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Estudio abierto de eficacia y seguridad de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa humana recombinante en pacientes con MPS VI

24 de agosto de 2009 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
El propósito del estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de infusiones intravenosas semanales de 1 mg/kg de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa humana recombinante (rhASB) en pacientes diagnosticados con Mucopolisacaridosis VI (MPS VI)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Novato, California, Estados Unidos, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento del paciente
  • El paciente debe tener cinco años de edad o más.
  • El paciente debe tener pruebas bioquímicas o genéticas documentadas de MPS VI
  • El paciente debe caminar al menos 1 metro, pero menos de 250 metros, en los primeros 6 minutos de la prueba de caminata de 12 minutos de referencia
  • Si es mujer en edad fértil, la paciente debe tener una prueba de embarazo negativa

Criterio de exclusión:

  • El paciente está bajo consideración o se ha sometido a un trasplante de médula ósea (TMO) exitoso.
  • Paciente embarazada o lactante
  • El paciente ha recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio
  • El paciente ha sido tratado previamente con rhASB
  • El paciente tiene una afección médica, una enfermedad intercurrente grave u otra circunstancia atenuante que puede confundir significativamente los resultados del estudio o disminuir el cumplimiento del estudio.
  • El paciente tiene una hipersensibilidad conocida a rhASB o a los componentes del fármaco del estudio.
  • Antecedentes de cáncer (excepto malignidad de piel de bajo grado y totalmente resuelta)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Prueba de caminata de 12 minutos
Periodo de tiempo: semanas 6, 12, 24, 48, 96 y 144
semanas 6, 12, 24, 48, 96 y 144
niveles urinarios de glucoaminoglicanos (uGAG)
Periodo de tiempo: semanas 1, 4, 6, 8, 12
semanas 1, 4, 6, 8, 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Stuart J Sweidler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2002

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2006

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2002

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2002

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de noviembre de 2002

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

25 de agosto de 2009

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2009

Última verificación

1 de agosto de 2009

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASB-01-04

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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