心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の臨床試験

メタボリック・シンドローム | 2型糖尿病 | 駆出率が保存された心不全 | 駆出率が軽度に低下した心不全

フランス

肥満 | 心筋症 | 駆出率が保存された心不全 (HFpEF)

アメリカ

ミオパシーおよび突然死に関連する心筋症

スペイン

2型糖尿病 | 糖尿病性心筋症 | HFpEF - 駆出率が保存された心不全

イギリス

非ST上昇型心筋梗塞 | 急性心筋炎 | たこつぼ心筋症 | 自然冠動脈解離 | 非閉塞性冠動脈を伴う心筋梗塞

スイス

駆出率が低下した心不全 | 不整脈

心筋症 | 2型糖尿病 | 駆出率が低下した心不全 (HFrEF)

心房細動 | 末梢血管疾患 | 深部静脈血栓症 | 肺塞栓症 | 心臓血栓 | 心臓弁置換術（AFを伴う機械的または生物学的） | 心筋症（虚血性または拡張性）

七面鳥

多発神経障害 | 糖尿病性多発神経障害 | 慢性炎症性脱髄性多発神経障害 (CIDP) | POEMS症候群 | 多発性運動神経障害 | シャルコー・マリー・トゥース | hATTR アミロイドーシス | 血管炎性神経障害 | 特発性神経障害

デンマーク

滑膜肉腫 | 類上皮肉腫 | 腎髄質がん | 悪性ラブドイド腫瘍 (MRT) | 腎臓のラブドイド腫瘍 (RTK) | 非定型奇形ラブドイド腫瘍 (ATRT) | ラブドイドの特徴を持つ選択された腫瘍 | INI1陰性腫瘍 | 卵巣悪性ラブドイド腫瘍 | 低分化型脊索腫（またはスポンサーの承認を得たその他の脊索腫） | EZH2 GOF変異を伴う固形腫瘍

フランス, アメリカ, オーストラリア, 台湾, ベルギー, イギリス, カナダ, ドイツ, イタリア

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス

詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ

HIV感染症 | 明細胞腎細胞がん | 原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロ... およびその他の条件

アメリカ

II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23 (MLL)... およびその他の条件

アメリカ, ドイツ, イタリア

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンシュトレー... およびその他の条件

アメリカ

軟部肉腫 | リンパ腫、非ホジキン | 白血病 | 乳がん | 骨髄増殖性疾患 | 多発性骨髄腫 | 貧血 | 膵臓癌 | ホジキン病 | 食道がん | アミロイドーシス | 肺癌 | 骨がん | 前立腺がん | 神経内分泌腫瘍 | 中皮腫 | 皮膚ガン | 甲状腺癌 | 肛門がん | 肝胆道腫瘍 | 膀胱の移行上皮がん | 胃食道がん | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 脳神経系のがん | 胆嚢がん | 頭頸部がん | 精巣がん | 胸腺がん | 消化管間質腫瘍（GIST） | 癌腫 | 骨髄移植の失敗 | 肝外胆管の胆管癌 | 眼がん | 大腸癌 | 内分泌がん | 胃（胃）がん | 婦人科がん | 腎臓（腎細胞）がん

アメリカ

HIV感染症 | 詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(... およびその他の条件

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー