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자가면역자율신경절병증에서 정맥면역글로불린 요법의 효과 평가

2017년 6월 2일 업데이트: Roy Freeman, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

자가면역 자율신경절병증에서 정맥 면역글로불린 요법의 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험.

이 연구의 목적은 정맥 면역 글로불린(IVIG)(면역 글로불린을 혈액에 직접 주입)을 투여하는 것이 기립성 저혈압(사람이 일어설 때 혈압이 갑자기 떨어지는 현상)의 증상과 삶의 질을 개선하는 데 도움이 되는지 확인하는 것입니다. 자가면역 자율신경절병증(AAG)이 있는 남녀.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

자가면역 자율 신경절 병증(AAG)은 심각한 자율 신경 장애(자율 신경계 기능 장애)를 초래하는 희귀 질환입니다. 많은 환자들이 치료에 잘 반응하지 않는 자율신경 증상(서 있을 때 혈압이 떨어지는 등)으로 인해 일상생활 활동을 할 수 없습니다. AAG를 유발하는 항체의 최근 발견은 면역 조절 요법(면역 체계의 기능을 수정하는 요법)에 대한 관심을 불러일으켰습니다. 면역 조절 요법을 치료제로 사용하는 AAG 환자에서 이러한 요법에 대한 긍정적인 임상 반응이 보고된 연구가 있습니다.

조사관은 IVIG를 사용하여 맹검 무작위 시험을 수행할 계획입니다. AAG에서 면역억제제를 사용한 무작위 임상 시험은 보고된 바가 없습니다. 제안된 연구가 성공한다면 IVIG 치료가 AAG의 효과적인 치료라는 최초의 신뢰할 수 있는 임상 증거를 제공할 것입니다.

자율신경 부전 증상에 대한 치료는 경미한 경우에만 효과적입니다. 대부분의 환자는 질병의 경과를 바꾸는 치료법이 필요하지만 현재 확립된 치료법은 없습니다. 처리되지 않은 AAG의 자연 경과는 알려져 있지 않습니다.

이러한 미해결 문제를 해결하기 위해 이 임상 시험의 목표는 다음과 같습니다.

  1. AAG 환자 참여자의 기립성 저혈압, 자율신경계 증상 및 삶의 질 점수에 대한 IVIG 치료의 효과를 측정합니다.
  2. AAG 환자 참여자의 기립성 저혈압, 자율 신경 증상 및 삶의 질 점수에 대한 IVIG의 지속성(치료 효과 기간)을 결정합니다.

연구에 등록한 참가자는 3주 간격으로 두 코스의 정맥 면역글로불린 또는 위약을 받게 됩니다. 첫 번째 관찰 기간 동안 참가자는 6주 후에 장애의 임상 반응 및 자연 경과를 결정하기 위해 평가됩니다.

그런 다음 모든 참가자는 단일 맹검 두 번째 관찰 기간으로 이동합니다.

연구에 등록한 모든 환자(IVIG 그룹 및 위약 그룹)는 정맥 면역글로불린을 2회 주입합니다. 즉, 두 코호트 모두 IVIG를 투여받습니다(참가자는 이를 알지 못하지만 의사는 이 치료가 IVIG 순진한 것인지 또는 IVIG 계속 참가자).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20895
        • Nih Ninds
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37215
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 18~85세 참가자
  2. 참가자는 신경성 기립성 저혈압(수축기 혈압 > 30mmHg 감소)이 있습니다.
  3. 기립성 편협의 증상.
  4. >0.2nmol/l의 자율 신경절의 신경 AChR에 대한 항체. 결과는 스크리닝 방문 후 6개월 이내여야 하며 항체 측정 시간 이후로 면역 조절 개입이 없었을 수 있습니다. 그렇지 않으면 스크리닝 시 샘플을 재확인해야 합니다.
  5. 참가자는 테스트 중 5번의 반감기 동안 혈관 활동 및 자율신경 기능에 영향을 미치는 약물을 기꺼이 중단하고(플루드로코르티손 최대 0.2mg/일의 안정적인 용량을 제외하고) 규칙적인 식단을 준수해야 합니다.

제외 기준:

  1. 의학적으로 허용되는 피임법을 사용하지 않는 가임기 여성(WOCP)
  2. 임신 또는 수유 중인 여성 - 참가자가 시험 기간 동안 임신하면 더 이상 IVIG를 받지 못하지만 프로토콜 치료 의도의 일부로 따를 것입니다.
  3. 심한 우울증 및/또는 불안(Beck 우울증 목록에서 > 29점 또는 Beck 불안 목록에서 ≥ 36점)
  4. 활성 정신병은 부적격이며 정신병 병력은 자격이 있지만 환자 PCP 및/또는 치료 정신 건강 제공자와 검토한 후에만 가능합니다.
  5. 천식의 역사
  6. 자율신경 부전의 다른 원인(예: 당뇨병, 아밀로이드증)
  7. 인간화 또는 마우스 항체에 대한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.
  8. 재발성 또는 만성 감염의 병력 또는 존재(연간 4회 초과로 정의되는 재발성 감염).
  9. 고형 종양 및 혈액 악성 종양을 포함한 암의 병력(완전히 해결되고 절제된 피부 기저 세포 및 편평 세포 암종은 제외)
  10. 잠재적으로 뇌 또는 척수에 영향을 미치는 혈관 질환의 병력 또는 존재(예: 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 경동맥 협착증(80% 초과), 대동맥류, 두개내 동맥류, 출혈, 동정맥 기형)
  11. 심각하고 임상적으로 중요한 중추 신경계 외상(예: 뇌 타박상, 척수 압박)의 병력
  12. 뇌병증 또는 척수병증(예: 매독, 라임병, 인간 T 세포 림프친화성 바이러스 1형[HTLV-1], 대상포진 척수병증)의 감염성 원인 병력 또는 존재
  13. 혈전색전증 또는 심부 정맥 혈전증의 병력
  14. 혈소판 수
  15. 혈청 IgA 결핍: 면역글로불린 A(IgA) 수준 < 7 mg/dL.
  16. 면역억제 또는 HIV/AIDS 병력
  17. 심부정맥이나 협심증, 심전도(ECG)의 병력이 치료 조사관이 참가자의 건강을 위험에 빠뜨릴 수 있다고 판단하는 심각한 이상을 나타냅니다(예: 급성 허혈, 왼쪽 번들 가지 또는 이중다발차단).
  18. 신부전 또는 크레아티닌 >2.0의 병력
  19. 알부민에 대한 이전 알레르기 반응의 병력.
  20. 연구 등록 6주 이내에 IVIG 또는 혈장 교환 치료.
  21. 다른 면역 조절 치료의 적극적인 조정. 안정적인 용량의 면역 조절 약물(프레드니손, 마이코페놀레이트 모페틸 또는 아자티오프린을 포함하되 이에 국한되지 않음)을 4개월 이내에 용량 변경 없이 복용하고 있지만 여전히 항체 역가가 상승하고 포함 기준을 충족하는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: IVIg 그룹
이중 맹검 IVIg 및 단일 맹검 IVIg
의약품: 이중 맹검 IVIg
참가자는 연속 2~4일 동안 2.0gm/kg의 IVIg로 연구 치료를 받게 됩니다. 연속 1-2일에 걸쳐 1.0gm/kg에서 유지 연구 치료 IVIg가 3주 후에 실시됩니다. 모든 참가자는 싱글 블라인드 두 번째 관찰 기간으로 진행됩니다.
다른 이름들:
  • 감마가드
다른: 단일 눈가림 IVIg
이것은 싱글 블라인드 두 번째 관찰 기간입니다. 모든 참가자는 연속 2-4일 동안 2.0gm/kg의 IVIg로 연구 치료를 받게 됩니다. 연속 1-2일에 걸쳐 1.0gm/kg의 유지 연구 치료가 3주 후에 발생할 것입니다.
다른: 플라시보 그룹
이중 맹검 위약 및 단일 맹검 IVIg
다른: 단일 눈가림 IVIg
이것은 싱글 블라인드 두 번째 관찰 기간입니다. 모든 참가자는 연속 2-4일 동안 2.0gm/kg의 IVIg로 연구 치료를 받게 됩니다. 연속 1-2일에 걸쳐 1.0gm/kg의 유지 연구 치료가 3주 후에 발생할 것입니다.
다른: 이중 맹검 위약
참가자는 연속 2-4일 동안 2.0gm/kg의 위약(5% 알부민)을 받게 됩니다. 연속 1-2일에 걸쳐 1.0gm/kg의 위약(5% 알부민)을 사용한 유지 치료는 3주 후에 수행됩니다. 모든 참가자는 싱글 블라인드 두 번째 관찰 기간으로 진행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
60° 기울기 동안 수축기 혈압의 변화(ΔSBP)
기간: 기준선 및 6주
1차 결과인 60도 기울기 동안 수축기 혈압의 변화(ΔSBP)는 기준선과 6주에 모든 연구 참가자에서 평가됩니다.
기준선 및 6주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
60° 기울기 동안 수축기 혈압의 변화(ΔSBP)
기간: 6주 및 12주
IVIG 6주 및 12주 후 60도 헤드 업 틸트 테이블 테스트 동안 수축기 혈압의 변화를 비교하기 위해(치료된 환자 사이에서 12주 및 6주에 ΔSBP의 환자 내 차이).
6주 및 12주
Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS] 설문지
기간: 기준선, 6주
베이스라인 및 6주에 측정된 자율신경 증상의 변화(복합 자율신경 증상 점수[COMPASS] 설문지로 측정)를 확인하기 위해. 가능한 최소 및 최대 점수: 0-100. 총점을 보고했습니다. 더 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 6주
복합 자율신경 심각도 점수(CASS) 설문지.
기간: 기준선, 6주

IVIg를 투여받은 개인에서 기준선 및 6주에 측정된 자율신경 증상(복합 자율신경 중증도 점수[CASS]로 측정)의 변화를 확인합니다.

자율 기능의 10점 복합 자율 점수 척도입니다. 이 척도는 아드레날린에 대해 4점, 발한 운동 및 심장 미주신경 부전에 대해 각각 3점을 할당합니다. 3점 이하인 피험자는 경미한 자율신경 부전, 4~6점은 중등도 자율신경 부전, 7~10점은 중증 자율신경 부전입니다. 가능한 최소 점수는 3이고 최대 점수는 10입니다.
기준선, 6주
EuroQol [EQ-5D] 설문지.
기간: 기준선, 6주
IVIg를 투여받은 개인의 기준선 및 6주에 측정한 삶의 질 변화(EuroQol[EQ-5D]로 측정)를 결정합니다. 하위 척도(EQ-VAS)를 보고했습니다. 최소 점수는 0이고 최대 점수는 100입니다. (0)은 "당신이 상상할 수 있는 최악의 건강"에 해당하고, 가장 높은 비율(100)은 "당신이 상상할 수 있는 최고의 건강"에 해당합니다.
기준선, 6주
기립성 저혈압 증상 평가 질문지
기간: 기준선, 6주

기립성 저혈압 증상(기립성 저혈압 증상 평가 설문지로 측정)의 변화를 결정하기 위해 IVIG를 받는 개인에서 기준선 및 6주에 측정했습니다. 이것은 60점 기립성 저혈압 증상 평가 설문지입니다. 가능한 최소 점수는 0이고 최대 점수는 60입니다.

더 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 총점을 보고하고 있습니다.
기준선, 6주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Beth Israel Deaconess Medical Center

협력자

Mayo Clinic
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
NYU Langone Health
Vanderbilt University
University of Texas Southwestern Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 1월 27일

처음 게시됨 (추정)

2012년 1월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2017년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2011P000397
  • 1U54NS065736 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

조사관은 NIH 연구 보조금 수령자에 대한 원칙 및 지침과 생의학 연구 자원 획득 및 보급에 관한 계약을 포함하여 고유한 연구 자원 공유에 관한 NIH 보조금 정책을 준수합니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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