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조기 및 중기 헌팅턴병 환자에서 PBT2의 효과 (Reach2HD)

2016년 6월 7일 업데이트: Prana Biotechnology Limited

조기 및 중기 헌팅턴병 환자에서 PBT2의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

헌팅턴병(HD)은 미국과 호주에서 모두 30,000명이 넘는 사람들에게 영향을 미치는 유전성 신경퇴행성 질환입니다. HD는 일반적으로 30세에서 50세 사이에 시작되는 뇌 세포 사멸을 특징으로 하며 운동, 인지 및 행동 징후와 증상을 초래합니다. 일부 질병 증상을 완화하는 데 도움이 되는 약물이 있지만 HD와 관련된 인지 장애를 해결하는 알려진 치료법은 없습니다.

뇌에서 일반적으로 발생하는 금속은 알츠하이머병 및 헌팅턴병과 같은 질병에서 중요한 역할을 합니다. PBT2는 뇌 세포의 퇴화를 방지하기 위해 뇌에서 이러한 생물학적 금속과 표적 단백질 사이의 상호 작용을 방해하도록 설계된 약물입니다. PBT2는 동물 모델과 소규모 알츠하이머병 환자 그룹에서 인지 능력을 향상시킬 수 있는 것으로 나타났습니다. 헌팅턴병의 동물 모델에서 약물이 운동 기능과 제어를 개선하고 뇌 세포 퇴행의 양을 줄일 수 있다는 일부 징후가 있습니다.

PBT2-203은 6개월의 치료 기간 동안 위약과 비교하여 PBT2가 하루 100mg 또는 250mg의 경구 캡슐로 얼마나 안전하고 내약성이 좋은지 평가할 것입니다. 이 시험은 또한 인지 능력뿐만 아니라 헌팅턴병 환자의 운동 및 전반적인 기능을 포함한 다른 헌팅턴병 증상에 대한 영향이 있는지 여부를 측정할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

109

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92161
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • Colorado Neurological Institute
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
        • Massachusetts General Hospital East
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, 미국, 55427
        • Struthers Parkinson's Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical College
      • New York City, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, 미국, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3800
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3101
        • University of Melbourne Normanby Unit - St Vincents/St Georges
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6008
        • Neurodegenerative Disorders Research

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 다음과 같은 환자:

    1. 현지 규정에 따라 서명된 동의서를 제공합니다.
    2. 헌팅턴병의 임상적 특징과 CAG 반복 횟수 ≥ 36을 포함하는 헌팅턴병이 있습니다.
    3. 총 기능 용량이 6에서 13 사이입니다.
    4. MoCA 점수 ≥ 12로 입증되는 인지 장애가 있습니다.
    5. 25세 이상입니다.
    6. 테트라베나진을 복용하는 경우 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
    7. 여성인 경우 a) 가임 가능성이 있고 적절한 피임법을 준수하거나 b) 가임 가능성이 없습니다.
    8. 남성인 경우 a) 가임 능력이 있고 적절한 피임법을 준수하거나 b) 가임 능력이 없습니다.
    9. 기꺼이 동의하고 환자와 일주일에 최소 4일 동안 평균 하루 2시간 이상을 보내고, 영어에 능통하며, 특정 연구 방문에 참석하고 정확한 정보를 제공하는 데 동의하는 연구 파트너가 있습니다. 환자에 대해.
    10. 구강 캡슐을 삼킬 수 있습니다.

    11. 등급 척도 관리를 위한 영어에 능통하고 절차를 완료하기에 충분한 시각, 청각 및 운동 능력을 갖추고 있어야 합니다.

      제외 기준:

  • 다음과 같은 환자:

    1. PBT2 또는 그 부형제에 알레르기가 있습니다.
    2. 치매와 관련된 다른 알려진 일차 신경퇴행성 장애가 있습니다.
    3. 비원발성 중추신경계 질환으로 인한 알려진 치매 증후군이 있습니다.
    4. 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 인지 장애를 초래하는 또 다른 상태를 가집니다.
    5. 연구자의 의견에 따라 발작의 병력을 포함하여 임상적으로 유의미한 조절되지 않는 의학적 또는 정신 질환이 있는 경우.
    6. 임상적으로 유의미한 심혈관, 간, 신장, 폐, 대사 또는 내분비 질환이 있어 연구자의 의견으로는 개인의 연구 참여를 방해할 수 있습니다.
    7. 스크리닝 시 계산된 크레아티닌 청소율이 <50mL/분입니다.
    8. 스크리닝 2년 ​​이내에 진단된 악성 종양의 병력이 있어야 합니다.
    9. 임신 중이거나 수유 중인 여성입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 설탕 알약
의약품: 위약
26주 동안 하루에 한 번 경구 투여되는 매칭 캡슐
실험적: PBT2 250mg
의약품: PBT2
250mg 캡슐을 26주 동안 하루에 한 번 경구 투여
의약품: PBT2
26주 동안 하루에 한 번 100mg 캡슐을 경구 투여
실험적: PBT2 100mg
의약품: PBT2
250mg 캡슐을 26주 동안 하루에 한 번 경구 투여
의약품: PBT2
26주 동안 하루에 한 번 100mg 캡슐을 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HD 환자에서 PBT2의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 26주
연구 기간 동안 적어도 하나의 부작용을 보고한 각 용량 그룹의 총 참가자 수로 측정한 바와 같이,
기준선에서 26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인지 테스트 배터리의 기준선에서 변경 - Composite z 점수
기간: 기준선에서 26주
인지 복합 z-점수는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 복합 점수는 다양한 인지 평가에 대한 개별 z-점수의 평균으로 정의되었습니다. 범주 유창성 테스트, 트레일 만들기 테스트 파트 B, 지도 검색, 기호 숫자 모달리티 테스트 및 Stroop 단어 읽기 테스트에 대해 주요 종합 z-점수가 계산되었습니다. Exploratory Composite z-score는 Category Fluency Test, Trail Making Test Part B, Map Search, Symbol Digit Modalities Test, Stroop Word Reading Test 및 Speeded Tapping test에 대해 계산되었습니다. Executive Function Composite z-score는 Category Fluency Test 및 Trail Making Test Part B에서 계산되었습니다. z 점수는 평균의 SD에서 계산된 순수 숫자이므로 측정 단위가 없습니다. z 점수가 높을수록 향상되었음을 나타냅니다.
기준선에서 26주
운동 기능의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
Unified Huntington Disease Rating Scale - Motor Function에서 계산된 총 운동 점수. UHDRS의 운동 섹션은 안구 운동 기능, 구음 장애, 무도증, 긴장 이상, 보행 및 자세 안정성의 표준화된 등급으로 HD의 운동 기능을 평가합니다. 총 운동 장애 점수는 모든 개별 운동 등급의 합계이며 점수가 높을수록 낮은 점수보다 더 심각한 운동 장애를 나타냅니다. 60의 최대 점수가 가능합니다(범위 0-60).
기준선에서 26주
기능적 능력의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주

TFC(Total Functional Capacity) 평가는 일반적인 일상 작업을 수행하는 개인의 능력을 기반으로 합니다. TFC 점수 범위는 0~13입니다.

기능 척도에서 점수가 높을수록 점수가 낮을 때보다 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선에서 26주
행동의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
Unified Huntington Disease Rating Scale의 총 행동 점수. 행동 평가는 정서, 사고 내용 및 대처 스타일과 관련된 증상의 빈도와 심각도를 측정합니다. 전체 행동 점수는 모든 응답의 합계이며 척도 범위는 0에서 8입니다. 행동 평가에서 점수가 높을수록 점수가 낮을 때보다 장애가 더 심함을 나타냅니다.
기준선에서 26주
효능 지수에 의한 조사자 종합 평가의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 26주
질병의 중증도 및 전반적 개선 평가 및 각 참가자에 대한 효능 지수 계산을 포함하는 임상적 전반적 인상(CGI) 척도를 사용하여 연구자가 전반적 기능을 평가했습니다. 효능 지수는 치료 효과를 조사자가 평가한 보고된 부작용과 관련시키는 것을 목표로 하고(범위는 0[현저한 개선 및 부작용 없음]에서 4[변화가 없거나 악화됨] 및 부작용이 치료 효과를 능가함)이며 각 참가자에 대해 다음과 같이 계산됩니다. 치료 효과 점수를 부작용 점수로 나눕니다. 개선은 CGI 척도 효능 지수 값 >1에 의해 반영됩니다.
기준선에서 26주
혈액 바이오마커의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
바이오마커는 주로 돌연변이 헌팅틴 단백질로 평가되었으며, 기준선으로부터의 변화로서 용해 단백질 농도로 정규화되었습니다.
기준선에서 26주
뇌 기능(MRI)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
전체 뇌의 철분 농도를 측정합니다.
기준선에서 26주
혈액 바이오마커의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
바이오마커는 주로 수용성 헌팅틴 단백질로 평가되었으며, 기준선으로부터의 변화로서 용해 단백질 농도로 정규화되었습니다.
기준선에서 26주
혈액 바이오마커의 기준선에서 변화 - 셀레늄
기간: 기준선에서 26주
바이오마커는 기준선으로부터의 변화로서 혈장 셀레늄으로 주로 평가되었습니다.
기준선에서 26주
소변 바이오마커의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
바이오마커는 기준선으로부터의 변화로서 크레아티닌 농도로 정규화된 8-하이드록시-2'-데옥시구아노신으로 주로 평가되었습니다.
기준선에서 26주
뇌 기능(MRI)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26주
왼쪽 꼬리 부피로 평가한 구조적 뇌 부피 측정.
기준선에서 26주
인지 테스트 배터리의 기준선에서 변경 - TMT 파트 B
기간: 기준선에서 26주

트레일 메이킹 테스트 파트 B는 테스트를 완료하는 데 걸린 시간(0초에서 240초까지)으로 평가되었습니다.

26주차에 베이스라인으로부터 테스트 파트 B의 실제 변화를 만드는 트레일을 분석했습니다.
기준선에서 26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Prana Biotechnology Limited

수사관

  • 수석 연구원: Ray Dorsey, Johns Hopkins University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 5월 1일

처음 게시됨 (추정)

2012년 5월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 6월 7일

마지막으로 확인됨

2016년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PBT2-203

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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