 다른 질병(즉, 속발성 포르피린혈증)으로 인해 혈장 또는 적혈구의 포르피린 수치가 상승한 개인
  • 조사자의 의견에 따라 참여를 배제하는 임의의 임상적으로 유의한 동반이환 상태를 가진 환자
  • 조사자의 의견에 따라 피험자 안전 또는 연구 목적을 방해할 수 있는 약물 또는 보충제(부록 1)를 사용한 치료
  • 참가자는 스마트폰이 없거나 연구에 스마트폰을 사용할 의사가 없습니다.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 적극적으로 임신을 계획 중인 여성
  • 중등도에서 중증의 신부전이 있는 사람

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 시메티딘
시메티딘 800mg 1일 2회 경구 투여
의약품: 시메티딘
시메티딘 800mg을 1일 2회 경구 투여합니다.
다른 이름들:
  • 타가먼트
위약 비교기: 위약
위약 캡슐을 하루에 두 번 구두로
의약품: 위약
위약 하루 두 번

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percent Change in Erythrocyte Total Protoporphyrin Level
기간: Before and after each 3-month treatment period
Percent change in erythrocyte total protoporphyrin levels after treatment period versus before.
Before and after each 3-month treatment period

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Time to Prodrome
기간: Last 2 months of each treatment period
Mean daily self-reported outdoor time, in minutes, before EPP/XLP prodrome onset during the last two months of each treatment period, including days without symptoms.
Last 2 months of each treatment period
Change in PROMIS-57 v2 Domain T-scores From Pre-treatment to End of Each 3-month Treatment Period
기간: Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
PROMIS-57 v2 assesses 7 health domains: Physical Function, Anxiety, Depression, Fatigue, Sleep Disturbance, Ability to Participate in Social Roles and Activities, and Pain Interference. Domain scores are converted to standardized T-scores with a U.S. general population mean of 50 and standard deviation of 10. Higher scores indicate worse outcomes for Anxiety, Depression, Fatigue, Sleep Disturbance, and Pain Interference, and better outcomes for Physical Function and Ability to Participate in Social Roles and Activities. PROMIS-57 v2 was administered immediately before and at the end of each 3-month treatment period. End-of-period PROMIS-57 v2 domain T-scores were analyzed using mixed-effects linear models adjusted for the immediately pre-treatment PROMIS-57 v2 domain T-score for that treatment period, with treatment as a fixed effect and participant as a random effect. Reported values represent least squared means for change in T-score for the cimetidine and placebo treatment periods.
Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
Change in PROMIS-57 v2 Pain Intensity Scores From Pre-treatment to End of Each 3-month Treatment Period
기간: Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
PROMIS-57 v2 Pain Intensity is a single item scored from 0 to 10, with higher scores indicating worse pain intensity. The instrument-defined possible score range is 0 to 10. This question was administered immediately before and at the end of each 3-month treatment period in this crossover trial. End-of-period PROMIS-57 v2 Pain Intensity scores were analyzed using mixed-effects linear models adjusted for the immediately pre-treatment Pain Intensity score for that treatment period, with treatment as a fixed effect and participant as a random effect. Reported values represent least squared means for change in Pain Intensity scores for the cimetidine and placebo treatment periods.
Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
Number of Phototoxic Reactions Per Participant During the Last 2 Months of Each Treatment Period
기간: Last 2 months of the 3-month cimetidine treatment period and last 2 months of the 3-month placebo treatment period
For each participant, the number of phototoxic reactions during the last 2 months of each 3-month treatment period was recorded. In this crossover trial, the reported outcome compares the number of phototoxic reactions per patient during cimetidine with the number during placebo.
Last 2 months of the 3-month cimetidine treatment period and last 2 months of the 3-month placebo treatment period
Blue Light Dose
기간: Last 2 months of each treatment period
Average daily outdoor blue light dose before EPP/XLP prodrome onset during the last two months of each treatment period, including days without symptoms. Dose data for the day were excluded if the patient did not wear the dosimeter for the entire day.
Last 2 months of each treatment period

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amy K. Dickey, M.D.

협력자

Wake Forest University Health Sciences
The University of Texas Medical Branch, Galveston

수사관

  • 수석 연구원: Amy K Dickey, MD, Massachusetts General Hospital
  • 수석 연구원: Karl Anderson, MD, University of Texas

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 14일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 24일

연구 완료 (실제)

2025년 4월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 18일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2021P002095
  • PC7211 (기타 식별자: Porphyrias Consortium Protocol Number)
  • 1R01FD007287-01 (미국 FDA 승인/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

게시된 논문에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터와 연구 프로토콜 및 통계 분석 계획은 시간 프레임 및 액세스를 충족하는 경우 비식별화(텍스트, 표, 그림 및 부록) 후 공유될 수 있습니다. 아래에 나열된 기준.

IPD 공유 기간

기사 게시 후 9개월 시작 ~ 36개월 종료

IPD 공유 액세스 기준

대상: 연구 조사관이 승인한 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구원 분석 유형: 승인된 제안의 목적을 달성하기 위해. 데이터를 사용할 수 있는 메커니즘: 제안은 adickey@mgh.harvard.edu로 보내야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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