6R-BH4 폐동맥 고혈압 연구

포함 기준:

• 평균 폐동맥압 > 25mmHg(카테터로 측정)로 정의되는 PAH의 문서화된 진단.
• PAH는 1차성(특발성) 또는 2차성이며 교원성 혈관 질환, 선천성 심장 질환 또는 혈전색전성 질환으로 인해 발생합니다.
• 수정된 New York Heart Association(NYHA) 분류 I, II 또는 III은 등록 전 최소 8주 동안 안정적이었습니다.
• 스크리닝 시 또는 스크리닝 전 3개월(12주) 이내에 수행된 ≥ 200 및 ≤ 500미터의 6MW 거리.
• 등록 전 최소 연속 12주 동안 본 프로토콜에서 특별히 금지하는 제제를 제외하고 PAH 치료용으로 승인된 하나 이상의 약물을 안정적으로 복용합니다. 참고: 항응고제 요법은 표적 INR에 따라 조정될 수 있습니다.
• 프로토콜에서 특별히 금지하는 약제를 제외하고 다른 조건에 대해 안정적인 용량의 병용 약물을 받는 것.
• 18세 이상이며 정보에 입각한 동의서를 작성할 의지와 능력이 있어야 합니다.
• 성적으로 활동적인 피험자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
• 가임 여성은 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.

제외 기준:

• BH4의 모든 제제로 이전 치료.
• 6R BH4의 부형제에 대한 알려진 알레르기 또는 과민증.
• 수축기 혈압 < 100mmHg 및/또는 이완기 혈압 < 60mmHg로 정의되는 전신성 저혈압 병력.

• 다음 중 하나로 연구 과정 동안 스크리닝 시 치료 또는 인지된 치료 필요성:

  • 정맥 주사 에포프로스테놀
  • 흡입된 일로프로스트
  • 피하 트레프로스티닐
  • 레보도파
  • 실로스타졸 또는 밀리논과 같은 PDE 3 억제제
  • 메토트렉세이트(예: TrexallR), 토미진, 트리메토프림, 설파닐아미드, 데옥시코포르마이신과 같은 엽산 대사를 억제하는 것으로 알려진 모든 약물
  • 질산염
• 등록 후 30일 이내에 L-아르기닌 또는 L-시트룰린으로 식이 보충.
• 비타민 C와 같은 항산화제를 고용량(1일 권장량의 3배 이상)으로 식단을 보충합니다.
• 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 장치를 사용하거나 모든 예정된 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 알려진 요구 사항.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성인 것으로 알려져 있습니다.
• 추가적인 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 기타 참작할 수 있는 상황으로, 연구자의 의견으로는 규정된 모든 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 순응도를 크게 방해할 수 있습니다. 연구 참여 또는 안전을 방해할 수 있는 동시 질병 또는 상태에는 출혈 장애, 부정맥, 장기 이식(폐 제외), 장기 부전, 현재 신생물, 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병 및 심각한 신경학적 장애가 포함됩니다.
• 혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dL(180 μM/L) 또는 간 효소 수치가 정상 상한치의 2배 이상입니다.
• 스크리닝 시 임신 또는 수유 중이거나, 연구 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 배우자).