神経セロイドリポフスチン症 2の臨床試験

神経管欠損症 | キアリ奇形2型 | 髄膜瘤 | 手術;胎児に影響を与える母体、子宮または骨盤臓器 | 水頭症 | 先天異常 | 胎児の病気 | 二分脊椎、オープン

スペイン

めまい | 神経線維腫症 2 | 前庭神経鞘腫 | 前庭障害 | 内耳疾患

アメリカ

髄膜腫 | 神経線維腫症 2

アメリカ

新生物 | 前庭疾患 | 神経系疾患

アメリカ

子宮頸がん | ヒトパピローマウイルス感染症 | 健康状態不明 | 子宮頸部上皮内腫瘍グレード2/3 | ステージ0の子宮頸がん | 意義不明の異型扁平上皮細胞 | 低悪性度の子宮頸部扁平上皮内腫瘍

アメリカ

子宮頸部上皮内腫瘍形成 | 上皮内子宮頸部扁平上皮がん | 子宮頸部扁平上皮内腫瘍 2

アメリカ

神経筋疾患 | 神経筋症状 | 萎縮 | 筋萎縮症 | 脊髄性筋萎縮症 | 筋萎縮症、脊髄 | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | SMA | 脊髄性筋萎縮症2型

アメリカ, スペイン, イタリア, オランダ

神経線維腫症1型 | 神経線維腫症2型 | 成人上衣腫 | 再発成人脳腫瘍 | 聴神経鞘腫 | 成人未分化髄膜腫 | 成人グレード I 髄膜腫 | 成人グレード II 髄膜腫 | 成人髄膜血管周皮腫 | 成人乳頭状髄膜腫

アメリカ

神経筋疾患 | 神経筋症状 | 萎縮 | 筋萎縮症 | 脊髄性筋萎縮症 | 筋萎縮症、脊髄 | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | SMA | 脊髄性筋萎縮症2型 | 抗ミオスタチン

アメリカ, ドイツ, ベルギー, スペイン, イギリス, オランダ, フランス, イタリア, ポーランド

2型または3型の乳児脊髄性筋萎縮症

フランス

ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病

アメリカ

神経膠腫 | 上衣腫 | 髄膜腫 | 神経線維腫症 2 | 前庭神経鞘腫

アメリカ

成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人びまん性星細胞腫 | 成人上衣腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 成人混合神経膠腫 | 成人粘乳頭上衣腫 | 成人乏突起膠腫 | 成人毛様細胞性星細胞腫 | 成人松果体星細胞腫 | 成人下衣腫 | 成人脳幹神経膠腫 | 成人の上衣下巨細胞性星細胞腫 | 聴神経鞘腫 | 成人頭蓋咽頭腫 | 成人上衣芽腫 | 成人グレード I 髄膜腫 | 成人グレード II 髄膜腫 | 成人髄芽腫 | 成人乳頭状髄膜腫 | 成人松果体芽腫 | 成人松果体細胞腫 | 成人未分化（悪性）髄膜腫 | 成人の脈絡叢新生物 | 髄膜の成人原発性メラノサイト性病変 | 成人テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 悪性成人頭蓋内血管周皮腫

アメリカ

HPV感染 | 肛門異形成 | 肛門高グレード扁平上皮内病変 | 肛門の前がん状態 | アイン 2/3 | HPV 疾患

アメリカ

膵臓癌 | ホジキンリンパ腫 | リンチ症候群 | 結節性硬化症 | ファンコニ貧血 | AML | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性腺腫性ポリポーシス | 急性白血病 | 母斑基底細胞がん症候群 | 神経線維腫症1型 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | MDS | 横紋筋肉腫 | フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 副腎皮質がん | II型神経線維腫症 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 要旨 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 脈絡叢癌 | カーニーコンプレックス | ポイツ・ジェガーズ症候群 | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 体質ミスマッチ修復不全症候群 | リ・フラウメニ症候群 | BAP1 腫瘍素因症候群 | DICER1症候群 | PTEN過誤腫腫瘍症候群 | 褐色細胞腫/傍神経節腫 | 家族性急性骨... およびその他の条件

アメリカ

再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 未治療の小児脳幹グリオーマ | 未治療の小児髄芽腫 | 未治療の小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 | 成人びまん性星細胞腫 | 成人上衣腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 成人混合神経膠腫 | 成人粘乳頭上衣腫 | 成人乏突起膠腫 | 成人毛様細胞性星細胞腫 | 成人松果体星細胞腫 | 成人下衣腫 | 未治療の小児未分化星細胞腫 | 未治療の小児未分化乏突起膠腫 | 未治療の小児巨細胞性膠芽腫 | 未治療の小児膠芽腫 | 未治療の小児神経膠腫症セレブリ | 未治療の小児神経膠肉腫 | 未治療の小児乏突起膠腫 | 再発成人脳腫瘍 | 成人脳幹神経膠腫 | 成人の上衣下巨細胞性星細胞腫 | 聴神経鞘腫 | 成人未分化髄膜... およびその他の条件

アメリカ

健康 | 筋強直性ジストロフィー2型 | ポンペ病（遅発性） | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | 筋強直性ジストロフィー1型（DM1） | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1 | 封入体筋炎、散発性

ドイツ

キャッスルマン病 | リンパ管平滑筋腫症 | 消化器がん | 悪性新生物 | 再発乳癌 | 再発甲状腺がん | 転移性尿路上皮がん | 悪性女性生殖器系新生物 | 神経線維腫症2型 | 再発成人軟部肉腫 | 転移性悪性新生物 | エルドハイム・チェスター病 | 悪性気道新生物 | 悪性胸部新生物 | ステージ IV 乳がん AJCC v6 および v7 | 進行性悪性新生物 | 再発性悪性新生物 | 難治性悪性新生物 | ステージ III 乳がん AJCC v7 | ステージ IIIA 乳がん AJCC v7 | ステージ IIIB 乳がん AJCC v7 | ステージ IIIC 乳がん AJCC v7 | 再発小児軟部肉腫 | 軟部組織腫瘍 | 口唇および口腔がん | 悪性内分泌腫瘍 | 悪性男性生殖器系新生物 | 悪性泌尿... およびその他の条件

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス