Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności dożylnej terapii immunoglobulinami w autoimmunologicznej autonomicznej ganglionopatii

2 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Roy Freeman, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba oceniająca skuteczność dożylnej terapii immunoglobulinami w autoimmunologicznej autonomicznej ganglionopatii.

Celem badania jest sprawdzenie, czy podanie dożylnej immunoglobuliny (IVIG) (podawanie immunoglobuliny bezpośrednio do krwi) pomaga złagodzić objawy niedociśnienia ortostatycznego (nagły spadek ciśnienia krwi po wstaniu) i jakość życia mężczyzn i kobiet z autoimmunologiczną ganglionopatią autonomiczną (AAG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autoimmunologiczna ganglionopatia autonomiczna (AAG) jest rzadką chorobą, która powoduje ciężką dysautonomię (zaburzenie funkcji autonomicznego układu nerwowego). Wielu pacjentów nie jest w stanie wykonywać codziennych czynności z powodu objawów autonomicznych, które nie reagują dobrze na terapię (np. spadki ciśnienia krwi w pozycji stojącej). Niedawne odkrycie przeciwciał wywołujących AAG wzmogło zainteresowanie terapią immunomodulującą (terapie modyfikujące funkcjonowanie układu odpornościowego). Badania, w których odnotowano pozytywną odpowiedź kliniczną na te terapie u pacjentów z AAG stosujących terapię immunomodulującą jako leczenie.

Badacze planują przeprowadzić zaślepione, randomizowane badanie z użyciem IVIG. Nie zgłoszono żadnych randomizowanych badań klinicznych z jakimkolwiek środkiem immunosupresyjnym w AAG. Proponowane badania, jeśli się powiodą, dostarczą pierwszych wiarygodnych dowodów klinicznych, że terapia IVIG jest skuteczną metodą leczenia AAG.

Leczenie objawów niewydolności układu autonomicznego jest skuteczne tylko w łagodnych przypadkach. Większość pacjentów wymaga terapii zmieniającej przebieg choroby, ale obecnie nie ma ustalonego schematu terapeutycznego. Naturalny przebieg nieleczonego AAG nie jest znany.

Aby rozwiązać te nierozwiązane problemy, to badanie kliniczne ma następujące cele:

  1. Aby zmierzyć wpływ leczenia IVIG na niedociśnienie ortostatyczne, objawy autonomiczne i wyniki jakości życia u pacjentów z AAG.
  2. Aby określić trwałość IVIG (jak długo leczenie jest skuteczne) na niedociśnienie ortostatyczne, objawy autonomiczne i ocenę jakości życia u pacjentów z AAG.

Uczestnicy włączeni do badania otrzymają dwa kursy dożylnej immunoglobuliny lub placebo w odstępie 3 tygodni. Podczas pierwszego okresu obserwacji uczestnicy zostaną poddani ocenie po 6 tygodniach w celu określenia odpowiedzi klinicznej i naturalnej historii zaburzenia.

Następnie wszyscy uczestnicy przejdą do pojedynczego drugiego okresu obserwacji z ślepą próbą.

Wszyscy pacjenci włączeni do badania (grupa IVIG i grupa placebo) otrzymają dwie infuzje dożylnych immunoglobulin, tj. obie kohorty otrzymają IVIG (chociaż uczestnicy nie będą o tym wiedzieć, a lekarze nie będą świadomi, czy to leczenie jest zbyt IVIG kontynuowali uczestnicy).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20895
        • Nih Ninds
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37215
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy w wieku od 18 do 85 lat
  2. Uczestnicy mają neurogenną hipotonię ortostatyczną (spadek skurczowego ciśnienia krwi > 30 mmHg).
  3. Objawy nietolerancji ortostatycznej.
  4. Przeciwciała przeciwko neuronalnemu AChR zwojów autonomicznych > 0,2 nmol/l. Wyniki muszą być uzyskane w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej i od czasu pomiaru przeciwciał mogły nie być przeprowadzane żadne interwencje immunomodulujące, w przeciwnym razie próbka będzie musiała zostać ponownie potwierdzona podczas badania przesiewowego.
  5. Uczestnicy muszą być chętni do odstawienia leków wpływających na funkcje naczynioruchowe i autonomiczne przez 5 okresów półtrwania podczas badania (z wyjątkiem stabilnych dawek fludrokortyzonu do 0,2 mg/dobę) i przestrzegać regularnej diety

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCP), które nie stosują medycznie akceptowanej antykoncepcji
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią – jeśli uczestniczki zajdą w ciążę podczas badania, nie będą już otrzymywać IVIG, ale będą obserwowane w ramach protokołu intencji leczenia.
  3. Ciężka depresja i/lub lęk (wynik > 29 w Inwentarzu Depresji Becka lub wynik w Inwentarzu Lęku Becka > 36)
  4. Aktywna psychoza nie kwalifikuje się, historia psychozy będzie kwalifikowana, ale tylko po konsultacji z PCP pacjenta i/lub leczącym dostawcą zdrowia psychicznego.
  5. Historia astmy
  6. Inne przyczyny niewydolności układu autonomicznego (np. cukrzyca, amyloidoza)
  7. Historia reakcji alergicznej lub anafilaktycznej na humanizowane lub mysie przeciwciała.
  8. Historia lub obecność nawracających lub przewlekłych infekcji (nawracające infekcje definiowane jako >4 razy w roku).
  9. Historia raka, w tym guzów litych i nowotworów hematologicznych (z wyjątkiem w pełni rozwiązanych i usuniętych skórnych raków podstawnokomórkowych i płaskonabłonkowych skóry)
  10. Historia lub obecność choroby naczyniowej potencjalnie wpływającej na mózg lub rdzeń kręgowy (np. udar, przemijający atak niedokrwienny, zwężenie tętnicy szyjnej (powyżej 80%), tętniak aorty, tętniak wewnątrzczaszkowy, krwotok, malformacja tętniczo-żylna)
  11. Historia ciężkiego, klinicznie istotnego urazu ośrodkowego układu nerwowego (np. stłuczenie mózgu, ucisk rdzenia kręgowego)
  12. Historia lub obecność zakaźnych przyczyn encefalopatii lub mielopatii (np. kiła, borelioza, ludzki wirus limfotropowy limfocytów T typu 1 [HTLV-1], mielopatia półpaśca)
  13. Historia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych lub zakrzepicy żył głębokich
  14. Liczba płytek krwi
  15. Niedobór IgA w surowicy: poziom immunoglobuliny A (IgA) < 7 mg/dl.
  16. Historia immunosupresji lub HIV / AIDS
  17. Historia zaburzeń rytmu serca lub dławicy piersiowej, elektrokardiogram (EKG) wykazujący znaczną nieprawidłowość, która według prowadzącego badacza może zagrażać zdrowiu uczestnika (tj. ostre niedokrwienie, lewa odnoga pęczka Hisa lub blok dwuwiązkowy)
  18. Historia niewydolności nerek lub kreatyniny >2,0
  19. Historia wcześniejszej reakcji alergicznej na albuminę.
  20. Leczenie IVIG lub wymiana osocza w ciągu 6 tygodni od włączenia do badania.
  21. Aktywne dostosowania innych terapii immunomodulujących. Pacjenci, którzy przyjmują stałe dawki leków immunomodulujących (brak zmian dawki w ciągu 4 miesięcy – w tym między innymi prednizon, mykofenolan mofetylu lub azatiopryna), ale nadal mają podwyższone miana przeciwciał i spełniają kryteria włączenia, zostaną dopuszczeni do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Grupa IVIg
IVIg z podwójnie ślepą próbą i IVIg z pojedynczą ślepą próbą
Lek: Podwójnie zaślepiona IVIg
Uczestnicy otrzymają badane leczenie IVIg w dawce 2,0 g/kg przez 2-4 kolejne dni. Badanie leczenia podtrzymującego IVIg w dawce 1,0 g/kg przez 1-2 kolejne dni nastąpi trzy tygodnie później. Wszyscy uczestnicy przejdą do drugiego okresu obserwacji z pojedynczą ślepą próbą.
Inne nazwy:
  • Gammagard
Inny: Pojedyncza ślepa próba IVIg
To jest pojedynczy ślepy Drugi Okres Obserwacyjny. Wszyscy uczestnicy otrzymają badane leczenie IVIg w dawce 2,0 g/kg przez 2-4 kolejne dni. Leczenie podtrzymujące w dawce 1,0 g/kg przez 1-2 kolejne dni nastąpi trzy tygodnie później.
Inny: Grupa placebo
Podwójnie zaślepione Placebo i pojedynczo zaślepione IVIg
Inny: Pojedyncza ślepa próba IVIg
To jest pojedynczy ślepy Drugi Okres Obserwacyjny. Wszyscy uczestnicy otrzymają badane leczenie IVIg w dawce 2,0 g/kg przez 2-4 kolejne dni. Leczenie podtrzymujące w dawce 1,0 g/kg przez 1-2 kolejne dni nastąpi trzy tygodnie później.
Inny: Podwójnie zaślepione placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo (5% albuminy) w dawce 2,0 g/kg przez 2-4 kolejne dni. Leczenie podtrzymujące placebo (5% albuminy) w dawce 1,0 g/kg przez 1-2 kolejne dni nastąpi trzy tygodnie później. Wszyscy uczestnicy przejdą do drugiego okresu obserwacji z pojedynczą ślepą próbą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana skurczowego ciśnienia krwi podczas pochylenia pod kątem 60° (ΔSBP)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 tygodni
Główny wynik, zmiana skurczowego ciśnienia krwi podczas pochylenia o 60 stopni (ΔSBP), zostanie oceniony u wszystkich uczestników badania na początku badania i po 6 tygodniach.
Wartość bazowa i 6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana skurczowego ciśnienia krwi podczas pochylenia pod kątem 60° (ΔSBP)
Ramy czasowe: 6 tygodni i 12 tygodni
Aby porównać zmianę skurczowego ciśnienia krwi podczas testu pochylenia głowy o 60 stopni po 6 i 12 tygodniach IVIG (różnica wewnątrz pacjenta w ΔSBP w 12 i 6 tygodniu wśród leczonych pacjentów).
6 tygodni i 12 tygodni
Złożony kwestionariusz oceny objawów autonomicznych [COMPASS].
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 tygodni
Aby określić zmianę objawów autonomicznych (mierzoną za pomocą kwestionariusza złożonej oceny objawów autonomicznych [COMPASS]) mierzoną na początku badania i po 6 tygodniach. Minimalny i maksymalny możliwy wynik: 0-100. Podaliśmy łączny wynik. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik.
Wartość bazowa, 6 tygodni
Złożony kwestionariusz Autonomic Severity Score (CASS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 tygodni

Aby określić zmianę objawów ze strony układu autonomicznego (mierzoną za pomocą złożonej oceny nasilenia układu autonomicznego [CASS]) mierzonej na początku badania i po 6 tygodniach u osób otrzymujących IVIg.

Jest 10-punktową złożoną autonomiczną skalą oceny funkcji autonomicznych. Ta skala przyznaje 4 punkty za niewydolność adrenergiczną i 3 punkty za niewydolność sudomotoryczną i sercowo-naczyniową. Pacjenci z wynikiem 3 lub mniej mają łagodną niewydolność autonomiczną, 4-6 mają umiarkowaną niewydolność autonomiczną, a ci z punktacją od 7 do 10 mają ciężką niewydolność. Minimalny możliwy wynik to 3, a maksymalny to 10.
Wartość bazowa, 6 tygodni
Kwestionariusz EuroQol [EQ-5D].
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 tygodni
Aby określić zmianę jakości życia (mierzoną za pomocą kwestionariusza EuroQol [EQ-5D]) mierzoną na początku badania i po 6 tygodniach u osób otrzymujących IVIg. Opisaliśmy podskalę (EQ-VAS). Minimalny wynik to 0, a maksymalny wynik to 100. (0) odpowiada „najgorszemu zdrowiu, jakie można sobie wyobrazić”, a najwyższy wskaźnik (100) odpowiada „najlepszemu zdrowiu, jakie można sobie wyobrazić”.
Wartość bazowa, 6 tygodni
Kwestionariusz oceny objawów niedociśnienia ortostatycznego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 tygodni

Aby określić zmianę objawów niedociśnienia ortostatycznego (mierzonego za pomocą kwestionariusza oceny objawów niedociśnienia ortostatycznego) mierzonego na początku badania i po 6 tygodniach u osób otrzymujących IVIG. Jest to 60-punktowy kwestionariusz oceny objawów niedociśnienia ortostatycznego. Minimalny możliwy wynik to 0, a maksymalny to 60.

Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Podajemy łączny wynik.
Wartość bazowa, 6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beth Israel Deaconess Medical Center

Współpracownicy

Mayo Clinic
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
NYU Langone Health
Vanderbilt University
University of Texas Southwestern Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 stycznia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2011P000397
  • 1U54NS065736 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Badacze będą przestrzegać Polityki grantów NIH dotyczącej udostępniania unikalnych zasobów badawczych, w tym zasad i wytycznych dla odbiorców grantów badawczych NIH i kontraktów dotyczących uzyskiwania i rozpowszechniania biomedycznych zasobów badawczych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Podwójnie zaślepiona IVIg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj