Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ PBT2 na pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym i średnim stadium (Reach2HD)

7 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Prana Biotechnology Limited

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję oraz skuteczność PBT2 u pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym i średnim stadium

Choroba Huntingtona (HD) jest dziedziczną chorobą neurodegeneracyjną, na którą cierpi ponad 30 000 osób w Stanach Zjednoczonych i Australii. HD charakteryzuje się śmiercią komórek mózgowych, która zwykle rozpoczyna się w wieku od 30 do 50 lat i skutkuje objawami motorycznymi, poznawczymi i behawioralnymi. Chociaż istnieją leki, które pomagają złagodzić niektóre objawy choroby, nie jest znane leczenie upośledzenia funkcji poznawczych związanych z HD.

Normalnie występujące metale w mózgu odgrywają znaczącą rolę w chorobach takich jak choroba Alzheimera i HD. PBT2 to lek zaprojektowany w celu przerwania interakcji między tymi metalami biologicznymi a białkami docelowymi w mózgu, aby zapobiec degradacji komórek mózgowych. PBT2 wykazano w modelach zwierzęcych, a także w niewielkiej grupie pacjentów z chorobą Alzheimera, może poprawić funkcje poznawcze. Istnieją pewne przesłanki w modelach zwierzęcych HD, że lek może poprawiać funkcje motoryczne i kontrolę oraz zmniejszać stopień degeneracji komórek mózgowych.

PBT2-203 oceni, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest PBT2 w dawce 100 mg lub 250 mg dziennie podawanej w postaci doustnych kapsułek dziennie w porównaniu z placebo w okresie leczenia przez sześć miesięcy. Badanie będzie również mierzyć, czy istnieje wpływ na zdolności poznawcze, jak również inne objawy HD, w tym motoryczne i ogólne funkcjonowanie osób z HD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

109

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3800
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3101
        • University of Melbourne Normanby Unit - St Vincents/St Georges
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Neurodegenerative Disorders Research
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92161
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Colorado Neurological Institute
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital East
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55427
        • Struthers Parkinson's Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • New York City, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy:

    1. Należy przedstawić podpisaną świadomą zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami.
    2. Chorują na chorobę Huntingtona, w tym cechy kliniczne HD i liczbę powtórzeń CAG ≥ 36.
    3. Mieć całkowitą pojemność funkcjonalną od 6 do 13 włącznie.
    4. Mają upośledzenie funkcji poznawczych, o czym świadczy wynik w skali MoCA ≥ 12.
    5. Mają ≥ 25 lat.
    6. Jeśli przyjmujesz tetrabenazynę, stosuj stałą dawkę przez co najmniej 3 miesiące.
    7. Kobiety: a) mogą zajść w ciążę i przestrzegają zasad stosowania odpowiedniej antykoncepcji lub b) nie mogą zajść w ciążę.
    8. Jeśli jest mężczyzną, to albo a) ma potencjał rozrodczy i stosuje odpowiednią kontrolę urodzeń, albo b) nie ma potencjału rozrodczego.
    9. Mieć partnera badawczego, który jest chętny do wyrażenia zgody i spędza średnio co najmniej dwie godziny dziennie przez co najmniej cztery dni w tygodniu z pacjentem, biegle włada językiem angielskim i zgadza się uczestniczyć w niektórych wizytach studyjnych i udzielać dokładnych informacji o pacjencie.
    10. Są w stanie połykać kapsułki doustne.

    11. Biegle władają językiem angielskim w celu administrowania skalami ocen i mają wystarczające zdolności wzrokowe, słuchowe i motoryczne do ukończenia procedur.

      Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy:

    1. Mają alergię na PBT2 lub jego substancje pomocnicze.
    2. Mają inne znane pierwotne zaburzenia neurodegeneracyjne związane z demencją.
    3. Znane są zespoły otępienne spowodowane niepierwotną chorobą OUN.
    4. Mieć inny stan, który w ocenie badacza powoduje klinicznie istotne upośledzenie funkcji poznawczych.
    5. W opinii badacza występują jakiekolwiek istotne klinicznie niekontrolowane choroby medyczne lub psychiatryczne, w tym napady padaczkowe w wywiadzie.
    6. Mają klinicznie istotne choroby układu krążenia, wątroby, nerek, płuc, choroby metaboliczne lub endokrynologiczne, które w opinii badacza mogłyby zakłócić udział danej osoby w badaniu.
    7. Mieć obliczony klirens kreatyniny podczas badania przesiewowego <50 ml/min.
    8. Mieć historię choroby nowotworowej zdiagnozowanej w ciągu 2 lat od badania przesiewowego.
    9. Są kobietami w ciąży lub karmiącymi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Pigułka cukrowa
Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki podawane doustnie raz dziennie przez 26 tygodni
Eksperymentalny: PBT2 250mg
Lek: PBT2
Kapsułki 250 mg podawane doustnie raz dziennie przez 26 tygodni
Lek: PBT2
Kapsułki 100 mg podawane doustnie raz dziennie przez 26 tygodni
Eksperymentalny: PBT2 100mg
Lek: PBT2
Kapsułki 250 mg podawane doustnie raz dziennie przez 26 tygodni
Lek: PBT2
Kapsułki 100 mg podawane doustnie raz dziennie przez 26 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja PBT2 u pacjentów z HD
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Jak zmierzono całkowitą liczbą uczestników w każdej grupie dawkowania, którzy zgłosili co najmniej jedno zdarzenie niepożądane podczas badania,
Linia bazowa do 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej w baterii testów poznawczych — wyniki Composite z
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Dla każdego uczestnika obliczono złożone z-score funkcji poznawczych. Złożone wyniki zdefiniowano jako średnią indywidualnych wyników z dla różnych ocen funkcji poznawczych. Główny złożony wynik z-score został obliczony dla testu płynności kategorii, testu tworzenia śladów, część B, wyszukiwania mapy, testu modalności symboli cyfrowych i testu czytania słów Stroopa. Exploratory Composite z-score został obliczony dla testu płynności kategorii, testu tworzenia śladów, część B, wyszukiwania mapy, testu modalności cyfr symboli, testu czytania słów Stroopa i testu przyspieszonego stukania. Złożony z-score dla funkcji wykonawczych został obliczony na podstawie testu płynności kategorii i testu tworzenia śladów, część B. Nie ma jednostki miary dla wyniku z, ponieważ jest to czysta liczba obliczona z SD ze średniej. Wyższy wynik z wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od linii bazowej w funkcji motorycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Całkowity wynik motoryczny obliczony na podstawie ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona – funkcje motoryczne. Sekcja motoryczna UHDRS ocenia cechy motoryczne HD ze znormalizowanymi ocenami funkcji okoruchowej, dyzartrii, pląsawicy, dystonii, chodu i stabilności postawy. Całkowite wyniki upośledzenia motorycznego są sumą wszystkich indywidualnych ocen motorycznych, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie motoryczne niż niższe wyniki. Maksymalny możliwy wynik to 60 (zakres 0-60).
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od poziomu wyjściowego w zdolnościach funkcjonalnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni

Ocena całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC) została oparta na zdolności danej osoby do wykonywania typowych codziennych zadań. Zakres punktacji TFC wynosił od 0 do 13.

Wyższe wyniki na skalach funkcji wskazują na lepsze funkcjonowanie niż wyniki niższe.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana w zachowaniu w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Całkowity wynik behawioralny z ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona. Ocena behawioralna mierzy częstotliwość i nasilenie objawów związanych z afektem, treścią myśli i stylami radzenia sobie. Całkowity wynik zachowania jest sumą wszystkich odpowiedzi, w skali od 0 do 8. Wyższe wyniki w ocenach zachowania wskazują na poważniejsze zaburzenie niż niższe wyniki.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od poziomu wyjściowego w globalnej ocenie badacza według wskaźnika skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Ogólne funkcjonowanie zostało ocenione przez Badacza przy użyciu skali ogólnego wrażenia klinicznego (CGI), która obejmowała ocenę nasilenia choroby i ogólnej poprawy oraz obliczenie wskaźnika skuteczności dla każdego uczestnika. Wskaźnik skuteczności ma na celu powiązanie efektów terapeutycznych ze zgłoszonymi działaniami niepożądanymi, zgodnie z oceną Badacza (zakres od 0 [wyraźna poprawa i brak działań niepożądanych] do 4 [niezmienione lub gorsze], a działania niepożądane przeważają nad efektami terapeutycznymi) i jest obliczany dla każdego uczestnika przez podzielenie wyniku efektu terapeutycznego przez wynik skutków ubocznych. Poprawę odzwierciedlają wartości wskaźnika efektywności skali CGI >1.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w biomarkerach krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Biomarkery oceniano przede wszystkim ze zmutowanym białkiem huntingtyny, znormalizowanym do stężeń białka lizatu, jako zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana funkcji mózgu (MRI) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Miara stężenia żelaza w całym mózgu.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w biomarkerach krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Biomarkery oceniano przede wszystkim za pomocą rozpuszczalnego białka huntingtyny, znormalizowanego do stężenia białka lizatu, jako zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach krwi — selen
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Biomarkery oceniano przede wszystkim na podstawie selenu w osoczu jako zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od linii bazowej biomarkerów moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Biomarkery oceniano przede wszystkim za pomocą 8-hydroksy-2'-deoksyguanozyny, znormalizowanej do stężenia kreatyniny, jako zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana funkcji mózgu (MRI) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Miara strukturalnej objętości mózgu oceniana na podstawie objętości lewego jądra ogoniastego.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w baterii testów poznawczych — TMT, część B
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni

Trail Making Test Part B oceniano na podstawie liczby sekund do zakończenia testu (od 0 do 240 sekund).

Przeanalizowano rzeczywistą zmianę części B testu tworzenia śladów w stosunku do wartości początkowej w 26. tygodniu.
Linia bazowa do 26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prana Biotechnology Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Ray Dorsey, Johns Hopkins University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

18 lipca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBT2-203

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na PBT2

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj