Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oraalisen simetidiinin vaikutus protoporfyrioihin

keskiviikko 3. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Amy K. Dickey, M.D.

Erytropoieettinen protoporfyria (EPP) ja X-kytketty protoporfyria (XLP) johtuvat hemin biosynteesin geneettisistä virheistä, jotka aiheuttavat elinikäisen, kivuliaita ihon herkkyyttä valolle. Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää suun kautta annetun simetidiinin teho ja turvallisuus protoporfyrioiden hoidossa. Teho perustuu protoporfyriinitasoihin, valoherkkyyteen ja elämänlaatukyselyihin.

Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Erytropoieettinen protoporfyria (EPP) ja X-kytketty protoporfyria (XLP) ovat hemin biosynteesin geneettisiä vikoja, jotka aiheuttavat elinikäisen, kivuliaita ihon herkkyyttä valolle. EPP ja XLP, joita kutsutaan yhteisesti protoporfyrioiksi, johtavat valoherkän molekyylin protoporfyriini IX:n kerääntymiseen aluksi luuytimeen hemoglobiinisynteesin aikana ja toissijaisesti punasoluihin, plasmaan ja maksaan. Valoherkkyyden lisäksi protoporfyria voi aiheuttaa myös anemiaa, sappikiviä ja maksan vajaatoimintaa. Minkään hoidon ei ole osoitettu vähentävän protoporfyriinitasoja tai ehkäisevän mahdollisesti hengenvaarallisia EPP-komplikaatioita. Simetidiini on saanut huomiota mahdollisena ihmisen porfyrian hoitona, koska delta-aminolevulinaattisyntaasin (ALAS), ensimmäisen hemibiosynteesin entsyymin, estovaikutus on mahdollinen. Tämä esto kuvattiin ensin in vitro; EPP:n hyötyjä koskevat tapausraportit ovat kuitenkin olleet anekdoottisia ja hallitsemattomia. Siksi tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää oraalisen simetidiinin annon tehokkuus ja turvallisuus protoporfyrioissa. Teho perustuu protoporfyriinitasoihin, valoherkkyyteen ja elämänlaatukyselyihin. Jos tulokset ovat positiivisia, tämä olisi ensimmäinen tutkimus, joka tarjoaa laadukasta näyttöä aineesta, joka toimii sairautta modifioivana EPP-hoitona. Tutkimus on houkutteleva myös siksi, että se käyttää jo hyväksyttyä lääkettä, jolla on vähän sivuvaikutuksia, harvinaisen ihmisen sairauden hoitoon.

Tutkimussuunnitelma on prospektiivinen, sokkoutettu, satunnaistettu, 2x2 ristikkäinen malli, jossa simetidiiniä verrataan lumelääkkeeseen protoporfyriaa sairastavilla potilailla. Tukikelpoiset protoporfyriapotilaat satunnaistetaan yhtäläisesti toiseen kahdesta hoitojaksosta, jotka annetaan kahden 3 kuukauden tutkimusjakson aikana. Satunnaistaminen kerrostetaan paikan mukaan ja permutoitua lohkosatunnaistusta käytetään kronologisen harhan estämiseksi. Potilaat, jotka on satunnaistettu jaksoon 1, saavat lumelääkettä jakson 1 aikana ja simetidiiniä jakson 2 aikana. Potilaat, jotka on satunnaistettu jaksoon 2, saavat simetidiiniä jakson 1 aikana ja lumelääkettä jakson 2 aikana. Jaksojen välillä, jotta eliminoidaan jakson aikana annetusta hoidosta mahdolliset siirtymävaikutukset 1, tapahtuu 3 kuukauden pesujakso, jolloin kaikki potilaat eivät saa simetidiiniä eivätkä lumelääkettä. Kullekin tutkimusjaksolle ja poistumisjaksolle valittiin kolme kuukautta, koska protoporfyriinipitoisuus punasoluissa väheni nopeasti punasolujen eliniän aikana (120 päivää) sekä valon mittaamiseen tarvittava aika. herkkyys EPP:ssä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

11 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aiempi ilmoittautuminen tai rinnakkain ilmoittautuminen porfyrioiden pitkittäiseen tutkimukseen (PC-tutkimus 7201), jossa on vahvistettu EPP- tai XLP-diagnoosi
  • Miesten tai naisten ikä ≥15 vuotta seulonnassa
  • Tyypillinen ihon rakkulattoman valoherkkyyden historia
  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan pöytäkirjassa kuvattuja menettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka eivät halua altistaa itseään valolle aihiooireisiin asti, vähintään viikoittain
  • Maksan tai luuytimen siirto tai kliinisesti merkittävä maksan toimintahäiriö, jonka tutkija on määrittänyt
  • Tunnettu tai epäilty allergia tai intoleranssi simetidiinille
  • Minkä tahansa muun kokeellisen terapian käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana seulonnassa
  • Simetidiinin käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana seulonnassa
  • Henkilöt, joilla on kohonnut porfyriinipitoisuus plasmassa tai erytrosyyteissä muiden sairauksien (eli sekundaarisen porfyrinemian), kuten maksa- ja luuydinsairauksien, vuoksi
  • Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä rinnakkaissairauksia, jotka tutkijan mielestä estävät osallistumisen
  • Hoito lääkkeillä tai lisäravinteilla (Liite 1), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä koehenkilön turvallisuutta tai tutkimuksen tavoitteita
  • Osallistujalla joko ei ole älypuhelinta tai hän ei ole halukas käyttämään älypuhelintaan tutkimukseen
  • Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat aktiivisesti raskautta
  • Henkilöt, joilla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Simetidiini
Simetidiini 800 mg suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: Simetidiini
Suun kautta otettava simetidiini 800 mg kahdesti päivässä.
Muut nimet:
  • Tagament
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebokapseli suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Placebo kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percent Change in Erythrocyte Total Protoporphyrin Level
Aikaikkuna: Before and after each 3-month treatment period
Percent change in erythrocyte total protoporphyrin levels after treatment period versus before.
Before and after each 3-month treatment period

