프로토포르피린증에서 경구용 시메티딘의 효과
Erythropoietic protoporphyria (EPP) 및 X-linked protoporphyria (XLP)는 평생 고통스러운 빛에 대한 피부 민감성을 유발하는 heme 생합성의 유전적 결함으로 인해 발생합니다. 이 연구의 목적은 프로토포르피린증 치료를 위한 경구 시메티딘 투여의 효능과 안전성을 결정하는 것입니다. 효능은 프로토포르피린 수치, 감광성 및 삶의 질 설문지를 기반으로 합니다.
자금 출처 - FDA OOPD
연구 개요
상세 설명
Erythropoietic protoporphyria (EPP) 및 X-linked protoporphyria (XLP)는 평생 고통스러운 빛에 대한 피부 민감성을 유발하는 heme 생합성의 유전 적 결함입니다. 총칭하여 프로토포르피린증이라고 하는 EPP 및 XLP는 빛에 민감한 분자인 프로토포르피린 IX가 처음에는 헤모글로빈 합성 동안 골수에 축적되고 이차적으로는 적혈구, 혈장 및 간에 축적됩니다. 광과민성 외에도 프로토포르피린증은 빈혈, 담석 및 간부전을 유발할 수 있습니다. 프로토포르피린 수치를 낮추거나 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 EPP 합병증을 예방하는 치료법은 입증되지 않았습니다. 시메티딘은 heme 생합성의 첫 번째 효소인 ALAS(delta-aminolevulinate synthase) 억제의 잠재적인 비표적 효과 때문에 인간 포르피린증에 대한 가능한 치료제로 주목을 받았습니다. 이 억제는 시험관 내에서 처음으로 설명되었습니다. 그러나 EPP의 이점에 대한 사례 보고는 일화적이고 통제되지 않았습니다. 따라서 본 연구의 목적은 프로토포르피린증에서 경구 시메티딘 투여의 효능과 안전성을 알아보는 것이다. 효능은 프로토포르피린 수치, 감광성 및 삶의 질 설문지를 기반으로 합니다. 결과가 긍정적이라면 이것은 EPP에 대한 질병 조절 요법으로 작용하는 약제에 대한 양질의 증거를 제공하는 첫 번째 연구가 될 것입니다. 이 연구는 또한 부작용이 거의 없는 이미 승인된 약물을 인간의 희귀 질병을 치료하기 위해 용도 변경한다는 점에서 매력적입니다.
연구 설계는 프로토포르피린증 환자에서 시메티딘과 위약을 비교하는 전향적, 맹검, 무작위, 2x2 교차 설계입니다. 적격 프로토포르피린증 환자는 3개월 연구 기간 2회에 걸쳐 시행될 두 가지 치료 순서 중 하나에 균등하게 할당되어 무작위 배정됩니다. 무작위화는 사이트별로 계층화되고 순열 블록 무작위화는 시간적 편향을 방지하기 위해 사용됩니다. 시퀀스 1에 무작위 배정된 환자는 기간 1 동안 위약을, 기간 2 동안 시메티딘을 투여받습니다. 시퀀스 2로 무작위 배정된 환자는 기간 1 동안 시메티딘을, 기간 2 동안 위약을 투여받습니다. 1, 모든 환자가 시메티딘도 위약도 받지 않는 3개월의 휴약 기간이 발생합니다. 적혈구의 수명(120일) 동안 적혈구의 프로토포르피린이 급격히 감소하고 빛을 측정하는 데 필요한 시간 프레임을 설명하기 때문에 각 연구 기간 및 세척 기간에 대해 3개월을 선택했습니다. EPP의 감도.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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-
North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas Medical Branch
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- EPP 또는 XLP 진단이 확인된 포르피린증 종단 연구(PC 연구 7201)에 사전 등록 또는 공동 등록
- 스크리닝 시 15세 이상의 남성 또는 여성
- 비수포성 피부 감광성의 특징적인 이력
- 정보에 입각한 동의를 하고 프로토콜에 설명된 절차를 따를 의지와 능력
제외 기준:
- 적어도 매주 전구 증상이 나타날 때까지 빛에 자신을 노출하지 않으려는 참여자
- 조사자에 의해 결정된 간 또는 골수 이식 또는 임상적으로 유의한 간 기능 장애의 이력
- 시메티딘에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기 또는 편협
- 스크리닝 시 지난 3개월 동안 임의의 다른 실험 요법 사용
- 스크리닝 시 지난 3개월 이내에 시메티딘 사용
- 간 및 골수 질환과 같은 다른 질병(즉, 속발성 포르피린혈증)으로 인해 혈장 또는 적혈구의 포르피린 수치가 상승한 개인
- 조사자의 의견에 따라 참여를 배제하는 임의의 임상적으로 유의한 동반이환 상태를 가진 환자
- 조사자의 의견에 따라 피험자 안전 또는 연구 목적을 방해할 수 있는 약물 또는 보충제(부록 1)를 사용한 치료
- 참가자는 스마트폰이 없거나 연구에 스마트폰을 사용할 의사가 없습니다.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 적극적으로 임신을 계획 중인 여성
- 중등도에서 중증의 신부전이 있는 사람
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 시메티딘
시메티딘 800mg 1일 2회 경구 투여
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시메티딘 800mg을 1일 2회 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 캡슐을 하루에 두 번 구두로
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위약 하루 두 번
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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적혈구 총 프로토포르피린 수치
기간: 각 3개월 치료 기간 전후
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치료 전과 비교하여 치료 후 적혈구 총 프로토포르피린 수준의 백분율 변화
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각 3개월 치료 기간 전후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Prodrome에 시간
기간: 각 치료 기간의 마지막 2개월
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전구증상이 없는 야외 노출 시간으로 측정된 전구증상까지의 시간
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각 치료 기간의 마지막 2개월
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환자가 보고한 삶의 질
기간: 각 3개월 치료 기간 전후
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템-57(PROMIS-57) 척도[0-100, 여기서 100이 최고의 삶의 질임]에 의해 측정된 환자 보고 삶의 질
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각 3개월 치료 기간 전후
|
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광독성 에피소드
기간: 각 치료 기간의 마지막 2개월
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일광 유발 통증 사건(광독성 에피소드)의 수 및 심각도
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각 치료 기간의 마지막 2개월
|
|
가벼운 선량
기간: 각 치료 기간의 마지막 2개월
|
Prodrome까지의 시간에 필요한 광량
|
각 치료 기간의 마지막 2개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Amy K Dickey, MD, Massachusetts General Hospital
- 수석 연구원: Karl Anderson, MD, University of Texas
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021P002095
- PC7211 (기타 식별자: Porphyrias Consortium Protocol Number)
- 1R01FD007287-01 (미국 FDA 승인/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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