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特発性MCAS(MCAD)に伴う慢性疼痛の治療におけるFSD201の安全性と有効性

2023年7月5日 更新者:FSD Pharma, Inc.

特発性マスト細胞活性化症候群(障害)に関連する慢性の広範囲にわたる筋骨格系の侵害形成性疼痛を有する患者におけるFSD201の安全性と有効性に関する無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間研究

この研究では、FSD201 が慢性的な広範囲の筋骨格性侵害形成性疼痛を有する成人の 28 日間および 56 日間の治療後に、毎日の平均 24 時間想起疼痛強度を軽減するかどうかを判断します。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (実際)

2

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • Missouri
      • Weldon Spring、Missouri、アメリカ、63304
        • Saint Charles Clinical Research
        • コンタクト:
          • Kelly Moushey
        • 主任研究者:
          • Leonard Weinstock, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Norman Marcus Pain Institute
        • コンタクト:
          • Daniel Walsh
        • 主任研究者:
          • Norman Marcus, MD
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • Toronto Rehabilitation Institute
        • コンタクト:
          • Dorothy Wong
        • 主任研究者:
          • Nimish Mittal

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • グローバルコンセンサス診断基準による特発性MCASの臨床診断
  • 広範囲にわたる慢性疼痛(身体の 3 つ以上の領域)のある成人。
  • -数値疼痛評価尺度で4.0以上9.0以下の強度の慢性疼痛、症状の持続期間が6か月を超える;
  • -被験者は、アセトアミノフェン(1回の投与あたり最大1000 mg、1日あたり3000 mgを超えない)またはジフェンヒドラミン(最大300 mg /日)のみを使用することに同意します。
  • 被験者は、研究を通じて現在の活動と運動レベルを維持する意思があります。
  • 研究中、被験者は非薬理学的介入(カイロプラクティックケア、理学療法、心理療法、マッサージ療法を含む)を開始または変更しないことに同意します。 進行中の非薬理学的介入は、スクリーニングの前に少なくとも4週間安定している必要があり、研究期間中継続する必要があります。

主な除外基準:

  • 被験者は、特発性MCAS(帯状疱疹後神経痛、外傷、以前の手術、複雑な局所疼痛症候群)に続発する可能性のある慢性筋骨格痛形成性疼痛の評価と明確に区​​別できない、または評価を妨げる可能性のある痛みを持っています。
  • がんの慢性疼痛を伴う成人。
  • 関節リウマチなどの炎症性結合組織障害またはリウマチ性障害に関連する痛みを伴う成人。
  • 限局性筋骨格痛のある成人;
  • 成人の皮膚病(慢性蕁麻疹、天疱瘡、狼瘡、酒さなど);
  • 内分泌障害のある成人(急性甲状腺機能低下症、急性副腎不全など);
  • 全身性胃腸疾患(炎症性腸疾患)の成人;
  • 重大な心理的併存疾患: PHQ-9 スコアが 20 を超える。およびGAD-7スコアが15を超える(痛みの評価の正確な記録を妨げる可能性のある重度の不安の兆候);
  • -精神障害の診断および統計マニュアル(第5版; DSM-5)で定義されているカンナビノイドまたはアルコール使用障害を含む物質使用障害の現在または最近(スクリーニングから12か月以内)の病歴。
  • -被験者は、慢性的な広範な筋骨格痛形成性疼痛(切断による幻肢、ビタミンB12欠乏症、慢性炎症性脱髄性多発神経障害)、循環障害(末梢動脈疾患)、感覚を変える可能性のある神経障害領域の皮膚状態(足底潰瘍)とは無関係の神経障害を有する)、または慢性的な広範囲にわたる筋骨格の侵害形成性疼痛による痛みの報告を妨げる可能性のある他の痛みを伴う状態(関節炎);
  • -現在の重度または制御不能な大うつ病性障害または不安障害。 軽度から中等度の大うつ病または不安障害は、研究者が患者を臨床的に安定しており、研究への参加に適していると評価した場合に許可されます。 スクリーニング訪問前の 60 日間、用量が安定している場合、うつ病の治療に SSRI の安定用量が許可されます。
  • -被験者は、過去12か月以内に自殺未遂または自殺行動の履歴があるか、過去12か月以内に自殺念慮を持っているか、スクリーニングおよび/または無作為化訪問で調査官が判断したように、自殺の重大なリスクがあります;
  • -基底細胞または扁平上皮癌および日光角化症を除く、活動的な悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴がある患者。 過去 5 年以内にガイドラインに従って切除された皮膚の基底細胞癌および小扁平上皮癌、または完全に治療され、再発の証拠を示さない上皮内子宮頸癌は許可されます。
  • エーラース・ダンロス症候群などの遺伝性結合組織障害に続発する全身性関節過可動性を持つ個人。
  • プライマリまたはセカンダリ MCAS を示唆する高いベースライン血清トリプターゼ レベルを持つ個人 (2.2 から 13.2 μg/L の正常範囲を超えると定義)。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:FSD201
参加者は、0 日目から 56 日目まで、1 日 2 回 (BID) 600 ミリグラム (mg) の FSD201 錠剤を経口で受け取ります。
経口投与用の錠剤。
プラセボコンパレーター:プラセボ
参加者は、0 日目から 56 日目まで、1 日 2 回 (BID) 600 mg FSD201 錠剤に対応するプラセボを経口で受け取ります。
経口投与用の FSD201 に適合するプラセボ錠剤。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 28 日目までの 1 日あたりの平均疼痛強度が 30% 減少するという目標を定めた治療効果
時間枠:28日目

11ポイントの数値的疼痛評価スケール(NPRS)で測定された1日の平均疼痛強度スコアが、ベースラインから28日目までに30%減少するという目標を定めた治療効果。 NPRS は 0 から 10 までの 11 段階のスケールで、数字が大きいほど痛みが強いことを示します。

平均は次のように計算されます: ベースライン: -7 日目から -1 日目までの計算された週平均

28日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FSD201による治療の終了時に、FSD201による治療の終了時に数値疼痛評価尺度(NPRS)スコアの30%以上の減少を達成した被験者の割合
時間枠:28日目、56日目

数値疼痛評価尺度 (NPRS) によって測定された、毎日の平均疼痛強度の週平均のベースラインからの変化。 NPRS は 0 から 10 までの 11 段階のスケールで、数字が大きいほど痛みが強いことを示します。

NPRS 平均は次のように計算されます: ベースライン: -7 日目から -1 日目までの計算された週平均。 28 日目: 22 日目から 28 日目までの計算された週平均。

28日目、56日目
患者全体の変化の印象 (PGIC) の変化
時間枠:56日目
56 日間の治療後の患者全体の変化の印象 (PGIC) の 1 から 7 への変化。数字が大きいほど改善が大きいことを示します。
56日目
患者の毎日の平均 NPRS の変化または減少
時間枠:56日目

56日間の治療後の患者の毎日の平均疼痛評価尺度(NPRS)の変化または減少。 NPRS は 0 から 10 までの 11 段階のスケールで、数字が大きいほど痛みが強いことを示します。

NPRS 平均は次のように計算されます: ベースライン: -7 日目から -1 日目までの週平均の計算 56 日目: NPRS の 49 日目から 55 日目までの週平均の計算

56日目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 睡眠障害の変化 - 短い形式 (SF) 8a
時間枠:56日目
56日間の治療後の患者報告アウトカム測定情報システム(PROMIS)睡眠障害 - ショートフォーム(SF)8aのベースライン(0日目)からの変化。 PROMIS 睡眠障害は一連の 8 つの質問で、それぞれ 5 段階 (1 ~ 5) で表され、数字が大きいほど結果が悪いことを示します。 40点満点の合計点が計算されます。
56日目
PROMIS 疼痛干渉 - SF 8a スコアの変化
時間枠:56日目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 疼痛干渉におけるベースライン (0 日目) からの変化 - 56 日間の治療後の SF 8a スコア。 PROMIS の痛みの干渉は一連の 8 つの質問で、それぞれが 5 段階 (1 ~ 5) で表され、数値が高いほど転帰が悪いことを示します。 40点満点の合計点が計算されます。
56日目
PROMIS の全般的な生活満足度の変化 - SF 5a
時間枠:56日目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) の一般的な生活満足度におけるベースライン (0 日目) からの変化 - 56 日間の治療後の SF 5a。 PROMIS General Life Satisfaction は一連の 5 つの質問で、それぞれ 7 段階 (1 ~ 7) で表され、数値が高いほど結果が良いことを示します。 35 点満点の合計点が計算されます。
56日目
PROMIS 疲労の変化 - SF 8a
時間枠:56日目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 疲労のベースライン (0 日目) からの変化 - 56 日間の治療後の SF 8a。 PROMIS Fatigue は一連の 8 つの質問で、それぞれ 5 段階 (1 ~ 5) で表され、数字が大きいほど結果が悪いことを示します。 40点満点の合計点が計算されます。
56日目
FSD201治療中の血漿血清マスト細胞トリプターゼ、IL-6、およびIL-1ベータの減少
時間枠:14日目、28日目、56日目
0日目と比較して、FSD201治療が治療中に血清マスト細胞トリプターゼ、IL6、およびIL-1ベータを減少させるかどうかを決定します
14日目、28日目、56日目
NPRS スコアが 30% 以上低下した被験者の割合
時間枠:28日目、56日目

Numerical Pain Rating Scale (NPRS) スコアで 30% 以上の減少を達成した被験者の割合。 NPRS は 0 から 10 までの 11 段階のスケールで、数字が大きいほど痛みが強いことを示します。

NPRS 平均は次のように計算されます: ベースライン: -7 日目から -1 日目までの計算された週平均

28日目、56日目
毎日の睡眠干渉尺度 (DSIS) の変化
時間枠:28日目、56日目

Daily Sleep Interference Scale (DSIS) は 11 ポイントのスケール (0 ~ 10) で、数字が大きいほど睡眠能力が低いことを示します。

平均は次のように計算されます: ベースライン: -7 日目から -1 日目までの計算された週平均

28日目、56日目
患者全体の変化の印象 (PGIC) の変化
時間枠:28日目、56日目
患者全体の変化の印象 (PGIC) の 1 から 7 への変化。数字が大きいほど改善が大きいことを示します。
28日目、56日目
ベースラインから各週の治療までの NPRS の痛みの強さの変化
時間枠:0日目~56日目

ベースラインから各週の治療までの数値疼痛評価尺度 (NPRS) スコアの疼痛強度の変化。 NPRS は 0 から 10 までの 11 段階のスケールで、数字が大きいほど痛みが強いことを示します。

平均は次のように計算されます: ベースライン: -7 日目から -1 日目までの週平均計算。 1 週目: 0 日目から 6 日目までの計算された週平均。 2 週目: 7 日目から 13 日目までの計算された週平均。 3 週目: 14 日目から 20 日目までの計算された週平均。 4 週目: 21 日目から 27 日目までの週平均。第 5 週: 28 日目から 34 日目までの計算された週平均。第 6 週: 35 日目から 41 日目までの計算された週平均。第 7 週: 42 日目から 48 日目までの計算された週平均。 8週目: 49日目から55日目までの週平均を計算

0日目~56日目
NPRSが50%以上減少した被験者の割合
時間枠:第1週から第8週

ベースラインから治療の各週までの数値疼痛評価尺度(NPRS)スコアによって測定された平均的な毎日の痛みの強さの週平均のベースラインからの変化。 NPRS は 0 から 10 までの 11 段階のスケールで、数字が大きいほど痛みが強いことを示します。

ベースライン: -7 日目から -1 日目までの週平均計算値 56 日目: 49 日目から 55 日目までの週平均計算値

第1週から第8週
使用されたレスキュー薬の総量
時間枠:0日目~56日目
使用されたレスキュー薬の総量
0日目~56日目
治療に起因する有害事象(TEAE)の発生率と重症度
時間枠:0日目~56日目
投与期間中の治療に起因する有害事象(TEAE)の発生率と重症度
0日目~56日目
臨床検査値の治療による変化の発生率と重症度
時間枠:56日目
56日目の臨床検査値の治療に起因する変化の発生率と重症度
56日目
各入院時の座位血圧のベースラインからの変化
時間枠:14日目、28日目、56日目
各入院時の座位血圧のベースライン (0 日目) からの変化
14日目、28日目、56日目
各入院患者の心拍数のベースラインからの変化
時間枠:14日目、28日目、56日目
各入院時の心拍数のベースライン (0 日目) からの変化
14日目、28日目、56日目
各入院患者の体温のベースラインからの変化
時間枠:14日目、28日目、56日目
各入院患者の体温のベースライン (0 日目) からの変化
14日目、28日目、56日目
各入院時の酸素飽和度のベースラインからの変化
時間枠:14日目、28日目、56日目
各入院患者の訪問時にパルスオキシメトリーを使用した酸素飽和度のベースライン (0 日目) からの変化
14日目、28日目、56日目
入院ごとの呼吸数のベースラインからの変化
時間枠:14日目、28日目、56日目
各入院患者の訪問時の呼吸数のベースライン (0 日目) からの変化
14日目、28日目、56日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Andrzej Chruscinski, MD、FSD Pharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月19日

一次修了 (実際)

2023年5月24日

研究の完了 (実際)

2023年5月24日

試験登録日

最初に提出

2022年11月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月8日

最初の投稿 (実際)

2022年12月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月5日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

肥満細胞活性化症候群の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

FSD201の臨床試験

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