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혈액암이 있는 2세 미만 소아를 위한 HLA-비동일 줄기세포 및 자연살해세포 이식

2017년 5월 25일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital

고위험 혈액 악성종양이 있는 영아를 위한 기존의 화학 요법에 대한 최근 연구는 장기 무병 생존율이 낮다는 것을 보여줍니다. HLA가 동일한 형제를 사용한 혈액 및 골수 줄기 세포 이식이 이러한 아동의 결과를 개선했지만 25% 미만이 이 기증자 소스를 사용할 수 있습니다. 또 다른 옵션은 부분적으로 일치하는 가족 구성원 기증자(즉, 부모 기증자).

일배체 이식이 일부 환자에게 치료 효과가 있는 것으로 입증되었지만, 이 절차는 중요한 합병증, 주로 감염 및 이식편대숙주병(GVHD)을 포함한 요법 관련 독성으로 인해 방해를 받았습니다. 이전의 기관 실험을 기반으로 하는 이 연구는 조사 장치인 CliniMACS 선택 시스템을 사용하여 환자에게 T 림프구가 고갈된 일배체 이식편을 제공할 것입니다. 이식 절차 일주일 후 환자는 이식 거부, 질병 재발 및 요법 관련 독성에 대한 위험을 줄이기 위해 자연 살해(NK) 세포라고 하는 기증자 유래 백혈구를 추가로 주입받습니다. 이 연구의 주요 목적은 이 연구 치료를 받는 고위험 혈액 악성 종양이 있는 영아의 1년 생존을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.

  • 이식 후 처음 100일 동안 세 가지 이식 관련 부작용(즉, 요법 관련 사망, 생착 실패 및 치명적인 급성 GVHD)의 발생률을 추정합니다.
  • 만성 이식편대숙주병의 발병률을 추정합니다.
  • 1년 생존에 영향을 미치는 요인을 평가합니다.
  • 림프 조혈 재구성의 동역학을 평가합니다.
  • 이식 전후 최소 잔존 질환(MRD)의 빈도와 임상적 관련성을 평가합니다.
  • 장기 신경인지 장애 및 장기 기능 장애의 발생률 및 위험 요인을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

40

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

다음 진단 중 하나가 있어야 합니다.

  • 관해 또는 재발의 AML(예: FAB M7 또는 양성 표현형 백혈병)
  • 첫 번째 관해의 고위험 ALL(예: 프레드니손에 대한 불량 반응자, Ph+ ALL)
  • 첫 번째 차도 이후의 모든 것
  • 이차성 백혈병
  • 원발성 골수이형성증(RAEB, RAEB-T, CMML, JCML 및 JMML 포함)
  • 만성 골수성 백혈병
  • 조직구증(다계통 랑게르한스 세포 조직구증 및 혈구포식성 림프조직구증 포함)

포함 기준 기부자 연구 참여자

  • HIV 음성(날짜).
  • B형 간염 표면 항원 음성(날짜).
  • C형 간염 항체 음성(날짜).
  • 매독 음성(날짜).
  • 기증자는 6 HLA 일치(날짜)에서 3 이상입니다.
  • 임신하지 않음(음성 임신 검사).
  • 수유하지 않습니다.
  • 18세 이상.

제외 기준

  • 이식 당시 나이가 24개월 이상인 환자.
  • HLA-동일한 형제 기증자를 사용할 수 있습니다.
  • 심장 기능: 단축 비율 <25%.
  • 맥박 산소 측정 산소 포화도는 실내 공기에서 <92%입니다.
  • 사구체 여과율 40 ml/min/1.73 미만 m2(GFR에 대해 Technetium-99 결과를 사용할 수 있음).
  • 직접 빌리루빈 > 3 mg/dl.
  • SGPT > 500U/L.
  • 마우스 단백질에 이전에 알레르기가 있는 환자.
  • 이전에 토끼 혈청 제품에 대한 알레르기가 있는 환자.
  • 다운증후군 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 연구 참여자

이 연구의 자격 기준을 충족하는 참가자. 기증자 세포는 Miltenyi Biotec CliniMACS 장치를 사용하여 얻습니다.

개입: 화학 요법 및 항체, 동종 줄기 세포 이식.
의약품: 화학 요법 및 항체
연구 참가자는 시클로포스파미드, 플루다라빈, 티오테파, 멜팔란 및 무로모나브-CD3(OKT3)로 구성된 비TBI 기반 예비 요법을 받은 후 T-림프구 고갈된 일배체 조혈 줄기 세포 이식편을 주입받게 됩니다. 이식 후 7일이 지나면 참가자는 NK 세포라고 하는 기증자 유래 세포를 추가로 주입받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 사이클로포스파마이드
  • 플루다라빈
  • 멜파란
  • 티오테파
  • OKT3
장치: Miltenyi Biotec CliniMACS
줄기세포 선별장치
절차: 동종 줄기 세포 이식
동종 자연 살해(NK) 세포 주입
다른 이름들:
  • 동종 줄기 세포 이식
  • 면역 요법
  • 일배체 줄기세포 이식
  • 일치하지 않는 가족 구성원 기증자 이식
  • NK 세포 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1년 생존
기간: 이식 후 1년

전신 방사선 조사(TBI) 제외 컨디셔닝 요법과 HLA 비동일 가족 기증자 T 세포가 고갈된 조혈 줄기 세포(HSC) 이식편을 사용하여 일배체 이식 절차를 받는 고위험 혈액 악성 종양이 있는 영아의 1년 생존 CliniMACS CD34+ 선택 시스템을 사용하여 생체 외에서, CliniMACS CD3+ 고갈 및 CD56+ 농축 시스템을 사용하여 생체 외에서 정제된 기증자 NK 세포의 후속 주입.

1년 생존에 대한 Kaplan-Meier 추정치가 보고됩니다.
이식 후 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 관련 부작용의 수: 요법 관련 사망률
기간: 이식 후 100일
요법 관련 사망의 누적 발생률은 Kalbfleisch 및 Prentice의 방법을 사용하여 추정됩니다.
이식 후 100일
이식 관련 부작용의 수: 생착 실패
기간: 이식 후 100일
생착 실패는 이식 후 28일에서 100일 사이의 어느 시점에서 질병 재발의 증거가 없거나 줄기 세포 부스팅이 필요하지 않은 10% 미만의 공여자 세포 키메라 현상으로 정의됩니다.
이식 후 100일
이식 관련 부작용의 수: 치명적인 급성 이식편대숙주병(GVHD)
기간: 이식 후 100일
이식 후 처음 100일이 끝날 때까지 치명적인 급성 GVHD 발생에 대한 누적 발생률 추정치는 Kalbfleisch 및 Prentice의 방법을 사용하여 계산되었습니다.
이식 후 100일
만성 GVHD의 발생 수.
기간: 이식 후 최대 5년

만성 GVHD는 시애틀 기준(제한적 또는 광범위)에 따라 등급이 매겨졌습니다. 제한은 국소 피부 및/또는 간 기능 장애로 정의됩니다. 광범위함은 다음 중 하나 이상으로 정의됩니다.

  • 전신 피부 침범
  • 만성 공격성 간염, 가교 괴사 또는 간경변을 나타내는 간 조직학
  • 쉬르머 테스트 <5mm 습윤으로 인한 안구 건조증
  • 구강: 타액선 또는 구강 점막 침범
  • 기타: 다른 표적 장기 침범
이식 후 최대 5년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: 조혈모세포이식 기증자의 중앙 연령
기간: 이식 후 최대 1년
작은 표본 크기(n=14)와 총 사건 수(n=7)로 인해 1년 생존에 영향을 미치는 다양한 요인을 확인하기 위한 분석은 수행되지 않았습니다(로지스틱 및 cox 모델 사용).
이식 후 최대 1년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: CD34의 중간 용량
기간: 이식 후 최대 1년
작은 표본 크기(n=14)와 총 사건 수(n=7)로 인해 1년 생존에 영향을 미치는 다양한 요인을 확인하기 위한 분석은 수행되지 않았습니다(로지스틱 및 cox 모델 사용).
이식 후 최대 1년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: NK 세포의 중앙 용량
기간: 이식 후 최대 1년
작은 표본 크기(n=14)와 총 사건 수(n=7)로 인해 1년 생존에 영향을 미치는 다양한 요인을 확인하기 위한 분석은 수행되지 않았습니다(로지스틱 및 cox 모델 사용).
이식 후 최대 1년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: 조혈모세포이식에서의 질병 상태
기간: 이식 후 최대 1년
작은 표본 크기(n=14)와 총 사건 수(n=7)로 인해 1년 생존에 영향을 미치는 다양한 요인을 확인하기 위한 분석은 수행되지 않았습니다(로지스틱 및 cox 모델 사용).
이식 후 최대 1년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: 기증자 유형
기간: 이식 후 최대 1년
작은 표본 크기(n=14)와 총 사건 수(n=7)로 인해 1년 생존에 영향을 미치는 다양한 요인을 확인하기 위한 분석은 수행되지 않았습니다(로지스틱 및 cox 모델 사용).
이식 후 최대 1년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: Match N/6 HLA Loci
기간: 이식 후 최대 1년
HLA 유형화는 6개의 다른 HLA 유전자좌를 보고 일치 정도를 결정했습니다. 결과는 각 참가자에 대해 일치하는 6개 유전자좌의 수를 나타냅니다. 작은 표본 크기(n=14)와 총 사건 수(n=7)로 인해 1년 생존에 영향을 미치는 다양한 요인을 확인하기 위한 분석은 수행되지 않았습니다(로지스틱 및 cox 모델 사용).
이식 후 최대 1년
1년 생존에 영향을 미치는 요인: 최소 잔류 질병(MRD)
기간: 이식 후 최대 1년
유동 세포 계측법에 의한 골수 내 백혈병 모세포 검출
이식 후 최대 1년
장기 기능 장애의 발생률 및 위험 요인.
기간: 이식 후 최대 5년
장기 기능 장애는 요약 통계를 사용하여 요약되고 종단 방식으로 평가되며 그에 따라 분석됩니다.
이식 후 최대 5년
장기신경인지결핍의 발생률 및 위험인자
기간: 이식 후 최대 5년
장기 신경인지 결손은 요약 통계를 사용하여 요약되고 종단 방식으로 평가되며 그에 따라 분석됩니다.
이식 후 최대 5년
이식 전후 최소 잔존 질환(MRD)의 빈도 및 임상적 관련성
기간: HSCT 전 기준선, HSCT 후 1년 및 HSCT 후 최대 5년
골수 이식(BMT) 전후의 MRD 유무 및 빈도 분포는 각 시점별로 개별적으로 얻습니다.
HSCT 전 기준선, HSCT 후 1년 및 HSCT 후 최대 5년
림프조혈 재구성의 동역학
기간: 조혈모세포이식 후 0-3개월부터 조혈모세포이식 후 4-5년까지
림프조혈 재구성은 요약 통계를 사용하여 요약되고 종단 방식으로 평가되며 그에 따라 분석됩니다.
조혈모세포이식 후 0-3개월부터 조혈모세포이식 후 4-5년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

St. Jude Children's Research Hospital

협력자

Assisi Foundation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2004년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 1일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 5월 25일

마지막으로 확인됨

2017년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • INFT2
  • NCI-2011-03671 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trial Registration Program)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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