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Time to Prodrome
Aikaikkuna: Last 2 months of each treatment period
Mean daily self-reported outdoor time, in minutes, before EPP/XLP prodrome onset during the last two months of each treatment period, including days without symptoms.
Last 2 months of each treatment period
Change in PROMIS-57 v2 Domain T-scores From Pre-treatment to End of Each 3-month Treatment Period
Aikaikkuna: Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
PROMIS-57 v2 assesses 7 health domains: Physical Function, Anxiety, Depression, Fatigue, Sleep Disturbance, Ability to Participate in Social Roles and Activities, and Pain Interference. Domain scores are converted to standardized T-scores with a U.S. general population mean of 50 and standard deviation of 10. Higher scores indicate worse outcomes for Anxiety, Depression, Fatigue, Sleep Disturbance, and Pain Interference, and better outcomes for Physical Function and Ability to Participate in Social Roles and Activities. PROMIS-57 v2 was administered immediately before and at the end of each 3-month treatment period. End-of-period PROMIS-57 v2 domain T-scores were analyzed using mixed-effects linear models adjusted for the immediately pre-treatment PROMIS-57 v2 domain T-score for that treatment period, with treatment as a fixed effect and participant as a random effect. Reported values represent least squared means for change in T-score for the cimetidine and placebo treatment periods.
Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
Change in PROMIS-57 v2 Pain Intensity Scores From Pre-treatment to End of Each 3-month Treatment Period
Aikaikkuna: Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
PROMIS-57 v2 Pain Intensity is a single item scored from 0 to 10, with higher scores indicating worse pain intensity. The instrument-defined possible score range is 0 to 10. This question was administered immediately before and at the end of each 3-month treatment period in this crossover trial. End-of-period PROMIS-57 v2 Pain Intensity scores were analyzed using mixed-effects linear models adjusted for the immediately pre-treatment Pain Intensity score for that treatment period, with treatment as a fixed effect and participant as a random effect. Reported values represent least squared means for change in Pain Intensity scores for the cimetidine and placebo treatment periods.
Immediately before and at the end of the 3-month cimetidine treatment period, and immediately before and at the end of the 3-month placebo treatment period
Number of Phototoxic Reactions Per Participant During the Last 2 Months of Each Treatment Period
Aikaikkuna: Last 2 months of the 3-month cimetidine treatment period and last 2 months of the 3-month placebo treatment period
For each participant, the number of phototoxic reactions during the last 2 months of each 3-month treatment period was recorded. In this crossover trial, the reported outcome compares the number of phototoxic reactions per patient during cimetidine with the number during placebo.
Last 2 months of the 3-month cimetidine treatment period and last 2 months of the 3-month placebo treatment period
Blue Light Dose
Aikaikkuna: Last 2 months of each treatment period
Average daily outdoor blue light dose before EPP/XLP prodrome onset during the last two months of each treatment period, including days without symptoms. Dose data for the day were excluded if the patient did not wear the dosimeter for the entire day.
Last 2 months of each treatment period

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amy K. Dickey, M.D.

Yhteistyökumppanit

Wake Forest University Health Sciences
The University of Texas Medical Branch, Galveston

Tutkijat

  • Päätutkija: Amy K Dickey, MD, Massachusetts General Hospital
  • Päätutkija: Karl Anderson, MD, University of Texas

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2021P002095
  • PC7211 (Muu tunniste: Porphyrias Consortium Protocol Number)
  • 1R01FD007287-01 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Julkaistussa artikkelissa raportoitujen tulosten sekä tutkimusprotokollan ja tilastollisen analyysisuunnitelman taustalla olevia yksittäisiä osallistujatietoja voidaan jakaa tunnistuksen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet), jos aikataulu ja käyttöoikeus täyttyvät. alla luetellut kriteerit.

IPD-jaon aikakehys

Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kenen kanssa: Tutkijat, jotka antavat metodologisesti järkevän ehdotuksen, jonka tutkimustutkijat ovat hyväksyneet Minkä tyyppiseen analyysiin: Hyväksytyn ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi. Millä mekanismeilla tiedot ovat saatavilla: Ehdotukset tulee lähettää osoitteeseen adickey@mgh.harvard.edu. Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa