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Estudo de Hipertensão Arterial Pulmonar 6R-BH4

17 de junho de 2013 atualizado por: Ivan Robbins, Vanderbilt University

Um estudo de fase 1, multicêntrico, aberto e escalonado de dose para avaliar a segurança e a eficácia do 6R-BH4 em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar

O objetivo deste estudo é determinar se a adição de dicloridrato de sapropterina (6R-BH4) ao tratamento existente tem algum efeito em pacientes com hipertensão arterial pulmonar (HAP). Pacientes com HAP têm níveis baixos de uma substância chamada óxido nítrico (NO). A tetrahidrobiopterina (BH4) é uma substância produzida pelo organismo que é um requisito essencial na formação do NO. Pensa-se que o NO seja útil para manter os vasos sanguíneos no pulmão saudáveis. 6R-BH4 é um medicamento experimental (não comprovado) feito em laboratório que é muito parecido com o BH4 que nosso próprio corpo produz. Os pesquisadores estão investigando se o 6R-BH4 pode ser adicionado com segurança ao tratamento atual para HAP e se há alguma evidência de benefício de seu uso. O estudo levará aproximadamente um ano para ser concluído a partir do início do recrutamento.

O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança do 6R-BH4 oral, administrado em doses crescentes além do tratamento padrão, em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar (HAP).

O objetivo secundário do estudo é avaliar a mudança nos marcadores bioquímicos de disfunção endotelial e atividade da sintetase do óxido nítrico (acoplado e desacoplado) em indivíduos com HAP recebendo doses crescentes de 6R-BH4 oral, além do tratamento padrão.

O terceiro objetivo do estudo é avaliar a mudança nos biomarcadores de progressão da doença, distância de caminhada de 6 minutos (6MW), escores de dispneia de Borg e medidas de qualidade de vida (QV) em indivíduos com HAP recebendo doses crescentes de 6R-BH4 oral em além do atendimento padrão.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança do 6R-BH4 oral, administrado em doses crescentes além do tratamento padrão, em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar (HAP).

O objetivo secundário do estudo é avaliar a mudança nos marcadores bioquímicos de disfunção endotelial e atividade da sintetase do óxido nítrico (acoplado e desacoplado) em indivíduos com HAP recebendo doses crescentes de 6R-BH4 oral, além do tratamento padrão.

O terceiro objetivo do estudo é avaliar a mudança nos biomarcadores de progressão da doença, distância de caminhada de 6 minutos (6MW), escores de dispneia de Borg e medidas de qualidade de vida (QV) em indivíduos com HAP recebendo doses crescentes de 6R-BH4 oral em além do atendimento padrão.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
14

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de HAP, definida como pressão arterial pulmonar média > 25 mm Hg (medida por cateter).
  • A HAP é primária (idiopática) ou secundária e causada por doença vascular do colágeno, doença cardíaca congênita ou doença tromboembólica.
  • Classificação I, II ou III modificada da New York Heart Association (NYHA) estável por pelo menos 8 semanas antes da inscrição.
  • Distância de 6MW, conforme realizada na triagem ou dentro de três meses (12 semanas) antes da triagem, de ≥ 200 e ≤ 500 metros.
  • Receber doses estáveis ​​de um ou mais medicamentos aprovados para o tratamento da HAP, exceto para quaisquer agentes especificamente proibidos por este protocolo, por no mínimo 12 semanas consecutivas antes da inscrição. Nota: a terapia anticoagulante pode ser ajustada de acordo com o INR alvo.
  • Receber doses estáveis ​​de medicação concomitante para outras condições, exceto agentes especificamente proibidos pelo protocolo.
  • Pelo menos 18 anos de idade e dispostos e capazes de preencher um formulário de consentimento informado.
  • Indivíduos sexualmente ativos devem estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com qualquer formulação de BH4.
  • Alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer excipiente de 6R BH4.
  • História de hipotensão sistêmica, definida como PA sistólica < 100 mm Hg e/ou PA diastólica < 60 mm Hg.

  • Tratamento na triagem ou necessidade percebida de tratamento durante o estudo com qualquer um dos seguintes:

    • epoprostenol intravenoso
    • iloprost inalatório
    • treprostinil subcutâneo
    • levodopa
    • qualquer inibidor de PDE 3, como cilostazol ou milrinona
    • qualquer medicamento conhecido por inibir o metabolismo do folato, como metotrexato (por exemplo, TrexallR), tomizina, trimetoprima, sulfanilamida, desoxicoformicina
    • nitratos
  • Suplementação da dieta com L-arginina ou L-citrulina até 30 dias após a inscrição.
  • Suplementação da dieta com altas doses (> 3 vezes a dose diária recomendada) de antioxidantes, como a vitamina C.
  • Uso de qualquer produto ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou requisito conhecido para qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
  • Conhecido por ser positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  • Uma condição médica adicional, doença grave intercorrente ou outra circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa interferir significativamente na adesão ao estudo, incluindo todas as avaliações prescritas e atividades de acompanhamento. Doenças ou condições concomitantes que podem interferir na participação no estudo ou na segurança incluem distúrbios hemorrágicos, arritmia, transplante de órgãos (exceto pulmão), falência de órgãos, neoplasia atual, diabetes mellitus mal controlado e distúrbios neurológicos graves.
  • Creatinina sérica > 2,0 mg/dL (180 μM/L) ou níveis de enzimas hepáticas mais de 2 vezes o limite superior do normal.
  • Grávida ou lactante na triagem, ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: 1
Rótulo aberto
Medicamento: dicloridrato de sapropterina (6R-BH4)
2,5 mg/kg/dia por duas semanas, 5 mg/kg/dia por duas semanas, 10 mg/kg/dia por quatro semanas, depois 20 mg/kg/dia por dois dias

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Avaliar a segurança do 6R-BH4 oral, administrado em doses crescentes além do tratamento padrão, em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar (HAP).
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Alteração de marcadores bioquímicos de disfunção endotelial e atividade da óxido nítrico sintetase (acoplada e desacoplada).
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Alteração nos biomarcadores de progressão da doença, distância de caminhada de 6 minutos (6MW), escores de dispneia de Borg e medidas de qualidade de vida (QOL).
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vanderbilt University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Institutes of Health (NIH)
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Ivan M. Robbins, MD, Vanderbilt University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2008

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2008

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de fevereiro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de fevereiro de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de fevereiro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de junho de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de junho de 2013

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • WILK1

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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