경련성 발성 장애 및 음성 떨림의 옥시베이트 나트륨
경련성 발성장애 및 음성떨림에서 Oxybate의 중추기전 및 치료 반응
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
연구 유형
연구 유형
등록 (실제)
등록
단계
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- SD 및 SD와 VT가 결합된 환자는 음성 증상에 대한 알코올의 긍정적인 영향을 포함하거나 포함하지 않는 임상적으로 기록된 내전근 또는 외전 형태의 장애를 갖게 됩니다.
- 건강한 대조군은 후두, 신경학적 또는 정신과적 문제의 부정적인 병력이 있는 건강한 지원자가 될 것입니다(기존의 신경 영상 데이터가 사용됨).
- 21세부터 80세까지의 연령.
- 영어 원어민.
- 오른손잡이(Edinburgh Handedness Inventory 기준).
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 더 이상 임신하지 않거나 모유 수유를 할 때까지 임신 및 모유 수유 여성은 연구에서 제외됩니다. 가임 가능성이 있는 모든 환자는 연구 전과 연구 중에 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피임 방법은 환자의 연구 차트에 기록됩니다. 모든 가임 여성은 소변 임신 검사를 받게 되며, 이는 연구 참여에 대해 음성이어야 합니다.
다음 조건의 과거 또는 현재 병력이 있는 모든 환자는 연구에서 제외됩니다.
- SD 및 실조성 심실빈맥을 제외하고 뇌졸중, 운동 장애, 뇌종양, 의식 상실을 동반한 외상성 뇌 손상, 운동 실조, 근육병증, 중증 근무력증, 탈수초성 질환, 알코올 중독, 약물 의존과 같은 모든 신경 장애. 다른 신체 부위에 영향을 미치는 떨림이 있는 환자는 연구에서 제외됩니다. 후두 이외의 신체 부위에서 근긴장 이상 운동이 있는 모든 환자는 연구에서 제외됩니다. 이를 통해 다른 신경학적 상태의 존재에 의해 혼동되지 않고 동질적인 환자 집단을 유지하고 중심 약물 효과를 평가할 수 있습니다.
- 정신 분열증, 주요 및/또는 양극성 우울증, 강박 장애와 같은 모든 정신과적 문제는 동질적인 환자 모집단을 유지하고 정신과적 상태의 존재로 인한 혼동 없이 중심 약물 효과를 평가할 수 있도록 제외됩니다.
- 성대 마비, 마비, 암종, 만성 후두염과 같은 모든 후두 문제는 연구에서 제외됩니다.
- NCI 기준에 따라 등급 2 이상의 간 및 신장 기능 장애의 알려진 과거 또는 현재 병력이 있는 환자는 제외됩니다.
- 중등도 내지 중증 울혈성 심부전의 알려진 과거 또는 현재 병력이 있는 환자는 제외됩니다.
- 알려진 과거 또는 현재 인지 장애 및 활성 자살 생각이 있는 환자는 제외됩니다.
- 후두 근육에 보툴리눔 독소 주사 치료로 인해 증상이 없는 환자는 완전히 증상이 나타날 때까지 연구에서 제외됩니다. 보툴리눔 독소의 긍정적인 효과가 지속되는 기간은 환자마다 다르며 평균 3-4개월 지속됩니다. 모든 환자는 연구에 참여하기 전에 증상이 완전히 나타나는지 확인하기 위해 평가됩니다.
- 중추 신경계에 작용하는 약물의 교란 효과 가능성을 피하기 위해 모든 환자는 초기 섭취 스크리닝의 일환으로 처방약 또는 비처방약에 대해 질문을 받게 됩니다. 중추신경계에 영향을 미치는 약물(옥시베이트산나트륨 제외)을 투여받는 환자는 연구에서 제외됩니다.
- 환자는 두경부 수술, 특히 뇌 수술 및 흉선 성형술, 후두 신경 제거술, 선택적 후두 내전 신경 제거-재신경 제거와 같은 후두 수술을 받았는지 여부를 묻습니다. 뇌 및 후두 수술 모두 잠재적으로 뇌 구조 및 기능 재구성으로 이어질 수 있기 때문에 뇌 및/또는 후두 수술 병력이 있는 모든 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 신체에 문신, 강자성 물체(예: 이식된 자극기, 수술 클립, 보철물, 인공 심장 판막 등)가 있거나 MRI 연구 참여 목적으로 제거할 수 없는 환자는 대상에서 제외됩니다. 연구.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 옥시베이트산나트륨에 대한 임상적 반응
위약과는 대조적이지만 알코올과 유사한 옥시베이트 나트륨은 알코올 반응성 SD 및 VT에서 음성 증상을 줄이는 데 가장 효과적일 것으로 예상됩니다.
|
알코올 챌린지 테스트 및 단일 용량의 옥시베이트산나트륨과 일치하는 위약의 경구 투여.
다른 이름들:
|
|
실험적: 임상 반응의 중심 마커
임상 결과는 기본 유전자 변이체와 관련하여 음성 감각 운동 처리 및 통합을 제어하는 뇌 영역에서 기능적 이상의 선택적 조절에 의해 결정될 것으로 예상된다.
|
알코올 챌린지 테스트 및 단일 용량의 옥시베이트산나트륨과 일치하는 위약의 경구 투여.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
증상 심각성
기간: 약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
시각적 아날로그 척도에서 결합 된 임상의 객관성 및 환자-주사적 변화 (최소 -100, 점수가 높을수록 점수가 더 나쁘다) 약물 대 위약 섭취 전후의 증상 심각도 점수. 분석을 위해, 그룹 (1) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 기생충 및 (2) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 성 음성을 가진 음성의 진전이 전체 ETOH+그룹에 결합되었다. 분석을 위해, 그룹 (3) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 디스토니아 및 (4) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 기질의 음성 진전을 갖는 전체 에토 그룹에 결합되었다. |
약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
|
최소 처리 효능
기간: 약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
알코올 반응성 (ETOH+) 만 기반으로 분석에 미리 지정되었습니다.
