Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

6R-BH4 pulmonal arteriel hypertension undersøgelse

17. juni 2013 opdateret af: Ivan Robbins, Vanderbilt University

Et fase 1, multicenter, åbent, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​6R-BH4 hos forsøgspersoner med pulmonal arteriel hypertension

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om tilsætning af sapropterindihydrochlorid (6R-BH4) til eksisterende behandling har nogen effekt hos patienter med pulmonal arteriel hypertension (PAH). Patienter med PAH har lave niveauer af et stof kaldet nitrogenoxid (NO). Tetrahydrobiopterin (BH4) er et stof produceret af kroppen, som er et væsentligt krav i dannelsen af ​​NO. NO menes at være nyttigt til at holde blodkarrene i lungerne sunde. 6R-BH4 er en eksperimentel (ubevist) medicin fremstillet i laboratoriet, der ligner meget den BH4, som vores egen krop fremstiller. Forskerne undersøger, om 6R-BH4 sikkert kan tilsættes den nuværende behandling for PAH, og om der er tegn på fordele ved brugen. Undersøgelsen vil tage cirka et år at gennemføre fra det tidspunkt, hvor rekrutteringen påbegyndes.

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden af ​​oral 6R-BH4, administreret i eskalerende doser ud over standardbehandling, hos personer med pulmonal arteriel hypertension (PAH).

Det sekundære formål med undersøgelsen er at evaluere ændringer i biokemiske markører for endothelial dysfunktion og nitrogenoxidsyntetaseaktivitet (koblet og ukoblet) hos forsøgspersoner med PAH, der modtager eskalerende doser af oral 6R-BH4 ud over standardbehandling.

Det tredje formål med undersøgelsen er at evaluere ændringer i biomarkører for sygdomsprogression, 6-minutters gang (6MW) distance, Borg dyspnø-scorer og livskvalitetsmålinger (QOL) hos forsøgspersoner med PAH, der modtager eskalerende doser af oral 6R-BH4 i ud over standardpleje.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden af ​​oral 6R-BH4, administreret i eskalerende doser ud over standardbehandling, hos personer med pulmonal arteriel hypertension (PAH).

Det sekundære formål med undersøgelsen er at evaluere ændringer i biokemiske markører for endothelial dysfunktion og nitrogenoxidsyntetaseaktivitet (koblet og ukoblet) hos forsøgspersoner med PAH, der modtager eskalerende doser af oral 6R-BH4 ud over standardbehandling.

Det tredje formål med undersøgelsen er at evaluere ændringer i biomarkører for sygdomsprogression, 6-minutters gang (6MW) distance, Borg dyspnø-scorer og livskvalitetsmålinger (QOL) hos forsøgspersoner med PAH, der modtager eskalerende doser af oral 6R-BH4 i ud over standardpleje.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af PAH, defineret som middel pulmonalt arterielt tryk > 25 mm Hg (målt med kateter).
  • PAH er primær (idiopatisk) eller er sekundær og forårsaget af kollagen vaskulær sygdom, medfødt hjertesygdom eller tromboembolisk sygdom.
  • Modificeret New York Heart Association (NYHA) klassifikation I, II eller III, der har været stabil i mindst 8 uger før tilmelding.
  • 6MW afstand, som udført ved screening eller inden for tre måneder (12 uger) før screening, på ≥ 200 og ≤ 500 meter.
  • Modtagelse af stabile doser af en eller flere medikamenter, der er godkendt til behandling af PAH, undtagen midler, der specifikt er forbudt i henhold til denne protokol, i mindst 12 på hinanden følgende uger før tilmelding. Bemærk: antikoagulantbehandling kan justeres i henhold til mål-INR.
  • Modtagelse af stabile doser af samtidig medicin mod andre tilstande, undtagen midler, der specifikt er forbudt i henhold til protokollen.
  • Mindst 18 år og villig og i stand til at udfylde en informeret samtykkeerklæring.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med enhver formulering af BH4.
  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for ethvert hjælpestof af 6R BH4.
  • Anamnese med systemisk hypotension, defineret som systolisk BP < 100 mm Hg og/eller diastolisk BP < 60 mm Hg.

  • Behandling ved screening eller opfattet behov for behandling i løbet af undersøgelsen med et af følgende:

    • intravenøs epoprostenol
    • inhaleret iloprost
    • subkutan treprostinil
    • levodopa
    • enhver PDE 3-hæmmer, såsom cilostazol eller milrinon
    • ethvert lægemiddel, der er kendt for at hæmme folatmetabolisme, såsom methotrexat (f.eks. TrexallR), tomizin, trimethoprim, sulfanilamid, deoxycoformycin
    • nitrater
  • Kosttilskud med L-arginin eller L-citrullin inden for 30 dage efter tilmelding.
  • Kosttilskud med høje doser (> 3 gange den anbefalede daglige dosis) af antioxidanter, såsom C-vitamin.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt eller -udstyr inden for 30 dage før screening eller kendte krav til et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Kendt for at være positiv for human immundefektvirus (HIV).
  • En yderligere medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, som efter investigators opfattelse kan forstyrre undersøgelsesefterlevelsen væsentligt, herunder alle foreskrevne evalueringer og opfølgningsaktiviteter. Samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerheden, omfatter blødningsforstyrrelser, arytmi, organtransplantation (bortset fra lunger), organsvigt, nuværende neoplasma, dårligt kontrolleret diabetes mellitus og alvorlige neurologiske lidelser.
  • Serumkreatinin > 2,0 mg/dL (180 μM/L) eller leverenzymniveauer mere end 2 gange den øvre normalgrænse.
  • Gravid eller ammende ved screening, eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 1
Åbn Label
Medicin: sapropterindihydrochlorid (6R-BH4)
2,5 mg/kg/dag i to uger, 5 mg/kg/dag i to uger, 10 mg/kg/dag i fire uger, derefter 20 mg/kg/dag i to dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden af ​​oral 6R-BH4, administreret i eskalerende doser ud over standardbehandling, hos personer med pulmonal arteriel hypertension (PAH).
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i biokemiske markører for endothelial dysfunktion og nitrogenoxidsyntetaseaktivitet (koblet og ukoblet).
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Ændring i biomarkører for sygdomsprogression, 6-minutters gåafstand (6MW), Borg dyspnø-scorer og mål for livskvalitet (QOL).
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vanderbilt University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ivan M. Robbins, MD, Vanderbilt University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2008

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. februar 2007

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. juni 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WILK1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med sapropterindihydrochlorid (6R-BH4)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger