유전성 소뇌 운동실조증에서 Riluzole의 효능
유전성 소뇌 운동 실조증에 대한 Riluzole의 효능: 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험.
유전성 소뇌 운동실조증에는 다양한 신경퇴행성 질환이 포함됩니다. 유전성 운동실조는 유전 방식에 따라 상염색체 우성 운동실조(ADCA), 상염색체 열성 운동실조(ARCA), X-연관 운동실조 및 미토콘드리아 운동실조로 나눌 수 있습니다. 이러한 모든 장애의 핵심 특징은 일반적으로 균형 불량, 손의 협응력 저하, 자세 또는 운동 떨림, 구음 장애 및 삼킴곤란을 특징으로 하는 운동 실조증입니다.
현재까지 질병의 진행을 늦추는 치료법은 없으며 대증 요법은 부분적으로 효과적인 몇 가지 옵션으로 제한됩니다.
Purkinje 세포는 소뇌 기능 및 운동 수행에 중요한 역할을 하는 심부 소뇌 핵(DCN)에 억제 신호를 투사합니다. DCN 뉴런은 Purkinje 뉴런의 시냅스 입력이 없을 때 자발적으로 발화하며 Purkinje 입력에 의한 DCN 반응의 조절은 움직임의 조정을 담당하는 것으로 여겨지며 DCN 뉴런의 제어되지 않은 자발적 발화는 소뇌 운동 실조증의 밑바탕이 될 수 있습니다. 최근 연구에 따르면 작은 전도도의 칼슘 활성화 칼륨(SK) 채널 억제제가 DCN 발사 속도를 증가시킬 수 있음이 입증되었습니다. SK 채널은 DCN 발화율의 중요한 조절자이기 때문에 약물 riluzole과 같은 SK 오프너는 신경 세포의 과흥분성을 감소시켜 소뇌 운동 실조증 치료에 유용할 수 있습니다.
이를 바탕으로 연구자들은 만성 소뇌 실조증 환자를 대상으로 8주 동안 riluzole 또는 위약 투여의 안전성과 효능을 조사하는 예비 연구를 발표했습니다(Ristori et al., Neurology 2010). 결과는 riluzole 치료군에서 4주 후와 8주 후 ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 글로벌 점수에서 상당한 개선을 입증했습니다.
본 프로토콜은 위의 파일럿 연구와 관련하여 더 엄격한 진단 기준(유전성 소뇌 운동 실조증)으로 더 긴 기간 동안 더 큰 샘플 크기의 환자에서 riluzole 투여의 안전성과 효능을 확인하는 것을 목표로 합니다. 60명의 환자가 이중 맹검, 위약 대조 시험에 등록됩니다. 중앙 무작위 배정에 따라 환자는 12개월 동안 매일 2회 riluzole 또는 위약 50mg을 복용합니다. 치료 효과는 치료 전과 3개월 및 12개월에 치료 중 운동 실조 평가 및 평가 척도(SARA)를 비교하여 평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Rome, 이탈리아, 00139
- Center for Experimental Neurological Therapies (CENTERS), S. Andrea Hospital, II Faculty of Medicine, "Sapienza" University of Rome
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 유전성 소뇌 운동실조증으로 진단된 유전학적으로 확인된 환자
제외 기준:
- 운동 실조증에 대한 병용 실험 요법
- 심각한 전신 질환
- 임신
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 릴루졸
Riluzole 50mg은 12개월 동안 12시간마다 경구 투여됩니다(층화 무작위화 절차에서 SCA/FA의 비율은 2:1).
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연구 약물은 12개월 동안 매일 2회 50mg 용량으로 경구 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 대조
위약은 12개월 동안 12시간마다 경구 투여됩니다(층화 무작위화 절차에서 SCA/FA의 비율은 2:1).
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연구 약물은 12개월 동안 매일 2회 50mg 용량으로 경구 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 실조증(SARA) 평가 및 평가를 위한 척도
기간: 12 개월
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운동 실조 개선
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기압 측정 매개변수
기간: 12 개월
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12 개월
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삶의 질
기간: 12 개월
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SF-36
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12 개월
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우울증
기간: 12 개월
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벡 스케일
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Silvia Romano, MD, PhD, Center for Experimental Neurological Therapies (CENTERS), S. Andrea Hospital, II Faculty of Medicine, "Sapienza" University of Rome
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Ristori G, Romano S, Visconti A, Cannoni S, Spadaro M, Frontali M, Pontieri FE, Vanacore N, Salvetti M. Riluzole in cerebellar ataxia: a randomized, double-blind, placebo-controlled pilot trial. Neurology. 2010 Mar 9;74(10):839-45. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181d31e23.
- Romano S, Coarelli G, Marcotulli C, Leonardi L, Piccolo F, Spadaro M, Frontali M, Ferraldeschi M, Vulpiani MC, Ponzelli F, Salvetti M, Orzi F, Petrucci A, Vanacore N, Casali C, Ristori G. Riluzole in patients with hereditary cerebellar ataxia: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2015 Oct;14(10):985-91. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00201-X. Epub 2015 Aug 25.
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FARM7KAJM7
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릴루졸에 대한 임상 시험
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Aquestive TherapeuticsCovance; inVentiv Health Clinical종료됨
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Biohaven Pharmaceuticals, Inc.더 이상 사용할 수 없음근위축성 측삭 경화증 | ALS | 루게릭병 | 루게릭병 | 루게릭병 | 운동 신경 질환, 근위축성 측삭 경화증
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Aquestive TherapeuticsCovance; Inventiv Health빼는
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Uniformed Services University of the Health SciencesU.S. Army Medical Research and Development Command완전한
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AB Science아직 모집하지 않음