子宮頸部ジストニアにおける経口治療MTR-601の研究
子宮頸部ジストニア患者の新規口腔治療であるMTR-601の安全性、忍容性、有効性を評価するための第2A相2A、無作為化二重盲検プラセボ対照研究
調査の概要
詳細な説明
研究MTR-601-201は、子宮頸部ジストニアの参加者におけるMTR-601の安全性、忍容性、および有効性を調べるための8週間の無作為化プラセボ対照研究です。
参加者はランダム化され（1：1）、MTR-601またはマッチングプラセボを毎日4週間受け取り、その後、すべての参加者が研究治療ウォッシュアウトを通じてさらに2週間追跡されます。 調査員と参加者は、割り当てられたアームに盲目にされます。 治療は、カプセルと一致するプラセボカプセルを介して投与されます。 合計サンプルサイズは約80人の参加者になります。
この研究は、スクリーニング、治療、フォローアップの3つの期間に分けられます。
初期スクリーニング評価（V1）が-84日目と2日目の間に発生し、個人はインフォームドコンセントを受け、予備的な適格性をレビューします。 資格があることが判明した個人は、研究に侵入する前に、次に予定されているボツリヌス毒素治療を受けないように指示されます。
完全なスクリーニングとベースライン訪問（V2）が-14日目と-1の間に発生します。
3か月以上（ダキシボトリヌストキシナの場合は6か月以上）ボツリヌス毒素治療を受けていないことを含むV2後に適格であることが確認された個人は、V3の1日目にクリニックに戻ります。 この訪問時に、個人は研究にランダム化され、診療所にいる間に最初の治療を受けます。 その後、研究中に研究治療が提供され、退院します。
個人は、安全性、忍容性、有効性を評価するために、治療期間中に毎週訪問して、自宅で1日1回研究治療を受け続けます。
個人は、最終的な安全性評価が実施される研究終了（V8）のために、治療の完了後14日後（42日目）診療所に戻ります。 その後、個人は研究から中止されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85032
- Arizona Neuroscience Research, LLC
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California
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Fountain Valley、California、アメリカ、92708
- The Parkinson's and Movement Disorder Institute
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Keck Medicine of University of Southern California
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Cenexel Rocky Mountain Clinical Research
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32825
- Neurology One
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
- Michigan State University, Department of Neurology
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
- Quest Research Institute
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- University of New Mexico, The Nene and Jamie Koch Comprehensive Movement Disorder Clinic
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical Center Neurosciences Institute
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Neurology, The Vanderbilt Clinic
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99201
- Kingfisher Cooperative, LLC
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University Medicine
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
以下のすべての選択基準を満たす参加者は、研究に参加する資格があります。
- 研究手順を遵守し、研究手順の開始前に書面によるインフォームドコンセントを提供することをいとわない。
以下を使用して、子宮頸部ジストニアの臨床診断を確認しました。
V2で12か月以上の安定した投与レジメンでのボツリヌス毒素注射（任意のタイプ）による治療
- V3でのボツリヌス毒素注射（ダキシボトリヌストキシナの6か月以上（180日））以降の3か月（90日）
- TWSTRS合計スコア≥20で、V2で次のサブスコア：
- 重大度≥15
- 障害≥3
- 痛みスコア≥1）
