MPS VI 환자의 재조합 인간 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제 연구

포함 기준:

• 환자 동의
• 환자는 5세 이상이어야 합니다.
• 환자는 MPS VI의 문서화된 진단을 받아야 하며 선별 검사에서 MPS VI의 측정 가능한 임상 징후 및 증상으로 확인되어야 합니다.
• 백혈구 ASB 효소 활성 수준이 정상 범위의 20% 미만
• 다음 매개변수 중 3개 이상에서 정량적 단기 치료 효과를 달성할 수 있는 적절한 기회를 제공하는 중요한 MPS VI 질환의 임상적 증거: 지구력(6분 걷기 테스트로 측정), 강제 폐활량(폐활량계로 측정) ), 관절 운동 범위, 비뇨기 글리코사미노글리칸 및 간비대.
• 모든 프로토콜 테스트 수행 능력
• 6분 동안 독립적으로 서 있을 수 있는 능력
• 성적으로 활동적인 피험자는 적절한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

• 골수 이식의 역사
• 임신 또는 수유중인 환자
• 연구 참여 전 30일 이내에 연구 약물 또는 장치 사용.
• 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 처방된 후속 조치를 포함하여 연구 순응도를 크게 감소시킬 수 있는 기타 참작할 수 있는 상황
• rhASB 또는 연구 약물의 성분에 대한 알려진 과민성
• 암 병력(낮은 등급 및 완전히 해결된 피부 악성 종양 제외)