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Offene Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase bei Patienten mit MPS VI

24. August 2009 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik wöchentlicher intravenöser Infusionen von 1 mg/kg rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase (rhASB) bei Patienten mit diagnostizierter Mukopolysaccharidose VI (MPS VI).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Novato, California, Vereinigte Staaten, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einwilligung des Patienten
  • Der Patient muss fünf Jahre oder älter sein
  • Der Patient muss einen dokumentierten biochemischen oder genetischen Nachweis von MPS VI haben
  • Der Patient muss in den ersten 6 Minuten des 12-Minuten-Gehtests mindestens 1 Meter, aber weniger als 250 Meter gehen
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss die Patientin einen negativen Schwangerschaftstest haben

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient wird für eine erfolgreiche Knochenmarktransplantation (KMT) in Betracht gezogen oder hat sich einer erfolgreichen unterzogen.
  • Schwangere oder stillende Patientin
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten
  • Der Patient wurde zuvor mit rhASB behandelt
  • Der Patient hat einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die die Studienergebnisse erheblich verfälschen oder die Studien-Compliance verringern können
  • Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen rhASB oder gegen Bestandteile des Studienmedikaments
  • Vorgeschichte von Krebs (außer niedriggradiger und vollständig abgeklungener Hautmalignome)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
12-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Wochen 6, 12, 24, 48, 96 und 144
Wochen 6, 12, 24, 48, 96 und 144
Glykoaminoglykan(uGAG)-Spiegel im Urin
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 6, 8, 12
Wochen 1, 4, 6, 8, 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Stuart J Sweidler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2002

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. November 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. August 2009

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2009

Zuletzt verifiziert

1. August 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASB-01-04

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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