ETOH+ 환자에서 증상 심각도의 시각적 아날로그 척도 점수 (Min-Max 0-100, 점수가 높음)에서 결합 된 임상의 객관적 및 환자-주사 변화 변화.
|
약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
LD 임상 유형에 의존하는 치료 효능
기간: 약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
시각적 아날로그 척도에서 결합 된 임상의 객관성 및 환자-주사적 변화 (최소 -100, 점수가 높을수록 점수가 더 나쁘다) 약물 대 위약 섭취 전후의 증상 심각도 점수. Etoh+ 및 Etoh-는 Ld, Ld, Dystonic tremor of Voice, 납치범 LD, Adductor LD를 포함한 표현형 특성에 기초하여 계층화되었다. |
약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
|
치료 효능의 길이
기간: 약물 또는 위약 투여 후 40 분 ~ 5 시간
|
각각의 ETOH+ 및 ETOH 그룹에서의 치료 효능의 길이는 시각적 아날로그 척도에서 결합 된 임상의 객관적 및 환자-주사 변화를 사용한 기준선과 비교하여 약물 대 위약 섭취 후 40, 180 및 300 분 후에 평가되었다 (최소 -MAX 0-100, 더 높은 점수는 더 높은 결과) 증상 심각도의 점수는 점수입니다. 분석을 위해, 그룹 (1) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 기생충 및 (2) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 성 음성을 가진 음성의 진전이 전체 ETOH+그룹에 결합되었다. 분석을 위해, 그룹 (3) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 디스토니아 및 (4) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 기질의 음성 진전을 갖는 전체 에토 그룹에 결합되었다. |
약물 또는 위약 투여 후 40 분 ~ 5 시간
|
|
증상의 알코올 반응성과 약물에 의한 증상 개선 사이의 관계
기간: 약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
시각적 아날로그 척도에서 결합 된 임상의-객관적 및 환자-주사적 변화 (최소 -100, 더 높은 점수는 더 나쁜 결과), 약물 대 위약 섭취 후 40 분 전 증상 심각도 점수. 분석을 위해, 그룹 (1) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 기생충 및 (2) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 성 음성을 가진 음성의 진전이 전체 ETOH+그룹에 결합되었다. 분석을 위해, 그룹 (3) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 디스토니아 및 (4) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 기질의 음성 진전을 갖는 전체 에토 그룹에 결합되었다. |
약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
|
증상 심각도 변화와 근기 임상 특성 사이의 관계
기간: 약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
시각적 아날로그 척도에서 결합 된 임상의-객관적 및 환자-주사적 변화 (최소 -100, 더 높은 점수는 더 나쁜 결과), 약물 대 위약 섭취 후 40 분 전 증상 심각도 점수. 분석을 위해, 그룹 (1) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 기생충 및 (2) 알코올 반응성 (ETOH+) 후두 성 음성을 가진 음성의 진전이 전체 ETOH+그룹에 결합되었다. 분석을 위해, 그룹 (3) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 디스토니아 및 (4) 알코올-반응성 (ETOH-) 후두 기질의 음성 진전을 갖는 전체 에토 그룹에 결합되었다. |
약물 또는 위약 투여 후 40 분
|
공동 작업자 및 조사자
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Kristina Simonyan, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Simonyan K, Ludlow CL. Abnormal activation of the primary somatosensory cortex in spasmodic dysphonia: an fMRI study. Cereb Cortex. 2010 Nov;20(11):2749-59. doi: 10.1093/cercor/bhq023. Epub 2010 Mar 1.
- Simonyan K, Frucht SJ. Long-term Effect of Sodium Oxybate (Xyrem(R)) in Spasmodic Dysphonia with Vocal Tremor. Tremor Other Hyperkinet Mov (N Y). 2013 Dec 9;3:tre-03-206-4731-1. doi: 10.7916/D8CJ8C5S. eCollection 2013.
- Rumbach AF, Blitzer A, Frucht SJ, Simonyan K. An open-label study of sodium oxybate in Spasmodic dysphonia. Laryngoscope. 2017 Jun;127(6):1402-1407. doi: 10.1002/lary.26381. Epub 2016 Nov 3.
- Battistella G, Fuertinger S, Fleysher L, Ozelius LJ, Simonyan K. Cortical sensorimotor alterations classify clinical phenotype and putative genotype of spasmodic dysphonia. Eur J Neurol. 2016 Oct;23(10):1517-27. doi: 10.1111/ene.13067. Epub 2016 Jun 27.
- Kirke DN, Battistella G, Kumar V, Rubien-Thomas E, Choy M, Rumbach A, Simonyan K. Neural correlates of dystonic tremor: a multimodal study of voice tremor in spasmodic dysphonia. Brain Imaging Behav. 2017 Feb;11(1):166-175. doi: 10.1007/s11682-016-9513-x.
- Kirke DN, Frucht SJ, Simonyan K. Alcohol responsiveness in laryngeal dystonia: a survey study. J Neurol. 2015 Jun;262(6):1548-56. doi: 10.1007/s00415-015-7751-2. Epub 2015 May 1.
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (실제)
기본 완료
연구 완료 (실제)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 2019P001680
- R01DC012545 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
경련성 발성 장애에 대한 임상 시험
-
NCT05506085모병후두 디스토니아 | Dystonia의 Adductor Spastic Dysphonia