쿠반이 PKU 환아의 신경인지기능, 혈중 페닐알라닌 농도, 안전성 및 약동학에 미치는 영향 (PKU-015)

실험적: 사프롭테린이염산염

20mg/kg의 용량을 피험자의 연령과 능력에 따라 물이나 사과 주스에 녹여 하루에 한 번 음식과 함께 경구 복용합니다.

의약품: 사프롭테린이염산염

20mg/kg의 용량을 피험자의 연령과 능력에 따라 물이나 사과 주스에 녹여 하루에 한 번 음식과 함께 경구 복용합니다.

다른 이름들:

• 쿠반
• 페놉틴
• BH4
• 6R BH4

풀 스케일 인텔리전스 지수(FSIQ) 점수

FSIQ(Full Scale Intelligence Quotient)는 연령에 맞는 Wechsler 지능 평가에서 선택된 하위 테스트를 관리하여 얻은 점수입니다. Weschler Preschool and Primary Scale of Intelligence(WPPSI)-III는 >30개월 및 ≤6세 어린이에게 사용됩니다. WISC(Weschler Intelligence Scale for Children)-IV는 6세 이상의 어린이에게 사용됩니다. 결과 변수는 WPPSI-III 및/또는 WISC-IV 테스트의 FSIQ 점수입니다.

FSIQ 결과의 범위는 40이 가장 낮고 160이 가장 높습니다. 높은 점수는 높은 지능 지수와 관련이 있습니다.

부작용(AE)이 있는 피험자 수

이상반응은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 대상자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.

약물 관련 모든 복용량과 관련된 의료 제품에 대한 모든 유해하고 의도하지 않은 반응. 이는 의약품과 이상반응 사이의 인과관계가 최소한 합리적인 가능성, 즉 관계를 배제할 수 없음을 의미합니다.

심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래한 AE입니다: 사망; 생명을 위협하는; 지속적인/중대한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천적 기형/출생 결함.

성장 측정의 기준선으로부터의 변화 - 신장 Z-점수

24개월 미만 어린이에 대한 세계보건기구(WHO) 성장 차트 및 24개월 이상 어린이에 대한 질병 통제 예방 센터(CDC) 임상 성장 차트를 사용하여 결정된 키의 Z-점수.

키 z-점수는 연령 및 성별과 같은 중요한 요소를 고려한 후 표준화된 키 측정값으로, 높은 z-점수는 키가 큰 어린이와 관련이 있습니다. Z 점수(또는 표준 편차 점수)는 측정값이 중앙값(평균)에서 얼마나 떨어져 있는지를 나타냅니다. 0의 z-점수는 50번째 백분위수와 동일합니다. 양의 값은 50%를 초과하는 표준 편차(SD) 단위의 인자이고; 음수 값은 50% 미만의 SD 단위 계수입니다.

성장 측정의 기준선으로부터의 변화 - 가중치 Z-점수

24개월 미만 아동에 대한 세계보건기구(WHO) 성장 차트 및 24개월 이상 아동에 대한 질병통제예방센터(CDC) 임상 성장 차트를 사용하여 결정된 체중의 Z-점수.

체중 z-점수는 나이와 성별과 같은 중요한 요소를 고려한 표준화된 체중 측정값으로, z-점수가 높을수록 체중이 많이 나가는 아동과 관련이 있습니다. Z 점수(또는 표준 편차 점수)는 측정값이 중앙값(평균)에서 얼마나 떨어져 있는지를 나타냅니다. 0의 z-점수는 50번째 백분위수와 동일합니다. 양의 값은 50%를 초과하는 SD 단위의 계수입니다. 음수 값은 50% 미만의 SD 단위 계수입니다.

성장 측정의 기준선으로부터의 변화 - 머리 둘레 Z-점수

24개월 미만 어린이에 대한 세계보건기구(WHO) 성장 차트 및 24개월 이상 어린이에 대한 질병통제예방센터(CDC) 임상 성장 차트를 사용하여 결정된 머리 둘레의 Z-점수.

머리 둘레 z-점수는 나이와 성별과 같은 중요한 요소를 고려한 표준화된 머리 둘레 측정으로, z-점수가 높을수록 머리가 큰 어린이와 관련이 있습니다. Z 점수(또는 표준 편차 점수)는 측정값이 중앙값(평균)에서 얼마나 떨어져 있는지를 나타냅니다. 0의 z-점수는 50번째 백분위수와 동일합니다. 양의 값은 50%를 초과하는 SD 단위의 계수입니다. 음수 값은 50% 미만의 SD 단위 계수입니다.

Bayley-III 점수의 기준선으로부터의 변화 - 신경인지 테스트 결과

Bayley-III는 12개월에서 30개월 사이의 영아 발달의 모든 측면을 평가하기 위한 도구로, 16일 정도의 영아에 대한 표준 데이터를 사용할 수 있습니다. 종합 점수는 인지, 언어 및 운동 발달에 대해 도출되며 40~160 범위의 메트릭으로 조정됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과입니다.

테트라하이드로바이오프테린(BH4)(C0)의 기준선 농도

개체 간 가변성과 관련된 BH4(C0)의 기준선 농도.

Kuvan의 흡수 속도 상수(Ka)

인구 약동학 매개변수, 흡수 속도 상수(Ka)

Kuvan의 겉보기 분포량(V/F)

모집단 약동학 파라미터 겉보기 분포 용적(V/F)

Kuvan의 겉보기 틈새(CL/F)

집단 약동학 매개변수 겉보기 청소율(CL/F)