- 研究参加期間中にボツリヌス毒素を使用しない意欲
- 同意時の18〜75歳の成人。
- 重量≥40kgおよびボディマス指数（BMI）≤35kg/m2。
研究治療が終了した後、スクリーニングと継続30日間（女性）または90日間（男性）を継続することで非常に効果的な避妊を実践することに同意します。
- 女性の場合は次のいずれか（卵/OVAの寄付は許可されていません）：
- 異性愛の性交からの禁欲。
- 閉経後：スクリーニング時に12か月以上（代替の病状なし）およびFSH≥40miu/mlの月経の欠如。
- 外科的に滅菌：スクリーニングの180日前に180日前に、両側卵巣摘出術、卵管摘出術、卵管結紮、または子宮摘出術。
- 避妊薬または子宮内装置。
- 男性の場合、次のいずれか（精子の寄付は許可されていません）：
- 異性愛の性交からの禁欲。
- 精子を伴う雄のコンドームまたは膣分子剤（ゲル、フォーム、または近一型）を伴う雄コンドーム。
- 外科的に滅菌：スクリーニングの180日前に血管切除術後または両側臓器切除術。
次の基準のいずれかを満たす参加者は、研究への参加から除外されます。
- 臨床的に有意な内分泌、神経学、胃腸、心血管、血液学、肝臓、免疫学、腎臓、呼吸器、泌尿生殖器、または筋肉の異常または筋肉の異常または筋肉の異常または筋肉の異常を示す、または身体検査の所見の既往、または身体検査の所見は、参加者が参加者を不適当にし、参加者が参加者を不適切にしないようにします。研究。
次のいずれかの歴史：
- 外傷による子宮頸部ジストニア
- 頭と首の筋肉組織の慢性拘縮
- あらゆるタイプの一般的なジストニア
- 筋無力筋（Mg）または筋萎縮性側索硬化症（AML）
子宮頸部ジストニアの次の治療法の使用：
- ベースラインでの3か月（90日）（90日）（ダキシボトリヌストキシナの6か月（180日））以内のボツリヌス毒素（任意のタイプ）
- ベースラインで6か月（180日）数か月以内に髄腔内ポンプによるバクロフェン
- 子宮頸部ジストニアを治療または修正することを目的とした深い脳刺激または手術の以前の歴史（例： myectomy）
- 子宮頸部ジストニア（抗コリン作動性、フレキュリルや経口バクロフェンなどの筋肉弛緩薬、またはベンゾジアゼピン）の他の治療法は、用量が3か月以上安定している場合（90日）、許可されます。
V3の2週間以内に次の薬を使用してください：
- ケトコナゾール、ジルチアゼム、ベラパミル、クラリスロマイシン、イトラコナゾール、エリスロマイシン、フルコナゾール、セリチニブ、cobicistat、イデラリシブ、インディナビルなど、CYP3A阻害剤。 リトナビル、ネファゾドン、ロピナビル、アプレピタント、シプロフロキサシン、コニバプタン、クリゾチニブ、ドロネダロン、イマチニブ、アミオダロン、クロゾキサゾン、シメチジン、クロトリマゾール、シクロスピーリン、フルボキサミン、イストラピタン剤、イスタプレパイタマン
- リファンピン、カルバマゼピン、フェニトイン、ボセタン、セノバメート、ダブラフェニブ、エファビレンツ、エトラビリン、ロラチニブ、ペキシディダルチニブ、フェノバルビタール、プリミドン、ソトラシブCyp3a subtrate：a amband not on not bosed bosionブデソニド、ブスピロン、コニバプタン、ダリフェナシン、ダルナビル、ダサチニブ、ドロネダロン、エレトリプタン、または狭い治療指数を持つことが知られているCYP3A4基質
- mate1基質：メトホルミン
- BCRP基質：ロスバスタチン、スルファサラジン
V3の前の先週内にMTR-601と相互作用する可能性のある以下の食品または飲料の使用：
- グレープフルーツジュースまたはセビリアオレンジエキスを含む食品（例： イギリスのオレンジマーマレード、ビターオレンジリキュール）
- 捜査官の意見では、研究者の意見では、研究に不適切な薬物化合物、食物、またはその他の物質に対する重大な過敏症、不耐性、またはアレルギーの既往がある。
- スクリーニングから5年以内に活性腫瘍性疾患または腫瘍性疾患の病歴（標準的なケアで明確に治療された皮膚または癌の癌または扁平上皮癌を除く）。
- 活動的な感染（敗血症、肺炎、膿瘍など）または深刻な感染（例えば、入院や非経口抗生物質治療の結果）の投与前に6週間以内に。
- 経口投与された薬物の吸収および/または排泄を潜在的に変化させる胃または腸の手術または切除の病歴（合併症のない虫垂切除術とヘルニアの修復が許可されています）。
V2の以下のいずれか（これらの条件のいずれかが最初のECGで見つかった場合、繰り返し
ECGは、医療モニターと相談して許可されています）：
- QT間隔は、Fridericiaの式（QTCF）、QRS持続時間、PIの繰り返し測定によって確認された通常の制限の外側のPR間隔を使用して心拍数を修正しました。
- QTC測定を難しくしたり、QTCデータを解釈したりすることになる調査結果
- トルサド・ド・ポイントの追加の危険因子の歴史（例：心不全、低カリウム血症、長いQT症候群の家族歴）
陽性尿アルコールスクリーニングまたは陽性の尿薬物スクリーニング（アンフェタミン、コカイン、アヘン酸塩、またはバルビツール酸塩を含む）、スクリーニング時または1日目にコチニン（繰り返しで確認）を含む。
- ベンゾジアゼピンは、子宮頸部ジストニアに処方され、V2で3ヶ月（90日間）安定した用量で許可されます。
- 大麻の使用とカンナビノイド陽性薬物スクリーニングが許可されています
- スクリーニング時の陽性肝炎パネルおよび/または陽性ヒト免疫不全ウイルス検査。
必要に応じて1繰り返しで確認されているように、スクリーニング時または1日目に次の検査値のいずれか：
- 雌のヘモグロビン<11 g/dl、男性では12 g/dl未満
絶対好中球数（ANC）<1.5×109
/l（<1500/μl）。
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）、アルカリホスファターゼ（ALP）、または総ビリルビン> 1.5×標準（ULN）> 1.5×スクリーニングまたは1日目の場合は、繰り返し1.5倍上限（ULN）が繰り返された場合、繰り返します。必要。
- 過去90日以内に治験薬（新しい化学物質）または医療機器の投与を含む臨床研究への参加または投与前のいずれか長いいずれの場合でも、治験薬の5つの半減期。
- 1日前の2か月以内に血液製剤の受領。
- スクリーニングの3か月前からの血液（> 400 mL）または同等の失血（> 350 mL）、スクリーニングの2週間前の血漿寄付、またはスクリーニングの6週間前の血小板寄付。
- 調査員（または被指名人、参加者の一般開業医からの意見を含む）の意見で、この研究に参加しない参加者。
- 調査サイトのスタッフであるか、研究の実施に直接関与している参加者、およびスポンサーに雇用されている家族または参加者。
- 妊娠または看護（授乳）女性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CTCAE V5.0で評価されているように、治療関連の有害事象のインシデントによってMTR-601の安全性と忍容性を評価するために
時間枠：6週目までのベースライン
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治療の発生により、子宮頸部ジストニアの参加者のMTR-601の安全性と忍容性を評価するために
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6週目までのベースライン
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子宮頸部ジストニアの参加者におけるMTR-601の有効性を評価する
時間枠：4週目までのベースライン
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トロント西部の痙攣性タルシコリス評価スケール（TWSTR）全体のスコアの変化による子宮頸部ジストニアの参加者におけるMTR-601の有効性を評価する。
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4週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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トロント西部の痙攣性垂直な評価尺度（TWSTRS）の重症度サブスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
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|
トロント西部の痙攣性垂直な評価尺度（TWSTRS）の重症度サブスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：ベースラインから2週目
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ベースラインから2週目
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トロント西部の痙攣性垂直格子評価尺度（TWSTRS）疼痛サブスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
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トロント西部の痙攣性垂直評価尺度（TWSTRS）痛みのサブスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：ベースラインから2週目
|
ベースラインから2週目
|
|
トロント西部の痙攣性垂直型症状尺度（TWSTRS）障害サブスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
|
|
トロント西部の痙攣性垂直型症状尺度（TWSTRS）障害サブスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：ベースラインから2週目
|
ベースラインから2週目
|
|
トロント西部の痙攣性垂直格子評価尺度（TWSTRS）全体のスコアに対するMTR-601の効果を評価する
時間枠：ベースラインから2週目
|
ベースラインから2週目
|
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子宮頸部ジストニア全体および年齢ごとにMTR-601の血漿濃度を評価する
時間枠：14日目と28日目
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14日目と28日目
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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