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MPS VI 환자에서 재조합 인간 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제의 효능 및 안전성에 대한 공개 라벨 연구

2009년 8월 24일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이 연구의 목적은 점액다당증 VI(MPS VI) 진단을 받은 환자에게 재조합 인간 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제(rhASB) 1mg/kg의 매주 정맥 주입의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Novato, California, 미국, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자 동의
  • 환자는 5세 이상이어야 합니다.
  • 환자는 MPS VI의 생화학적 또는 유전적 증거를 문서화해야 합니다.
  • 환자는 기준선 12분 걷기 테스트의 처음 6분 동안 최소 1미터 이상 250미터 미만을 걸어야 합니다.
  • 가임기 여성인 경우 환자는 임신 테스트 결과 음성이어야 함

제외 기준:

  • 환자가 성공적인 골수 이식(BMT)을 고려 중이거나 시행했습니다.
  • 임신 또는 수유중인 환자
  • 환자는 연구 등록 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
  • 환자는 이전에 rhASB로 치료를 받았습니다.
  • 환자는 의학적 상태, 심각한 질병, 또는 연구 결과를 상당히 혼란스럽게 하거나 연구 순응도를 감소시킬 수 있는 기타 참작할 수 있는 상황을 가지고 있습니다.
  • 환자는 rhASB 또는 연구 약물의 구성 요소에 대해 알려진 과민성을 가지고 있습니다.
  • 암 병력(낮은 등급 및 완전히 해결된 피부 악성 종양 제외)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
12분 걷기 테스트
기간: 6, 12, 24, 48, 96, 144주차
6, 12, 24, 48, 96, 144주차
소변 글리코아미노글리칸(uGAG) 수치
기간: 1, 4, 6, 8, 12주차
1, 4, 6, 8, 12주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Stuart J Sweidler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2002년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2006년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2002년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2002년 11월 7일

처음 게시됨 (추정)

2002년 11월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2009년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2009년 8월 24일

마지막으로 확인됨

2009년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ASB-01-04

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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